Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) rejoint la communauté des
maladies rares dans le monde entier pour célébrer la neuvième édition
annuelle de la Journée internationale des maladies rares. La Journée des
maladies rares est célébrée le dernier jour de février de chaque année,
et est consacrée à la sensibilisation aux maladies rares et leur impact
sur les patients et leurs familles. Les employés d?Alexion prendront
part à des événements organisés à travers le monde pour sensibiliser les
gens aux maladies rares, qui constituent un problème de santé mondial
critique exigeant des recherches continues, des politiques publiques,
l?éducation à la maladie et de nouveaux traitements.

Cette année, le thème global, «?La voix des patients?», souligne la
nécessité d?une plus grande compréhension de l?expérience des patients
atteints de maladies rares et attire l?attention sur les difficultés
particulières rencontrées par cette communauté. Alexion soutient les
principaux objectifs de la Journée des maladies rares 2016 à travers sa
mission de développement et de prestation de traitements qui changent la
vie des patients vivant avec des maladies rares et dévastatrices à
travers le monde.

«?La date d?aujourd?hui représente un jalon spécial pour Alexion puisque
nous célébrons la Journée des maladies rares en consacrant notre nouveau
siège mondial de New Haven aux patients qui nous inspirent tous les
jours au travail avec un sentiment d?urgence pour apporter des percées
médicales dans les domaines où il n?en existe pas actuellement?», a
déclaré David Hallal, PDG d?Alexion. «?Les 3?000 employés d?Alexion dans
le monde entier participeront à des activités qui témoignent de notre
engagement à transformer des vies et créer un impact durable pour les
patients et les familles que nous servons aujourd?hui et pour les
générations futures.?»

Ci-dessous, quelques-unes des activités d?Alexion pour la Journée des
maladies rares 2016 :

Amérique du Nord

• Aujourd?hui, Alexion consacrera son nouveau siège mondial de New
  Haven, dans le Connecticut, aux patients atteints de maladies rares
  dans le monde entier dans une inauguration officielle avec les
  représentants du gouvernement, des partenaires communautaires, et les
  patients et leurs familles.
• Alexion est un commanditaire et participant de la 5^e
  Semaine annuelle des maladies rares des Rare Disease Legislative
  Advocates (RDLA) au Capitol Hill à Washington, D.C., et présentera des
  sessions d?information sur les maladies rares aux législateurs dans
  plusieurs États.
• Alexion participera à la Journée des maladies rares MASSBIO à la State
  House de Boston, dans le Massachusetts, coordonnée par la National
  Organization for Rare Disorders (NORD), qui comprend des organisations
  de patients, des associations professionnelles, des organismes
  gouvernementaux, des chercheurs en médecine, des entreprises des
  sciences de la vie, et des patients.
• Alexion est un commanditaire des activités de la Journée nationale des
  maladies rares de NORD, qui comprennent les événements de la Chambre
  législative locale, tels que les rencontres médicales, les activités
  des universités et écoles de médecine, et les événements scolaires
  K-12 dans le Connecticut.
• Alexion est un commanditaire platine du 2^e symposium annuel
  des maladies rares de l?Utah (27 février) et de l?Utah World Rare
  Disease Day State House Event, «?Utah Rare Dinner?» (29 février).
• Alexion est un commanditaire des activités de la Journée des maladies
  rares 2016 (les 9 et 10 mars) de l?Organisation canadienne des
  maladies rares (CORD), qui incluent notamment le lancement de
  l?organisation pour les maladies rares, les mises à jour sur la
  recherche sur les maladies rares, et des formations pour les groupes
  de patients atteints d?une maladie rare. Alexion est «?l?Action Hero
  Sponsor?» du gala de la Journée des maladies rares de CORD, le «?
  Leadership Sponsor?» de sa Conférence de la Journée des maladies rares
  et un partenaire fondateur et premier commanditaire de «?Rare Alliance
  Canada?», qui a été lancé aujourd?hui à Ottawa.

Europe

• Alexion prendra part à la réception parlementaire de Rare Disease UK
  (RDUK) à la Chambre des communes de Londres, en Angleterre (le 3 mars).
• La société est un commanditaire de la conférence de la Journée des
  maladies rares 2016 de la Genetic and Rare Disease Organization
  (GRDO), tenue aujourd?hui au Château de Dublin en Irlande. L?événement
  rassemble des représentants des organisations de patients, des
  politiciens, des soignants, des professionnels de la santé, des
  chercheurs et des membres de l?industrie.
• En Espagne, Alexion soutiendra la création des réseaux d?espoir («?
  Creating Networks of Hope?») de la Federación Española de Enfermedades
  Raras (FEDER), une manifestation nationale tenue au Conseil supérieur
  de la recherche scientifique à Madrid (4 mars). En outre, Alexion
  soutient la rencontre «?All Together for Rare Diseases?» (tous
  ensembles contre les maladies rares) de la Plateforma Malalties
  Minoritaries à l?Hôpital Clinic de Barcelone pour encourager les
  associations de patients atteints de maladies rares en Catalogne.
• Alexion appuiera les initiatives lancées par l?organisation des
  maladies rares du Danemark, Sjældne Diagnoser.
• En Suède, Alexion rejoindra des membres de Parlement, des conseils de
  comté, et des administrateurs pour soutenir l?organisation des
  maladies rares de Suède, Sällsynta Diagnoser.

Amérique latine

• En Colombie, Alexion participera à des événements organisés par
  l?Asociación Colombiana de Pacientes con Enfermedades de Depósito
  Lisosomal (ACOPEL) et la Fundación de Apoyo Solidario a Pacientes con
  Enfermedades Raras (FUNDAPER) qui rassembleront des artistes et des
  représentants du gouvernement pour soutenir les patients souffrant de
  maladies rares dans le pays.

Australie

• Alexion prendra part à des événements de sensibilisation aux maladies
  rares dans les hôpitaux locaux à travers l?Australie et distribuera
  des ressources éducatives afin de propager davantage la
  sensibilisation sur les maladies rares.

Asie

• En Chine, Alexion est un commanditaire de la cérémonie de publication
  de la vidéo de soins aux patients de l?Organisation chinoise des
  maladies rares, tenue à Beijing (29 février), ainsi que de la Journée
  des maladies rares 2016 de la Shanghai Rare Disease Medical
  Association.

Aujourd?hui, Alexion possède trois traitements novateurs pour servir les
patients contre quatre maladies dévastatrices ultra-rares et nous
travaillons en partenariat avec les gouvernements du monde entier afin
que les patients puissent avoir accès à nos thérapies transformatrices.
Tout au long de l?année, les équipes de recherche et de développement
d?Alexion se consacrent à la compréhension des causes sous-jacentes des
maladies rares et à la découverte de traitements innovateurs pour les
traiter. Alexion s?emploie actuellement à faire progresser le plus
robuste pipeline de maladies rares dans l?industrie de la
biotechnologie, qui comprend 10 programmes cliniques et 30 programmes
précliniques, dont quatre au moins entreront dans les cliniques en 2016.
Pour plus d?informations sur les programmes de recherche et
développement d?Alexion, rendez-vous sur www.alexion.com/pipeline.

Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares États-Unis,
veuillez consulter le site www.rarediseaseday.us,
et pour plus d?informations sur les activités de célébration de la
Journée des maladies rares dans le monde, visitez le site www.rarediseaseday.org.

À propos des maladies rares et ultra-rares

Aux États-Unis, une maladie est définie comme rare si elle touche moins
de 650 patients pour 1 million de personnes¹. La définition
de l?Union européenne d?une maladie rare est celle qui n?affecte pas
plus de 3 personnes sur 100?000². En revanche, une maladie
est généralement considérée comme ultra-rare si elle touche moins de 20
personnes sur 1 million³ (une personne sur 50?000) ? la
plupart des maladies ultra-rares touchent un nombre encore plus faible
de personnes.

Malgré le très petit nombre de patients touchés, l?impact des maladies
rares et ultra-rares sur les patients, leurs familles et la société est
important, car beaucoup sont graves, chroniques et progressives, avec
une mortalité élevée. Les patients atteints de maladies ultra-rares
graves et potentiellement mortelles vivent souvent sans espoir et n?ont
pas de traitements efficaces.

À propos d?Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitement qui changent la vie des
patients atteints de troubles graves et rares. Alexion est le chef de
file mondial de l?inhibition du complément?; la société a développé et
commercialise un traitement destiné aux patients atteints de
l?hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et du syndrome hémolytique
et urémique atypique (SHUa), deux affections ultra-rares et
potentiellement mortelles. En outre, la franchise métabolique d?Alexion
comprend deux thérapies enzymatiques de remplacement hautement
novatrices destinées aux patients atteints de l?hypophosphatasie (HPP)
et d?un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D), deux troubles
ultra-rares et potentiellement mortels. De plus, la société fait
progresser le pipeline de maladies rares le plus solide de toute
l?industrie biotechnologique, avec des produits candidats dans plusieurs
domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des
informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à l?adresse
suivante : www.alexion.com.

[ALXN-G]

Références :

1. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence
for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm387513.htm

2. RÈGLEMENT (CE) N° 141/2000 DU PARLEMENT ET DU CONSEIL EUROPÉENS du 16
décembre 1999 concernant les médicaments orphelins. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1421232987002&from=EN

3. RÉGLEMENTATIONS (UE) N° 536/2014 du PARLEMENT ET DU CONSEIL EUROPÉENS
du 16 avril 2014 sur les études cliniques sur les médicaments à usage
humain et abrogeant la directive 2001/20/CE. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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