Q
Therapeutics, Inc., un développeur au stade clinique de
nouvelles thérapies cellulaires pour les maladies du système nerveux
central (CNS), a annoncé aujourd’hui que la U.S. Food and Drug
Administration (FDA) avait autorisé sa présentation de nouveau
médicament de recherche (PNMR) pour l’initiation d’essais cliniques de
phase 1/2a portant sur son produit Q-Cells® chez des patients
atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Également connue sous
le nom de maladie de Lou Gehrig, la SLA est une maladie dévastatrice
causée par la dégénération des motoneurones, les cellules nerveuses du
cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement musculaire.
La SLA touche plus de 30 000 personnes aux États-Unis à un moment donné
et près de cinq cent mille personnes dans le monde. Il n’existe aucun
traitement efficace pour la SLA et elle est à 80 % d’issue fatale dans
les cinq années qui suivent le diagnostic.
Le présent Smart News Release (communiqué de presse intelligent) contient des éléments multimédias. Consultez l?intégralité du communiqué ici :
http://www.businesswire.com/news/home/20150604006583/fr/
Stained Q-Cell® in culture, during differentiation, with yellow showing early progenitor characteristics, and red highlighting a protein found later in astrocytes, the cell type thought to be beneficial for ALS patients; DNA in the nucleus is highlighted in blue. (Photo: Business Wire)
Q-Cells, premier produit candidat thérapeutique cellulaire
breveté de la société, sont des cellules progénitrices à restriction
gliale (GRP) ? les premiers descendants des cellules souches
neurales qui ne produisent que des « glies » ? qui
constituent 50 % des cellules cérébrale. Les glies sont essentielles
pour le soutien, le maintien et même pour le rétablissement de la santé
des neurones. L’autorisation par la FDA de la présentation de nouveau
médicament de recherche (PNMR) de Q Therapeutics pour des essais
cliniques de phase 1/2a avec Q-Cells chez des patients atteints
de SLA confirme que les données précliniques sont suffisantes pour
permettre l’initiation des tout premiers essais humains évaluant
l’utilisation des GRP pour traiter les patients atteints de SLA. Des
données précliniques publiées dans des modèles de SLA chez l’animal et
d’autres maladies du système nerveux central (SNC) ont démontré que
l’apport de cellules gliales saines au cerveau et à la moelle épinière a
le potentiel de modifier l’évolution de maladies et de lésions
actuellement incurables du SNC.
« Il s’agit-là d’un jalon majeur, non seulement pour Q Therapeutics mais
aussi dans la recherche d’un traitement curatif pour la SLA. Notre
approche unique est très prometteuse et nous nous réjouissons à l’idée
du potentiel de ces essais pour établir la sécurité et l’efficacité chez
l’homme », a déclaré Deborah Eppstein, Ph.D., présidente-directrice
générale de Q Therapeutics. « Cette réalisation fait fond sur dix années
de recherche, près de 30 millions USD de financement, et sur le
dévouement inébranlable de nos scientifiques et de nos collaborateurs de
recherche. Nous saluons le dévouement de tous nos collaborateurs et
supporters scientifiques, notamment James Campanelli, Ph.D. ; Mahendra
Rao, MD, Ph.D. ; les Instituts nationaux de la santé ; le Fonds de
recherche des cellules souches du Maryland et Bosarge Life Sciences,
dans la recherche de nouvelles thérapies pour la SLA et d’autres
maladies débilitantes du cerveau et de la moelle épinière. »
« Toutes les 90 minutes, quelqu’un est diagnostiqué avec la SLA dans le
monde, et les thérapies actuelles offrent peu d’espoir », a confié pour
sa part James Campanelli, Ph.D., vice-président en recherche et
développement chez Q Therapeutics. « Grâce à cette autorisation de la
FDA, nous sommes sur le point de réaliser des études novatrices avec un
produit thérapeutique cellulaire qui a le potentiel de changer la donne
pour les personnes souffrant de SLA et leurs proches. L’autorisation de
notre PNMR pour Q-Cells par la FDA dans la période d’examen
originale de 30 jours fournit la validation réglementaire de notre
approche prudente envers le développement et de nos plans d’essais
cliniques ».
Mahendra Rao, MD, Ph.D., directeur de la stratégie chez Q Therapeutics,
a ajouté, « Les cellules GRP constituent vraiment un candidat clinique
unique et ces essais seront les tout premiers chez l’homme. La
particularité est que leur restriction de lignées signifie qu’après une
greffe elles génèrent uniquement des oligodendrocytes et des astrocytes
in vivo ? de nouvelles cellules gliales vitales? et,
contrairement à de nombreuses autres cellules, elles migrent, survivent
et répondent aux signaux cellulaires pour produire des molécules
thérapeutiques après une lésion. Nous espérons que ces caractéristiques
progénitrices des GRP s’avéreront efficaces dans le traitement de divers
troubles du SNC où une réparation de la machinerie cellulaire du cerveau
et de la moelle épinière est requise ».
La FDA a accordé précédemment le statut de médicament orphelin à Q-Cells
pour la SLA, une désignation destinée à promouvoir l’évaluation et le
développement de produits thérapeutiques prometteurs pour le traitement
de maladies rares. Q Therapeutics a sélectionné la SLA comme première
indication clinique pour Q-Cells en raison des besoins médicaux
non satisfaits et de la justification scientifique significative à
l’appui des multiples voies par lesquelles les cellules gliales saines
sont censées protéger et préserver la fonction des motoneurones. L’essai
clinique de phase 1/2a de Q Therapeutics, conçu pour évaluer la sécurité
et la tolérabilité de Q-Cells chez des patients atteints de SLA,
commencera dès que l’approbation du comité d’examen institutionnel (CEI)
et le financement auront été obtenus.
En collaboration avec Nicholas Maragakis, MD, de Johns Hopkins
University, Q Therapeutics a bénéficié du soutien considérable du
programme de recherche translationnelle du National Institute of
Neurological Disorders and Stroke (U01-NS06713) pour le développement
préclinique de Q-Cells. Q Therapeutics a collaboré avec MPI
Research, Inc. pour réaliser des études de sécurité chez l’animal, avec
Goodwin Biotechnology, Inc., pour fabriquer l’anticorps utilisé dans la
purification des cellules, et avec le Biologics Consulting Group, pour
les directives réglementaires. La société travaille également en
partenariat avec la Cell Therapy and Regenerative Medicine Facility
(CTRM) de l’Université de l’Utah pour fabriquer Q-Cells pour le
prochain essai clinique.
À propos de Q Therapeutics, Inc. ? Q Therapeutics,
qui a son siège à Salt Lake City, est une société de stade clinique
civile entièrement déclarante qui développe des thérapies de cellules
souches adultes pour traiter des maladies et des blessures débilitantes
du système nerveux central. Le premier produit candidat de la société, Q-Cells®,
est un produit thérapeutique à base de cellules destiné à rétablir ou
préserver l’activité normale des neurones en fournissant les fonctions
de soutien essentielles qui se produisent dans les tissus sains du
système nerveux central. Q-Cells pourrait être applicable à une
large gamme de maladies du système nerveux central, y compris les
troubles de démyélinisation tels que la sclérose en plaque, la myélite
transverse, la paralysie cérébrale et l’accident vasculaire cérébral,
ainsi que d’autres lésions et maladies neurodégénératives telles que la
SLA (maladie de Lou Gehrig), la maladie de Huntington, les lésions de la
moelle épinière, l’accident vasculaire cérébral, le traumatisme
cérébral, la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer. La cible
clinique initiale de Q Therapeutics est la SLA, la première PNMR ayant
désormais reçu le feu vert de la FDA. Le pipeline exclusif de produits
de la société contient également des produits de cellules nerveuses
dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Pour plus
d’information, veuillez consulter www.qthera.com.
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titre non limitatif, les risques inhérents au développement et à la
commercialisation des produits potentiels, l’incertitude entourant les
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réglementaires, le besoin en capital futur, la dépendance vis à vis des
collaborateurs et le maintien de sa propriété intellectuelle. Les
résultats réels pourront varier sensiblement de ceux anticipés dans ces
déclarations prévisionnelles. Un complément d’information sur les
facteurs potentiels susceptibles d’affecter les résultats et les autres
risques et incertitudes sont détaillés de temps à autre dans les
rapports périodiques de Q Therapeutics, notamment son rapport
trimestriel sur Formulaire 10-Q pour la période close le 31 mars 2015,
et le rapport annuel de la société sur Formulaire 10-K pour l’exercice
clos le 31 décembre 2014.
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