La 9ème Journée internationale des maladies rares, le 29 février 2016,
est l?occasion de rappeler les défis quotidiens à relever de la part des
malades et de leur entourage. Trois millions de Français sont concernés
par l?une des 6000 à 8000 maladies rares dénombrées. Cette journée leur
est consacrée pour trouver ensemble des solutions afin de mieux prendre
en compte leurs besoins : soins, traitements, mais aussi des ressources
et des services nécessaires pour améliorer leur quotidien.

Ensemble, faisons entendre la voix des malades

Autour de ce slogan, Sanofi Genzyme soutient l?Alliance Maladies Rares,
collectif de plus de 200 associations et porte-parole des malades et de
leur entourage, qui organise des actions dans toute la France. Au niveau
international, la journée sera relayée dans plus de 85 pays dans le
monde.

« Les maladies rares sont complexes et encore largement méconnues.
Tous les acteurs ? associations de patients, professionnels de santé et
laboratoires ? travaillent ensemble pour faire progresser les
connaissances et les traitements sur ces maladies, mais aussi
sensibiliser chacun aux difficultés du quotidien, prise en charge,
scolarisation? », déclare le Dr Christian Deleuze, Président
Sanofi Genzyme & Genzyme Polyclonals, Président du comité Maladies Rares
au Leem, et Président du congrès RARE à Montpellier. Cette
sensibilisation commence dès le plus jeune âge. C?est pourquoi une des
actions s?adresse aux élèves des écoles élémentaires avec un numéro
spécial et un concours du Petit Quotidien, journal d?actualité pour les
6/10 ans (disponible sur le site www.alliance-maladies-rares.org).
Ce support favorise les échanges sur ces maladies et contribue ainsi à
sortir les malades, souvent des enfants, de leur isolement.

« Expression of Hope », la sensibilisation par l?art

Convaincu que toutes les formes d?expression peuvent porter la voix des
patients et des associations de patients, Sanofi Genzyme porte depuis
dix ans, un programme nommé « Expression of Hope »¹
afin de sensibiliser, à travers l?art, aux maladies lysosomales,
groupe de maladies pour lesquelles le laboratoire a découvert et
développé plusieurs traitements. Au sein de ce programme, les malades et
leur famille sont invités à créer des ?uvres d?art originales qui
reflètent leurs ressentis. Les ?uvres les plus originales ont été
sélectionnées par des experts du monde de l?art et sont présentées sur
le site internet d?Expression of Hope (www.expressionofhope.com).
Elles sont également exposées sur divers supports et dans des
expositions internationales.

Accélérer l?innovation

Les maladies rares sont au c?ur des efforts de recherche de Sanofi
Genzyme depuis 35 ans, notamment les maladies lysosomales, groupe de
pathologies regroupant des déficits enzymatiques. En 1991, un premier
médicament pour la maladie de Gaucher, qui affecte 1 personne sur 57 000
à la naissance, a transformé la vie quotidienne des patients.

« Sanofi Genzyme est pionnier dans le domaine des maladies rares, et
il a l?ambition de rester l?un des leaders mondiaux. Nous nous engageons
auprès des patients et de leur famille, et au-delà de la mise à
disposition d?un traitement, nous continuons à l?améliorer et à
travailler sans relâche afin que chaque patient ait une solution
thérapeutique, et qu?il gagne en espérance et en qualité de vie »,
souligne Neil Bernard, Directeur-Adjoint des Affaires Publiques de
Sanofi Genzyme.

Dans les prochains mois, plusieurs innovations seront disponibles :

• Une forme orale du traitement de la maladie de Gaucher va être
  disponible pour les patients.
• Une forme orale est également en développement clinique dans la
  maladie de Fabry, une autre maladie lysosomale , qui touche un
  nouveau-né sur 80 000.
• Un nouveau traitement testé en essai clinique de phase II dans la
  maladie de Niemann-Pick de type B, une maladie lysosomale qui
  affecte 1 personne sur 200 000 auquel la FDA (Agence réglementaire
  américaine) a accordé l?appellation de « découverte capitale ». Son
  développement va ainsi être facilité afin que les patients puissent en
  bénéficier plus rapidement. Plusieurs centres hospitaliers français
  participent aux essais cliniques en cours.

Répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares est un
engagement au long cours, qui repose sur des partenariats solides avec
les autres acteurs du domaine, au c?ur d?une dynamique d?innovations. « La
diffusion des connaissances entre les acteurs est essentielle, en
particulier, les liens avec les associations de patients sont l?une des
forces de ce réseau », rappelle Florence Bordon-Pallier,
Directeur des Partenariats Scientifiques de Sanofi Genzyme.

Pour favoriser cette diffusion, Sanofi Genzyme est impliqué au niveau du
congrès RARE qui a lieu tous les deux ans à Montpellier, et au niveau du
Comité Maladies Rares du LEEM (Les Entreprises de Médicament). Ce comité
vient de publier 20 propositions pour construire un modèle spécifique
aux maladies rares permettant l?accès de tous au diagnostic et aux
traitements. En tant que Président du Comité Maladies Rares du LEEM et
Président de Sanofi Genzyme & Genzyme Polyclonals, Christian Deleuze
soutient en particulier la mise en place du troisième Plan Maladies
Rares en France, Plan demandé également par les Associations de patients
et les professionnels de santé pour pérenniser les structures déployées
et poursuivre les actions auprès des malades.

A propos de Sanofi Genzyme

Sanofi Genzyme découvre et développe des traitements innovants qui
améliorent la vie des patients atteints de maladies rares ou graves.
Depuis plus de 30 ans, Sanofi Genzyme occupe une position de leader dans
le développement et la mise au point de traitements ciblés pour les
patients atteints de maladies génétiques rares, notamment les maladies
lysosomales. Nous avons ouvert la voie à la découverte des 1^ères thérapies
ciblant des maladies génétiques rares: maladie de Gaucher, de Pompe, de
Fabry et mucopolysaccharidose de type I. Cette expertise a été mise à
profit pour développer des produits et des services dans le domaine du
cancer de la thyroïde et la de la sclérose en plaques. Nos efforts de
recherche de solutions thérapeutiques se concrétisent grâce à la
conduite d?études cliniques internationales, aux collaborations que nous
avons avec les communautés de patients et à l?engagement de nos
collaborateurs. Aujourd?hui, les patients bénéficient de nos médicaments
dans plus de 100 pays dans le monde. Rendez-vous sur www.genzyme.fr
ou suivez-nous sur Twitter @SanofiGenzymeFR.

A propos de Sanofi
Sanofi, un leader mondial de la santé,
recherche, développe et commercialise des solutions thérapeutiques
centrées sur les besoins des patients. Sanofi possède des atouts
fondamentaux dans la prise en charge du diabète, les vaccins humains,
les produits innovants, la santé grand public, les marchés émergents, la
santé animale et Sanofi Genzyme. Rendez-vous sur www.sanofi.fr
ou suivez-nous sur Twitter @SanofiFR.

¹ « Expression d?espoir »

Consultez la version source sur businesswire.com : http://www.businesswire.com/news/home/20160226005288/fr/