ARIAD
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARIA) a annoncé aujourd?hui le
démarrage d?un essai pivot mondial de Phase 2 portant sur l?AP26113
administré à des patients atteints d?un cancer du poumon non à petites
cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique précédemment traité
avec le crizotinib. L?essai ALTA (ALK in Lung Cancer Trial
of AP26113) est conçu pour déterminer la tolérance et
l?efficacité de l?AP26113 chez des patients CPNPC réfractaires porteurs
du gène de la tyrosine kinase ALK (ALK+).

« Les résultats préliminaires provenant de plus de 120 patients étudiés
jusqu?à ce jour dans le cadre de l?essai de Phase 1/2 en cours ont
fourni des perspectives importantes sur la tolérance et l?efficacité de
l?AP26113 et sur son profil à différentes doses », a déclaré Frank
G. Haluska, M.D., Ph.D., Vice-président directeur de la recherche et
du développement clinique et Directeur Médical chez ARIAD. « Nous
anticipons que l?essai ALTA de Phase 2 nous donnera l?occasion d?étayer
ces résultats encourageants et, de façon tout aussi importante,
d?étudier deux doses distinctes de l?AP26113, ce qui permettra
d?optimiser son activité potentielle chez les patients présentant des
métastases cérébrales. »

Conception de l?essai et plan statistique

Environ 220 patients souffrant de CPNPC ALK+ ayant été traité par
crizotinib et ayant progressé lors de leur plus récent traitement par
crizotinib seront randomisés afin de recevoir soit 90 mg d?AP26113
1x/jour en continu, soit une dose initiale de 90 mg 1x/jour pendant sept
jours suivie de 180 mg 1x/jour en continu.

Le critère d?évaluation principal de l?essai ALTA sera le taux de
réponse objective (TRO) tel que mesuré par les critères RECIST. Les
critères d?évaluation secondaires incluent le délai de réponse, la durée
de la réponse, le taux de contrôle de la maladie, la survie sans
progression de la maladie, la survie globale, la tolérance et la
tolérabilité. La qualité de vie sera également évaluée. Chez les
patients présentant des métastases cérébrales actives, la réponse au
niveau du système nerveux central sera aussi mesurée.

L?essai ALTA sera conduit sur des patients ayant un CPNPC avancé
présentant un réarrangement d?ALK documenté par FISH (hybridation in
situ avec sonde fluorescente). L?essai sera randomisé afin
d?examiner de manière indépendante le taux de réponse global pour chaque
dose. Les patients seront stratifiés en fonction de leur réponse à un
traitement antérieur et de la présence ou de l?absence de métastases
cérébrales actives. L?étude est conçue avec une puissance d? environ 90
% pour écarter un TRO non intéressant de 20 %, lorsque le taux véritable
est d?au moins 35 %.

« Bien que le crizotinib soit efficace en cas de CPNPC métastatique ALK
positif, les patients progressent, en moyenne dans un délai d?un an, et
souvent cette progression a lieu dans le cerveau », a affirmé D. Ross
Camidge, M.D., Ph.D., professeur adjoint de médecine à la Faculté de
médecine de l?Université du Colorado. « L?AP26113 a déjà montré une
activité chez les patients atteints d?un CPNPC ALK positif ayant déjà
reçu du crizotinib, y compris certains patients avec des métastases
cérébrales. L?essai ALTA évaluera l?AP26113 dans une plus large
population de patients ALK+ ayant acquis une résistance au crizotinib.
Ce sera une excellente occasion pour évaluer plus en détail la tolérance
et l?efficacité de deux doses de ce médicament à l?étude prometteur, en
particulier chez les patients présentant des métastases cérébrales
actives. »

Le recrutement de l?ensemble des patients pour l?essai ALTA devrait être
terminé au troisième trimestre 2015, et l?analyse des données finales
sera effectuée lorsque les patients auront reçu le traitement avec
l?AP26113 pendant six mois. ARIAD prévoit de communiquer les premiers
résultats de l?essai lors d?un congrès médical en 2015.

L?essai ALTA va recruter des patients dans environ 100 centres
hospitaliers aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Asie. Pour de
plus amples informations à propos de l?essai, les patients et médecins
doivent consulter le site www.clinicaltrials.gov
; ou appeler le numéro gratuit 855-552-7423 aux États-Unis, le numéro
gratuit 800 00027423 dans l?UE ou le numéro international +1
617-503-7423, ou bien envoyer un e-mail à ARIAD à l?adresse ClinicalTrials@ariad.com.

À propos du cancer du poumon non à petites cellules

Le cancer du poumon, aussi bien à petites cellules que non à petites
cellules, est la principale cause de décès par cancer tant chez l?homme
que chez la femme, et environ 85 à 90 % des cancers du poumon sont des
cancers du poumon non à petites cellules (CPNPC). Selon l?American
Cancer Society, environ 224 000 nouveaux cas de cancer du poumon seront
diagnostiqués aux États-Unis en 2014, et environ 159 000 personnes
décéderont de cette maladie. Environ 3 à 5 pour cent des patients
atteints d?un CPNPC sont ALK+.

À propos de l?AP26113

L?AP26113 est un inhibiteur oral de la kinase ALK à l?étude, cible
cliniquement validée chez certains patients atteints de cancer du poumon
non à petites cellules, de neuroblastome, de sarcome ou de lymphome.
Dans le cadre d?un essai clinique de Phase 1/2 en cours, l?AP26113 a
montré une activité anti-tumorale chez les patients atteints d?un CPNPC
ALK+, y compris chez ceux présentant des métastases cérébrales actives.

L?AP26113 a été conçu pour vaincre la résistance basée sur les
mutations, y compris la mutation « gatekeeper » L1196M et d?autres
mutations de résistance ayant été observées cliniquement chez des
patients ayant initialement répondu au crizotinib et ayant ensuite
rechuté.

À propos d?ARIAD

ARIAD Pharmaceuticals, Inc., dont les sièges sociaux se trouvent à
Cambridge, dans l?État du Massachusetts, et à Lausanne, en Suisse, est
une société mondiale intégrée en soins oncologiques, qui s?est donnée
pour objectif de transformer la vie des patients cancéreux grâce à des
médicaments révolutionnaires. ARIAD travaille actuellement sur de
nouveaux médicaments pour faire progresser le traitement de diverses
formes de leucémies chroniques et aiguës, du cancer du poumon et
d?autres cancers difficiles à traiter. ARIAD fait appel à des approches
informatiques et structurelles pour concevoir des médicaments à base de
petites molécules qui viennent à bout de la résistance aux médicaments
anticancéreux existants. Pour de plus amples informations, consultez le
site http://www.ariad.com
ou suivez ARIAD sur Twitter (@ARIADPharm).

Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives
» dont, mais sans s?y limiter, des déclarations relatives aux données
cliniques et précliniques concernant l?AP26113. Les déclarations
prospectives sont basées sur les attentes de la direction et sont
sujettes à certains facteurs, risques et incertitudes, susceptibles
d?entraîner un écart important entre les résultats réels, l?issue des
évènements, le calendrier et la performance et les résultats exprimés ou
impliqués par lesdites déclarations. Ces risques et incertitudes
incluent, mais sans s?y limiter, des données précliniques et des données
cliniques de stade précoce qui ne se répètent pas obligatoirement dans
les essais cliniques de stade ultérieur, les coûts liés à la recherche,
au développement, à la fabrication et à d?autres activités, la conduite,
le calendrier et les résultats des études cliniques et précliniques
portant sur nos candidats-médicaments, l?adéquation entre nos ressources
en capital et la disponibilité des financements additionnels, et
d?autres facteurs précisés dans les documents publics déposés par la
société auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission. Les
informations contenues dans le présent communiqué de presse sont
considérées comme valides à la date de leur publication. La société
n?envisage nullement, à l?avenir, de mettre à jour ces déclarations
prospectives, afin de les conformer aux résultats réels ou à des
changements survenus au sein de la société, sauf dans la mesure où
l?exigent les lois en vigueur.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.