Clinuvel Pharmaceuticals Limited (ASX : CUV ; XETRA-DAX : UR9 ; ADR :
CLVLY), entreprise biopharmaceutique mondiale dot?e d’une exp?rience
unique dans l’interaction entre la lumi?re et la peau humaine, a annonc?
aujourd’hui les r?sultats positifs de sa premi?re ?tude de phase II
r?alis?e aux ?tats-Unis sur l’afam?lanotide, nouveau m?dicament
photoprotecteur connu sous le nom commercial SCENESSE?.

L’objectif principal de l’?tude am?ricaine multicentrique en double
aveugle avec repartition al?atoire et contr?l?e par placebo, qui s’est
d?roul?e sur six mois (CUV030), consistait ? confirmer l’efficacit? et
l’innocuit? des implants sous-cutan?s bior?sorbables d’afam?lanotide
(SCENESSE?) dans la r?duction de la gravit? des r?actions cutan?es
phototoxiques chez les patients atteints de protoporphyrie
?rythropoi?tique (EPP), une intol?rance rare ? la lumi?re, leur
permettant ainsi de vivre une vie ? plus normale ? .

Le docteur Robert J Desnick, doyen de la section de m?decine g?n?tique
et g?nomique, pr?sident et professeur ?m?rite du d?partement des
Sciences g?n?tiques et g?nomiques de l’?cole de m?decine Mount Sinai de
New York, est l?un des principaux chercheurs engag?s dans l’?tude
CUV030. Concernant ses r?sultats, il a d?clar? : ??Cette ?tude clinique
confirme l’efficacit? du m?dicament dans la pr?vention des douleurs
graves li?es ? l’exposition solaire. C’est un progr?s important pour les
patients car c’est le premier traitement de l’EPP qui am?liorera leur
qualit? de vie jusqu’ici limit?e.??

Le docteur Philippe Wolgen, PDG de Clinuvel, a quant ? lui indiqu? : ?
Nous sommes enchant?s des r?sultats de cet essai qui viennent s’ajouter
aux preuves de plus en plus convaincantes de l’efficacit? de
l’afam?lanotide comme traitement prophylactique de l’EPP en milieu
clinique. Elle am?liore la qualit? de vie des personnes atteintes de
cette redoutable maladie mal comprise du grand public. SCENESSE? agit
comme un bouclier protecteur pour la peau ultra-sensible aux rayons UV
et leur permet de participer ? des activit?s qui leur ?taient interdites
jusqu’ici. L’objectif prioritaire de Clinuvel est de proposer une
nouvelle pharmacoth?rapie s?re et cliniquement pertinente aux patients
atteints d’EPP et nous entendons d?montrer un rapport b?n?fice-risque
positif lors de la soumission de notre demande d’autorisation
r?glementaire en Europe ? la fin de cette ann?e.??

Une maladie g?n?tique grave actuellement sans traitement

La protoporphyrie ?rythropoi?tique (EPP) est une maladie g?n?tique
chronique rare qui affecte principalement les personnes ? la peau
claire. Elle se caract?rise par une phototoxicit? (intol?rance ? la
lumi?re) grave de la peau, ? l’origine de douleurs intol?rables,
tum?factions et cicatrices, sur les parties g?n?ralement expos?es telles
que le visage, les mains et les pieds. Les r?actions peuvent varier de
mod?r?es ? extr?mes, requ?rant alors l’hospitalisation du patient et des
analg?siques puissants, parfois m?me de la morphine dans les cas graves.
Les enfants et adultes vivant avec l’EPP doivent ?viter la lumi?re
solaire, m?me r?fl?chie, contraints souvent de rester ? l’int?rieur ou
de porter des v?tements protecteurs. Les ?crans solaires traditionnels
n’ont aucun effet. Pr?s de 10 000 personnes dans le monde sont affect?es
par l’EPP, 4 000 environ aux ?tats-Unis. Il n’existe actuellement aucun
traitement efficace connu contre l’EPP. SCENESSE? a ?t? class?
m?dicament orphelin aux ?tats-Unis et en Europe. Il active la m?lanine
de la peau, qui prot?ge des rayons UV et de la lumi?re solaire. Il est
administr? sous forme d’implant r?sorbable sous-cutan? de la taille
approximative d’un grain de riz. Une augmentation de la pigmentation
peut se produire au bout du deuxi?me jour de traitement et l’effet
th?rapeutique dure jusqu’? deux mois.

R?sultats de l’?tude am?ricaine de phase II (CUV030) : protection de
la peau, am?lioration de la qualit? de vie

Soixante-dix-sept patients adultes diagnostiqu?s avec l’EPP ont
particip? ? l’essai pendant six mois (printemps et ?t?), dans six
centres r?partis dans les ?tats de l’Alabama, Californie, New York,
Caroline du Nord, Texas et Utah. Soixante-huit patients ont achev?
l’essai, le taux d’abandon de 12 % ?tant en accord avec des ?tudes
ant?rieures et confirmant la bonne tol?rabilit? du m?dicament.

Les patients r?partis dans deux groupes d’?tude parall?les ont re?u soit
l’implant d’afam?lanotide, soit un placebo au d?but de l’?tude, ? 60
jours et ? 120 jours, puis ont ?t? suivis ult?rieurement durant 180
jours. Les patients devaient enregistrer le nombre et la gravit? des
r?actions survenues ainsi que la dur?e d’exposition de leur peau ? la
lumi?re solaire. Ils ont d? aussi r?pondre ? un questionnaire sur la
qualit? de vie. Ces mesures ont ?t? utilis?es pour d?terminer si le
m?dicament r?duit l’impact de l’EPP sur la vie des patients, par rapport
aux valeurs de r?f?rence et au groupe placebo.

Les r?sultats de l’?tude ont indiqu? que SCENESSE? ?tait bien tol?r?,
permettait aux patients atteints d’EPP d’exposer leur peau ? la lumi?re
solaire au milieu de la journ?e et am?liorait leur qualit? de vie. Dans
l’ensemble, l’?tude a montr? un avantage clinique certain pour les
patients, malgr? leur comportement profond?ment ancr? dans leurs
habitudes d’?viter les r?actions li?es ? l’exposition solaire.

L’analyse des donn?es portant sur le temps pass? ? l’ext?rieur a permis
d’?tablir que l’afam?lanotide augmentait la capacit? des patients ?
exposer leur peau ? la lumi?re solaire directe. Les patients qui ont
re?u de l’afam?lanotide ont pass? beaucoup plus de temps ? la lumi?re
solaire pendant les heures d’exposition les plus intenses de 10 h ? 15 h
(p=0,036) et de 10 h ? 20 h (p=0,025). Une augmentation triple du temps
moyen pass? ? la lumi?re solaire directe a ?t? enregistr?e parmi ce
groupe de patients, par rapport au groupe placebo. Par cons?quent, de
nombreux patients trait?s ont signal? une douleur nulle ou mod?r?e par
rapport aux r?actions phototoxiques graves qu’ils connaissaient avant le
traitement.

Les r?sultats ont aussi montr? que SCENESSE? am?liore la qualit? de vie
des patients atteints d?EPP. Les donn?es de l’?valuation de la qualit?
de vie des patients trait?s d?montrent une am?lioration sensible par
rapport aux valeurs de r?f?rence du groupe placebo ? 60 jours (p=0,001),
? 120 jours (p=0,003) et ? 180 jours (p<0,001).

L’innocuit? et la tol?rabilit? de l’afam?lanotide ont ?t? ?valu?es en
mesurant les effets ind?sirables li?s au traitement. Les r?sultats
indiquent que le m?dicament est sans danger et bien tol?r?. Plus
important encore, aucun probl?me de s?curit? grave li? ? SCENESSE? n’a
?t? signal? ? ce jour dans tous les essais cliniques r?alis?s dans le
monde. Plus de 600 patients ont ?t? trait?s ? ce jour avec SCENESSE?
pour plusieurs indications.

Un comit? ind?pendant de surveillance et de suivi (DSMB) a ?tudi? et
confirm? les analyses. Il a d?clar? que le m?dicament ?tait s?r et
pouvait ?tre utilis? ult?rieurement sur la base du profil d’effets
ind?sirables de cette ?tude et des pr?c?dentes.

Les r?sultats d’une ?tude confirmatoire de phase III (CUV029) r?alis?e
en Europe devraient ?tre publi?s prochainement. En fonction de ces
donn?es et de celles de l’?tude am?ricaine (CUV030), Clinuvel envisage
de d?poser une demande d’homologation de SCENESSE? en tant que
traitement prophylactique des sympt?mes phototoxiques de l’EPP aupr?s de
l’Agence europ?enne des m?dicaments (EMEA) avant la fin de 2011.

? propos de la protoporphyrie ?rythropoi?tique (EPP)

L’EPP est caus?e par une d?ficience enzymatique (ferroch?latase)
entra?nant une accumulation de protoporphyrine IX (PPIX) dans le corps,
principalement dans le peau et le foie. La PPIX est phototoxique pour la
peau?: lorsque qu’elle est expos?e ? la lumi?re, sa r?action d’intensit?
variable peut provoquer des douleurs insupportables. Pour les patients
atteints d’EPP, les sympt?mes d?crits sont si intenses que les
analg?siques sont sans effet. Ils sont souvent contraints de vivre ?
l’int?rieur, ce qui affecte grandement leur qualit? de vie.

? propos de SCENESSE?

SCENESSE? (afam?lanotide) est un m?dicament dermatologique novateur
d?velopp? uniquement par Clinuvel. SCENESSE? active la m?lanine de la
peau, qui prot?ge contre les rayons UV et la lumi?re solaire. SCENESSE?
est administr? sous forme d’implant sous-cutan? r?sorbable, de la taille
approximative d’un grain de riz. Une augmentation de la pigmentation
peut se produire au bout de deux jours de traitement et subsister
pendant deux mois.

Le principe actif de SCENESSE? est l’afam?lanotide, un analogue chimique
de l’?-MSH, peptide lin?aire ? 13 acides amin?s. Deux acides amin?s de
l’?-MSH ont ?t? modifi?s pour produire de l’afam?lanotide qui a des
effets biologiques plus puissants et une demi-vie beaucoup plus longue
que l’?-MSH naturelle. Cela permet ? SCENESSE? d’augmenter la teneur en
m?lanine de la peau, quel que soit l?endroit du corps o? il est
administr? et sans exposer la peau aux effets n?fastes d’UV.
L’afam?lanotide est class?e comme un m?dicament orphelin depuis 2008 en
Europe et aux ?tats-Unis pour le traitement de l’EPP.

Depuis 2006, Clinuvel a r?alis? des essais cliniques sur SCENESSE? dans
le monde entier aupr?s de plus de 250 patients atteints d’EPP. ? ce
jour, les essais cliniques de phases II et III ont indiqu? que le
m?dicament a le potentiel de r?duire l’incidence et la gravit? des
r?actions phototoxiques de l’EPP et, plus important encore, d’aider les
patients ? mener une vie plus normale. En fonction des r?sultats de ces
?tudes cliniques en cours, Clinuvel envisage de d?poser une demande
d’autorisation de mise sur le march? de SCENESSE? en Europe ? la fin de
2011. SCENESSE? est une marque d?pos?e de Clinuvel Pharmaceuticals Ltd.

? propos de Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Clinuvel Pharmaceuticals Ltd (ASX : CUV ; XETRA-DAX : UR9 ; ADR : CLVLY)
est une entreprise biopharmaceutique mondiale sp?cialis?e dans le
d?veloppement de m?dicaments pour le traitement d’une gamme d’affections
cutan?es graves. Gr?ce ? son expertise unique de l’interaction entre la
lumi?re et la peau humaine, la soci?t? a identifi? trois groupes de
patients pr?sentant un besoin clinique de photoprotection et un autre de
repigmentation. Ces groupes de patients varient en taille, de 10 000
pour la photoprotection ? 45 millions pour la repigmentation. Le
compos?-phare de Clinuvel, SCENESSE? (afam?lanotide), m?dicament
novateur ciblant la protoporphyrie ?rythropoi?tique (EPP), est en cours
d’essais de phases II et III aux ?tats-Unis et en Europe. Il devrait
?tre pr?sent? pour homologation avant la fin de 2011 aupr?s de l’Agence
europ?enne des m?dicaments (EMEA). Actuellement, il n’existe aucun
traitement efficace contre l’EPP et SCENESSE? est class? comme un
m?dicament orphelin. Bas?e ? Melbourne, en Australie, Clinuvel est
implant?e en Europe et aux ?tats-Unis. Pour de plus amples informations,
rendez-vous sur le site www.clinuvel.com.

? Fin ?

Note ? l’intention des m?dias : le docteur Robert J Desnick accepte les
interviews.

Clinuvel est une soci?t? biopharmaceutique australienne sp?cialis?e dans
le d?veloppement du m?dicament photoprotecteur SCENESSE? (afam?lanotide)
pour le traitement d’une gamme d’affections cutan?es li?es ?
l’exposition dangereuse aux rayons UV. La recherche et le d?veloppement
pharmaceutiques impliquent des d?lais prolong?s et des risques
importants. C’est pourquoi, bien que tous les efforts raisonnables aient
?t? d?ploy?s par Clinuvel pour s’assurer du bien-fond? des d?clarations
faites dans ce document concernant des ?v?nements ou des progr?s
prospectifs (?nonc?s prospectifs), les investisseurs doivent prendre
note des faits suivants :

  • les r?sultats r?els peuvent ?tre, et seront souvent, sensiblement
    diff?rents de ceux pr?sent?s dans ces d?clarations prospectives ;
  • aucune assurance ne peut ?tre donn?e par Clinuvel quant ? la
    possibilit? et ? l’?ventualit? de r?alisation des objectifs, r?sultats
    ou calendriers ?nonc?s, en ce qui concerne le programme de
    d?veloppement de SCENESSE? ;
  • aucune assurance ne peut ?tre donn?e par Clinuvel quant ? l’obtention
    de l’approbation r?glementaire de ses produits pharmaceutiques, m?me
    si son programme de d?veloppement de SCENESSE? est fructueux, ou ? la
    r?ussite commerciale de ces produits s’ils sont approuv?s.
Level 14 / 190 Queen Street ? T?l. +61 3 9660 4900
?

www.clinuvel.com

?
Melbourne, Victoria 3000 Fax : +61 3 9660 4999
Australie

Le texte du communiqu? issu d?une traduction ne doit d?aucune mani?re
?tre consid?r? comme officiel. Seule la version du communiqu? dans sa
langue originale fait foi. La traduction devra toujours ?tre confront?e
au texte source, qui fera jurisprudence.

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Clinuvel annonce les résultats positifs de sa première étude de phase II réalisée au États-Unis du médicament SCENESSE® pour le traitement de la maladie orpheline protoporphyrie érythropoi&eacute

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