• La thérapie génique à base d'AAV9 administrée pour la première fois chez l'homme par injection intraveineuse unique ciblant le système nerveux central et les manifestations périphériques du MPS IIIB.
• ABO-101 est bien toléré et démontre des signes précoces de potentialité biologique avec des réductions significatives spécifiques du sulfate d'héparane (HS) dans le liquide céphalo-rachidien, l'urine et le plasma ainsi qu'une augmentation de plus de 300 fois de l'activité enzymatique NAGLU chez le premier sujet à 30 jours post-injection.
• La Société prévoit des inscriptions supplémentaires suite à l'examen en cours par le Data Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant.

NEW YORK et CLEVELAND, le 8 février 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), une société biopharmaceutique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital fait part de signes préliminaires d'innocuité et de potentialité biologique à 30 jours du premier patient traité dans l'essai en cours de Phase 1/2 pour ABO-101, un traitement par thérapie génique pour les patients atteints de MPS IIIB (syndrome de Sanfilippo Type B), inscrits au Nationwide Children's Hospital à Columbus (Ohio). La thérapie ABO-101 implique une seule injection intraveineuse de la thérapie génique AAV pour les sujets atteints de MPS IIIB, une maladie autosomique récessive rare causant un déclin neurocognitif, une perte de la parole mais aussi de la mobilité, et la mort prématurée. Abeona prévoit d'inscrire un total de trois patients dans la Cohorte 1 (2E13 vg/kg) avant l'augmentation de la dose pour atteindre celle administrée à la Cohorte 2 (5E13 vg/kg).

« Le MPS IIIB est une maladie dévastatrice et progressive du stockage lysosomial sans options de traitement approuvées. Le premier patient traité avec ABO-101 a démontré que le transfert du gène AAV systémique est bien toléré, et la preuve préliminaire de la potentialité biologique dans le SNC et la périphérie est très encourageante », a déclaré Kevin M. Flanigan, MD, chercheur principal et Directeur du Center for Gene Therapy au Nationwide Children's Hospital et Professeur de pédiatrie et de neurologie à l'Ohio State University College of Medicine. « Nous sommes particulièrement heureux de constater des réductions de plusieurs marqueurs de potentialité biologique clés, y compris les réductions dans le liquide céphalo-rachidien, l'urine et le sulfate d'héparane et la normalisation de l'activité plasmatique de l'enzyme NAGLU aux jours 7, 14 et 30 après le transfert ».

L'étude de Phase 1/2 est conçue pour évaluer l'innocuité et les indications préliminaires de l'efficacité de l'ABO-101 chez les sujets souffrant de MPS IIIB. Chez le premier patient traité dans la Cohorte 1 : 

• ABO-101, à une dose systémique de 2E13 vg/kg, est bien toléré, sans effet indésirable lié au traitement ni événement indésirable grave (SAE) au cours des 30 jours de suivi.
• Les signes de potentialité biologique précoces comprennent des réductions significatives du sulfate d'héparane (HS) observées dans le liquide céphalo-rachidien (50 %), l'urine (69 %), le plasma (60 %) et le glycosaminoglycane total urinaire (GAG) (67 %).
  • La diminution de 50 % du sulfate d'héparane du liquide céphalo-rachidien (CSF) par rapport à la valeur initiale soutient les observations cliniques antérieures d'AAV9 selon lesquelles ABO-101 traversait la barrière hémato-encéphalique après l'administration intraveineuse.
• L'activité enzymatique NAGLU normalisée observée, représentée par une augmentation de plus de 300 fois par rapport au départ, 30 jours après l'administration.

« La réduction du sulfate d'héparane, le biomarqueur clé de la pathologie de la maladie dans MPS IIIB, à 30 jours après le transfert de gène indique une administration systémique précoce et robuste de ABO-101, et soutient notre approche planifiée utilisant l'administration intraveineuse d'ABO-101 dans le traitement des syndromes de Sanfilippo », commente Timothy J. Miller, Ph.D., Président-directeur général d'Abeona Therapeutics. « En accord avec notre essai clinique ABO-102 en cours dans MPS IIIA, ces résultats soutiennent nos plans pour continuer l'inscription à cet essai en attendant l'examen par le DSMB ».

Les sujets de l'essai de Phase 1/2 reçoivent une seule injection intraveineuse d'ABO-101, qui utilise un vecteur AAV pour introduire une copie corrective du gène NAGLU associé à la maladie MPS IIIB. Les sujets seront évalués à plusieurs moments au cours des 30 premiers jours suivant l'injection pour les évaluations de sécurité et les signes initiaux de potentialité biologique. Les résultats chez le premier patient traité avec ABO-101 suggèrent une forte distribution systémique du SNC et une plus large distribution systémique, avec la possibilité de réduire les taux de glycosaminoglycanes (GAG) qui représentent la pathologie de stockage lysosomiale au centre de la progression de la maladie MPS IIIB.

ABO-101 a obtenu la désignation de Maladie rare en pédiatrie (Rare Pediatric Disease) aux États-Unis et la désignation de Produit orphelin (Orphan Product) aux États-Unis et dans l'Union européenne.

À propos de ABO-101 (AAV-NAGLU) : l'ABO-101 est la thérapie génique d'Abeona, fondée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIB), administrée pour la première fois chez l'homme. Le traitement consiste en une administration intraveineuse unique d'une copie fonctionnelle du gène de la N-acétyl-alpha-D-glucosaminidase (NAGLU) aux cellules du système nerveux central (SNC) et des organes périphériques, dans le but de corriger les effets qui résultent des aberrations génétiques qui sont à l'origine de la maladie. Après l'administration d'une dose unique dans des modèles animaux précliniques Sanfilippo, ABO-101 a induit des cellules dans le SNC et des organes périphériques pour produire l'enzyme NAGLU manquante, qui a ensuite rétabli la pathologie de stockage du sucre (glycosaminoglycane ou GAG) à des niveaux normaux dans les cellules. Dans des études précliniques d'efficacité in vivo  dans le modèle animal du syndrome Sanfilippo, ABO-101 a montré des bénéfices fonctionnels qui continuent sur plusieurs mois après le traitement. Une monodose d'ABO-101 a restauré de manière significative un fonctionnement cellulaire et organique normal, corrigé des déficiences cognitives, amélioré la fonction neuromusculaire et rétabli une espérance de vie normale chez l'animal atteint de MPS IIIB après traitement par rapport aux animaux témoins non traités. Ces résultats concordent avec les études de plusieurs laboratoires suggérant que le traitement AAV pourrait engendrer des bénéfices potentiels pour les patients atteints du syndrome Sanfilippo. Récemment, des études d'innocuité et d'efficacité portant sur les traitements par thérapie génique AAV du syndrome Sanfilippo ont été publiées dans plusieurs revues scientifiques examinées par des pairs.

À propos du MPS IIIB :  (également connu sous le nom de syndrome de Sanfilippo type B) est une maladie lysosomiale rare génétique, progressive et dévastatrice. Chez les patients atteints de MPS IIIB, les mutations génétiques entraînent une diminution marquée de l'activité enzymatique NAGLU, qui entraîne une accumulation du sulfate d'héparane (HS) dans le cerveau et d'autres organes ainsi qu'une atrophie progressive du cerveau avec une perte de volume de la substance grise corticale. L'accumulation de HS anormale entraîne un déclin neurocognitif, des troubles du comportement, une perte de la parole, une perte croissante de mobilité et une mort prématurée. MPS IIIB se présente généralement chez les enfants au cours des premières années de leur vie, et 70 % des patients n'atteignent pas 18 ans. Il n'y a aucun traitement approuvé pour le MPS IIIB.

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101 (greffes de peau corrigées par gène) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) pour les syndrome de Sanfilipino de type A (MPS) IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie de Batten juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement génique de la maladie de Batten infantile (INCL), EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour l'anémie de Fanconi (AF) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d'édition de gène basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique pour les hémopathies rares. En outre, Abeona développe une plateforme vectorielle exclusive, AIM(TM), pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com .

Relations investisseurs :
Christine Silverstein
Vice-présidente senior, Relations avec les investisseurs et finances
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Contact presse :
Lynn Granito
Berry & Company – Relations publiques
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations incluent, sans s'y limiter, notre attente quant à continuer à faire progresser notre thérapie génique pour les patients souffrant de MPS IIIB, et à toujours être encouragés par les signes de tolérabilité et les effets biologiques observés dans les cohortes de l'essai post-injection. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la possibilité d'obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'incidence des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale ; notre conviction que les signes initiaux d'activités biologique et clinique, qui suggèrent que ABO-101 a atteint avec succès les tissus cibles à travers le corps, y compris le système nerveux central et les réductions accrues de GAG CNS, soutiennent notre approche pour l'administration intraveineuse chez les sujets atteints de syndromes Sanfilippo, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques décrits en détail dans les rapports annuels de la Société sur formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autrement.