Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd?hui que la
Commission européenne avait accordé le statut de médicament orphelin à
Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de
myasthénie grave (MG), un trouble neurologique invalidant rare provoqué
par l?activation incontrôlée du complément. Chez les patients atteints
de MG, l?activation incontrôlée du complément due aux anticorps dirigés
contre la jonction neuromusculaire peut au final aboutir à une faiblesse
profonde et invalidante de divers groupes de muscle à travers
l?organisme.

« Les patients souffrant de MG développent une faiblesse musculaire
invalidante, nuisant à leur capacité à marcher, à parler clairement, à
déglutir et, dans certains cas, à respirer normalement, ce qui peut
provoquer une crise myasthénique potentiellement mortelle », a déclaré
Martin Mackay, Ph.D., Vice-président exécutif et responsable mondial de
la R&D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie du complément
terminal qui, pense-t-on, joue un rôle essentiel dans la
physiopathologie de la MG, nous estimons que l?éculizumab peut
potentiellement aider les patients qui vivent avec cette maladie rare
mais dévastatrice. »

Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa
catégorie, il est actuellement homologué pour le traitement de patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome
hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants,
extrêmement rares et potentiellement mortels causés par l’activation
chronique incontrôlée du complément. Soliris n?est approuvé dans aucun
pays pour traiter la MG. Alexion recrute des patients pour un essai
d?homologation multinational, contrôlé par placebo, de l?éculizumab sur
des patients atteints de MG réfractaire généralisée. De plus amples
informations à propos de cet essai sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov
sous l?identifiant NCT01997229.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin en vue
d?encourager la mise au point de médicaments pour traiter, prévenir ou
diagnostiquer des maladies ou conditions affectant au maximum cinq
personnes sur 10 000 dans l?UE. La désignation de médicament orphelin
procurerait à Alexion certains avantages et encouragements dans l?UE,
notamment une période d?exclusivité commerciale si Soliris est
finalement approuvé pour l?indication désignée.

À propos de la myasthénie grave (MG)

La myasthénie grave est un trouble neurologique invalidant rare provoqué
par des auto-anticorps qui reconnaissent une cible spécifique dans la
jonction nerf-muscle, ce qui aboutit à une activation incontrôlée du
complément terminal tout au long de la vie, causant des dommages aux
tissus et une interférence avec la signalisation entre les fibres
nerveuses et musculaires.^1,2 Les patients atteints de MG vont
initialement subir une faiblesse dans leurs muscles oculaires (?il),
puis la maladie évolue généralement vers une forme plus grave et
généralisée et la faiblesse se propage alors aux muscles de la tête, du
tronc, des membres et respiratoires. Les symptômes peuvent inclure un
abaissement de la paupière, des faiblesses dans les bras et les jambes,
des troubles de l’élocution, des difficultés à mâcher ou à déglutir,
ainsi que des difficultés à respirer, ce qui peut conduire à une crise
myasthénique potentiellement mortelle.

À propos de Soliris

Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa
catégorie, qu’Alexion a mis au point depuis la phase du laboratoire
jusqu’à l’approbation réglementaire et la commercialisation. Soliris est
homologué aux États-Unis (2007), dans l’Union européenne (2007), au
Japon (2010) et dans d?autres pays en tant que premier et seul
traitement pour les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique
nocturne (HPN), un trouble sanguin invalidant, extrêmement rare et
potentiellement mortel caractérisé par une hémolyse (destruction des
globules rouges) médiée par le complément. Soliris est indiqué pour
réduire l?hémolyse. Soliris est également homologué aux États-Unis
(2011), dans l’Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d?autres
pays en tant que premier et seul traitement pour les patients atteints
du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie
génétique invalidante, extrêmement rare et potentiellement mortelle
caractérisée par la microangiopathie thrombotique (MAT) (caillots
sanguins dans les petits vaisseaux sanguins) médiée par le complément.
Soliris est indiqué pour inhiber la MAT médiée par le complément.
Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du
syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de
Shiga-toxines (SHU-STEC). Pour cette innovation de rupture concernant
l’inhibition du complément, Alexion et Soliris ont reçu les plus hautes
distinctions de l?industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du
Meilleur produit de biotechnologie avec de vastes implications pour la
recherche future dans le domaine biomédical et le Prix Galien France
2009 dans la catégorie Médicaments destinés aux maladies rares.

De plus amples informations au sujet de Soliris, dont les informations
posologiques complètes pour les États-Unis, sont disponibles sur le site
: http://soliris.net/sites/default/files/assets/soliris_pi.pdf.

Informations importantes concernant la sécurité

La monographie américaine de Soliris comprend un encadré sur les mises
en garde : « Des infections à méningocoques potentiellement mortelles et
fatales sont survenues chez des patients traités avec Soliris. Les
infections méningococciques peuvent rapidement devenir potentiellement
mortelles ou fatales si elles ne sont pas détectées et traitées
précocement [voir le paragraphe Avertissements et Précautions (5.1)].
Suivre les recommandations les plus récentes du Comité consultatif sur
les pratiques en matière d?immunisation concernant la vaccination contre
le méningocoque chez les patients présentant un déficit en complément.
Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au moins deux
semaines avant l’administration de leur première dose de Soliris, à
moins que les risques du report du traitement par Soliris l’emportent
sur les risques de contracter une infection à méningocoques. [voir le
paragraphe Avertissements et Précautions (5.1) pour de plus amples
conseils sur la gestion du risque d?infection méningococcique]. Suivre
les patients afin de pouvoir dépister les premiers signes d’infections à
méningocoques et évaluer immédiatement si une infection est soupçonnée.
Soliris est disponible uniquement via un programme de distribution
restreint dans le cadre d?une stratégie d?évaluation et d?atténuation
des risques (REMS). Dans le cadre de la REMS pour Soliris, les
prescripteurs doivent participer au programme [voir le paragraphe
Avertissements et Précautions (5.2)]. L?inscription au programme REMS
pour Soliris et des informations complémentaires sont disponibles par
téléphone au : 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747). »

Chez les patients atteints d?HPN, les effets indésirables les plus
fréquemment observés en cas de traitement par Soliris dans les études
cliniques étaient les maux de tête, la rhinopharyngite (nez qui coule),
les dorsalgies et les nausées. Le traitement par Soliris de patients
atteints d?HPN ne devrait pas modifier le traitement par anticoagulant
parce que l?on n?a pas établi l?effet du sevrage de
l?anticoagulothérapie pendant le traitement par Soliris. Chez les
patients atteints de SHUa, les effets indésirables les plus fréquemment
observés en cas de traitement par Soliris dans les études cliniques
étaient les maux de tête, la diarrhée, l?hypertension, l?infection des
voies respiratoires supérieures, les douleurs abdominales, les
vomissements, la rhinopharyngite, l?anémie, la toux, l??dème
périphérique, les nausées, les infections urinaires et la pyrexie.
Soliris n’est pas indiqué pour le traitement de patients atteints du
syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de
Shiga-toxines (SHU-STEC). Se reporter aux informations posologiques
complètes de Soliris, y compris l’encadré d’AVERTISSEMENT concernant le
risque d’infections à méningocoques graves.

À propos d?Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique axée sur les soins aux
patients touchés par des troubles graves et rares au moyen de
l’innovation, du développement et de la commercialisation de produits
thérapeutiques qui changent la vie des patients. Alexion est le chef de
file international de l’inhibition du complément qui a mis au point et
commercialise Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients
atteints d?HPN ou du SHUa, deux troubles invalidants, extrêmement rares
et potentiellement mortels causés par l’activation chronique incontrôlée
du complément. Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays
pour le traitement de l’HPN, ainsi que dans près de 40 pays pour le
traitement du SHUa. Alexion évalue d’autres indications potentielles
pour Soliris pour d?autres troubles graves et extrêmement rares en plus
de l’HPN et du SHUa, et met au point d?autres produits de biotechnologie
hautement novateurs, dont l?asfotase alfa, dans de multiples domaines
thérapeutiques. Il est possible de trouver ce communiqué de presse et
d?autres renseignements à propos d?Alexion en visitant le site : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Déclaration exonératoire

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs,
notamment des énoncés concernant les bienfaits médicaux potentiels de
Soliris® (éculizumab) pour le traitement des patients atteints de
myasthénie grave (MG). Les énoncés prospectifs sont assujettis à des
facteurs pouvant faire en sorte que les plans et les résultats d’Alexion
diffèrent de ceux attendus, incluant, par exemple, les décisions des
agences de réglementation concernant l’autorisation de commercialisation
ou les limitations matérielles à la commercialisation de Soliris pour la
MG, les retards liés à l’organisation de capacités de fabrication
satisfaisantes et l?établissement d?une infrastructure commerciale pour
Soliris pour la MG, la possibilité que les résultats des essais
cliniques ne permettent pas de prédire les résultats en matière
d?innocuité et d?efficacité de Soliris pour la MG dans des populations
de patients plus larges ou différentes, le risque que des payeurs tiers
(dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas l?utilisation de
Soliris pour la MG (en cas d?autorisation) à des tarifs acceptables ou
qu?ils ne le remboursent pas du tout, le risque que les estimations
concernant le nombre de patients prenant Soliris pour la MG et que les
observations concernant l’histoire naturelle des patients prenant
Soliris pour la MG soient inexactes, ainsi que divers autres risques
précisés à l?occasion dans les dossiers déposés par Alexion auprès de la
Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »), y compris
mais sans s?y limiter, les risques décrits dans le rapport trimestriel
d?Alexion sur le formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2014.
Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour un quelconque de ces
énoncés prospectifs pour refléter des événements ou circonstances
postérieurs à la date du présent document, sauf en cas d’obligation
légale.

Références

¹ Conti-Fine BM, Milani M, Kaminski HJ. Myasthenia gravis:
past, present, and future. J Clin Invest 2006;116(11):2843-54.

² Tüzün E, Huda R, Christadoss P. Complement and cytokine
based therapeutic strategies in myasthenia gravis. J Autoimmun
2011;37(2):136-43.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.