Octapharma a confirmé aujourd’hui que l’Agence Européenne du Médicament
(EMA) a rendu un avis positif pour le facteur VIII de coagulation humain
recombinant dérivé d’une lignée cellulaire humaine (Nuwiq®), et
recommande l’octroi d’une autorisation de commercialisation de ce
médicament pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les
patients pédiatriques et adultes atteints d’hémophilie A (déficit
congénital en facteur VIII de la coagulation).

Le simoctocog alfa de Nuwiq® est la première protéine du facteur VIII de
coagulation humaine de nouvelle génération, produite par la technique de
l?ADN recombinant sur cellules embryonnaires rénales humaines. Nuwiq® ne
contient aucun produit d’origine animale. « Nuwiq® démontre son
efficacité en termes de prévention et de traitement des saignements chez
des patients atteints d’hémophilie A déjà traités par facteur VIII.
Nuwiq® pourrait représenter une avancée en matière de lutte contre le
plus important problème auquel doivent faire face les hémophiles
aujourd’hui, à savoir les inhibiteurs» a affirmé Olaf Walter, MD, PhD,
MBA, vice-président exécutif des Unités commerciales internationales
chez Octapharma.

Le bénéfice apporté par Nuwiq® en termes de prévention et de traitement
des saignements et d’efficacité hémostatique pour les interventions
chirurgicales a été étudié au cours de trois essais cliniques pivots. Au
cours de l’étude GENA-01, qui portait sur 22 sujets adolescents et
adultes, 94,4% des épisodes de saignements ont été traités à la demande
avec d’excellents ou de bons résultats en termes d’efficacité, et une
large majorité d’épisodes de saignements n’ont nécessité qu’une seule
perfusion. Dans l’étude GENA-08, qui a examiné la prophylaxie des
événements hémorragiques et le traitement des saignements exceptionnels
chez 32 adultes, le taux moyen de saignement par patient lors de la
période de traitement prophylactique était de 0,188/mois quel que soit
le type de saignement. Dans l’étude GENA-03 impliquant 59 sujets
pédiatriques âgés de 2 à 11 ans, le taux moyen d’événements
hémorragiques en prophylaxie était de 0,338 cas/mois ; le taux mensuel
de tous les événements hémorragiques était inférieur chez les patients
âgés de 2 à 5 ans, par rapport à celui de ceux âgés de 6 à 12 ans (0,213
cas/mois contre 0,459 cas/mois, respectivement). Dans cette étude, 68,6
% des saignements exceptionnels ont été traités à l’aide d’une seule
perfusion et 81,3% à l’aide d’une ou de deux perfusions.

Aucun effet secondaire indésirable n’a été fréquemment signalé dans la
base de données de sécurité des 135 patients déjà traités.
L’immunogénicité de Nuwiq® a été évaluée dans des essais cliniques
impliquant les 135 patients déjà traités, atteints d’hémophilie A grave
(74 patients adultes et 61 pédiatriques). Aucun des patients n’a
développé d’inhibiteurs.

Une étude actuellement en cours (NuProtect) examine l’efficacité et
l’innocuité de Nuwiq® chez les patients encore jamais traités (patients
encore jamais traités, recrutement cible de 100 patients) présentant un
risque élevé de développer des inhibiteurs neutralisants. D’autres
études réalisées chez des patients déjà traités sont également en cours,
notamment NuPreviq, qui étudie la prophylaxie personnalisée chez 65
patients adultes.

Les données relatives à Nuwiq® ont également été déposées auprès des
autorités du Canada et d’Australie, et des dépôts supplémentaires sont
prévus.

A propos de l’hémophilie A

L’hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par
une défaillance du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, aboutit
à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une
arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du
facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d’épisodes de
saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce
trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. A
l’échelle mondiale, 75 % des cas d’hémophilie ne sont ni diagnostiqués
ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII
(inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par
perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On
a signalé une augmentation allant jusqu’à 38 % du risque actuel cumulé
de développement des inhibiteurs du facteur VIII.

À propos d’Octapharma AG

Octapharma AG, dont le siège social se trouve à Lachen, en Suisse, est
l’un des plus importants fabricants de produits à base de protéines
humaines au monde. Depuis plus de 30 ans, la société s’engage en faveur
des soins aux patients et de l’innovation médicale. Son activité
centrale est le développement, la production et la vente de protéines
humaines obtenues à partir de plasma humain et de lignées cellulaires
humaines. Dans plus de 100 pays, les patients sont traités avec ces
produits, dans les domaines thérapeutiques suivants:

? Hématologie (troubles de la coagulation)

? Immunothérapie (troubles immunitaires)

? Soins critiques

Octapharma possède cinq installations de production dernier cri en
Autriche, en France, en Allemagne, en Suède et au Mexique.

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