HUDSON, New York, le 31 août 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Taconic Biosciences, leader mondial en matière de modèles de rongeurs génétiquement modifiés et de services associés, finance le développement d'un modèle de souris personnalisé destiné à l'étude du syndrome de Kabuki, une maladie génétique rare. Taconic offre à titre gracieux des services de génération de modèles en sa qualité de sponsor, pour la troisième fois, du Rare Disease Science Challenge, le défi scientifique sur les maladies rares BeHEARD . Organisé tous les ans par le Rare Genomics Institute, le Rare Disease Science Challenge permet à des entreprises du secteur de faire un don sous la forme de services afin d'accélérer la recherche sur les maladies rares.

Caractérisé par un déficit intellectuel léger à modéré, un retard de croissance, un dérèglement du système immunitaire et une perte de l'audition, le syndrome de Kabuki est dû à des mutations sur les gènes KMT2D ou KDM6A. Taconic utilisera sa technologie d'édition de gènes CRISPR/CAS9 pour développer le premier modèle de souris à mutation faux sens Kmt2d du syndrome de Kabuki et générer une colonie de spécimens pour les besoins de l'étude. Parallèlement, Taconic assurera la cryoconservation et le stockage de la lignée de souris.

« Taconic est consciente du rôle vital que jouent les modèles de souris dans la compréhension des mécanismes inhérents aux maladies rares et mesure également les difficultés liées au financement de la recherche sur ces pathologies », indique Bob Rosenthal, PDG de Taconic Biosciences. « Taconic s'est donc engagée à faire progresser la recherche sur les maladies rares, notamment en concentrant ses efforts sur le parrainage du défi BeHEARD et en faisant don d'une solution intégrée de génération de modèles, ainsi qu'en offrant ses compétences en matière d'élevage des souris et de cryoconservation. »

Teresa Luperchio, titulaire d'un PhD, actuellement en post-doctorat au sein du laboratoire de Hans Bjornsson, MD, titulaire d'un PhD, directeur de l'Epigenetics and Chromatin Clinic du McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine de l'université de médecine Johns Hopkins, utilisera le modèle de rongeurs fourni par Taconic. Par le passé, le laboratoire du Dr Bjornsson a réussi à caractériser un modèle de souris porteur d'une variante induisant une perte de fonction du gène Kmt2d ; il a également démontré la récupération de certains déficits d'apprentissage et de la mémoire à l'aide de stratégies thérapeutiques. Toutefois, la lignée initiale de souris produite ne prévoit la modélisation que d'un sous-ensemble d'individus porteurs du syndrome de Kabuki. Taconic génèrera un modèle de souris atteintes du syndrome de Kabuki sur la base d'une mutation faux sens spécifique aux patients. Cela permettra aux chercheurs d'évaluer si les thérapies qu'ils mettent au point peuvent inverser les handicaps sur un spectre plus large de patients atteints de ce syndrome. 

« Ce modèle sera très précieux pour s'approcher d'un traitement pour une maladie qui a été considérée comme une pathologie incurable. L'expérience acquise avec notre premier modèle de souris a montré que pour des patients porteurs d'une mutation du gène KMT2D , la maladie pouvait être traitée chez l'être humain », indique le Dr Bjornsson. « Nous espérons que le modèle proposé par Taconic fera la démonstration de cette aptitude sur une population de patients élargie, en nous permettant de déployer une seule et unique stratégie thérapeutique pour traiter l'ensemble des patients souffrant du syndrome de Kabuki de type 1. »

« La capacité de Taconic à développer un modèle spécifique selon les patients était indispensable. La génération d'un modèle qui représente au plus près ce que l'on observe chez les patients est essentielle afin que nous puissions transposer nos conclusions du laboratoire au chevet du patient », ajoute le Dr Luperchio.

Pour en savoir plus sur la génération de modèles personnalisée de Taconic, veuillez composer le 1-888-TACONIC (888-822-6642) aux États-Unis ou le +45 70 23 04 05 en Europe, ou veuillez adresser un courrier électronique à info@taconic.com .

Pour de plus amples informations sur le projet BeHEARD, veuillez consulter le site http://www.raregenomics.org/beheard-competition/ .

À propos de Taconic Biosciences, Inc.
Taconic Biosciences est un leader mondial dans les modèles et les services de rongeurs génétiquement modifiés. Fondée en 1952, Taconic aide les entreprises et les institutions spécialisées en biotechnologie à acquérir, générer d'une manière personnalisée, élever, pré-conditionner, tester et distribuer des modèles de recherche précieux dans le monde entier. Spécialiste des modèles de souris et de rats génétiquement modifiés, des modèles de souris de recherche de précision et des services de conception de modèles intégrés et d'élevage, Taconic exploite trois laboratoires de service et six établissements d'élevage aux États-Unis et en Europe, entretient des relations de distribution en Asie et dispose de capacités d'expédition mondiales pour fournir des modèles d'animaux presque partout dans le monde.

Contact presse :
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Directrice de la Communication marketing 
(518) 697-3824
kelly.grover@taconic.com


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Source: Taconic Biosciences via GlobeNewswire

HUG#2131107

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Taconic Biosciences sponsorise un modèle personnalisé pour la prise en charge du syndrome de Kabuki, une maladie rare qui entraîne un déficit intellectuel

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