Pour marquer la Journée mondiale des maladies rares, Quintiles
a choisi de s?adresser aux 350 millions de personnes dans le monde
souffrant de maladies rares (si ces personnes se rassemblaient, elles
constitueraient le troisième pays le plus peuplé au monde) en soulignant
sa contribution pour relever ce défi avec un nouvel
ensemble d?articles, de podcasts et de vidéos traitant des
découvertes et des innovations les plus récentes.

On qualifie de maladie rare une affection touchant moins de 200 000
Américains à un moment donné, selon l?U.S. Food and Drug Administration.¹
En Europe, on qualifie de rare une maladie ou un trouble lorsqu?il
touche moins d?une personne sur 2 000.² Le docteur
Milena Kanova, directrice générale en charge de la gestion de projets
chez Quintiles, nous livre quelques explications. « Dans la mesure où
les maladies rares touchent un nombre relativement restreint de
personnes, le recrutement des patients peut constituer l?un des défis
les plus importants pour ce type d?essais cliniques. »

Quintiles s?est impliqué dans plus de 80 essais cliniques concernant des
maladies rares, touchant près de 11 000 patients dans 52 pays. Sur la
base de cette expérience, les informations publiées aujourd?hui offrent
des idées et des points de vue sur la conception des essais cliniques
pour les maladies rares, la commercialisation des médicaments et les
résultats chez les patients.

Pour soutenir la publication de ces idées, le docteur Kanova explique
dans un nouveau podcast
l?approche utilisée dans les essais cliniques des maladies rares, et la
manière dont le modèle peut être adapté pour chaque maladie rare. Cette
approche implique la conception d?essais incluant un suivi reposant sur
les données, une initiation déclenchée des sites et un planning de
recrutement adapté à chaque maladie rare.

En plus du développement clinique, l?empreinte mondiale de Quintiles
permet d?améliorer les résultats signalés par les patients. En
partenariat avec les commanditaires et les organismes de recherche,
Quintiles a pu développer de nombreux registres pour les maladies rares,
y compris l?hémophilie, la fibrose kystique et diverses indications de
cancer rares, entre autres.

« Grâce à notre importante pénétration du marché, nous sommes en mesure
de réaliser des études à long terme et à relativement grande échelle,
notamment des études visant à recueillir des informations sur chaque
patient traité avec un produit particulier », a déclaré Kathryn Starzyk,
Sc.M., directrice de l?épidémiologie, Recherche de phase finale en
contexte réel chez Quintiles.

Parmi les nouvelles idées, John Doyle, docteur et maître en physique,
vice-président principal et directeur général, Conseil chez Quintiles et
Jeremy Broadis, vice-président, Solutions commerciales chez Quintiles,
discutent des considérations pour l?élaboration d?une stratégie de
commercialisation, incluant l?accès aux médecins, l?accès au marché et
la différence entre formation médicale et activités traditionnelles de
vente.

On peut trouver plus d?idées et de perspectives sur le développement des
médicaments destinés aux maladies rares sur le site
Internet de la société.

À propos de Quintiles

Quintiles (NYSE : Q) est le plus grand fournisseur mondial de services
externalisés de développement et de commercialisation de produits
biopharmaceutiques, grâce à un réseau de plus de 28 000 salariés
travaillant dans une centaine de pays. Nous avons contribué au
développement et à la commercialisation des 50 médicaments les plus
vendus sur le marché. Quintiles utilise toute la diversité et l?étendue
de sa gamme de services, ainsi que sa vaste expertise dans les domaines
thérapeutiques, scientifiques et analytiques, pour aider ses clients à
trouver leurs repères dans l?environnement de plus en plus complexe du
secteur de la santé, son objectif étant d?améliorer l?efficacité et
l?efficience dans l?apport de meilleurs résultats en matière de soins de
santé. Pour en savoir plus sur Quintiles, veuillez consulter www.quintiles.com.

¹ http://www.rarediseases.org/rare-disease-information

² http://www.eurodis.org/aboutrarediseases

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