Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) a annonc? aujourd’hui que
le Comit? europ?en des m?dicaments ? usage humain (CHMP) a ?mis un avis
favorable qui recommande que l’indication th?rapeutique du Soliris?
(eculizumab) soit ?tendue pour inclure le traitement des patients
p?diatriques et adultes atteints du syndrome h?molytique et ur?mique
atypique (SHUa) en Europe. La d?cision d?finitive de la Commission
europ?enne, qui doit prendre en consid?ration la recommandation positive
du CHMP, devrait ?tre connue dans environ deux mois, apr?s quoi
l’entreprise d?butera les processus de remboursement pays par pays.

Il n’existe pas de th?rapies approuv?es pour le traitement du syndrome
h?molytique et ur?mique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est
une maladie g?n?tique ultra-rare potentiellement mortelle qui d?truit
progressivement les organes vitaux, aboutissant ? l’AVC, la crise
cardiaque, la d?faillance r?nale et au d?c?s. 1 La morbidit?
et la mortalit? pr?coce en cas de syndrome h?molytique et ur?mique
atypique sont entra?n?es par l’activation chronique incontr?l?e du
compl?ment, conduisant ? la formation de caillots sanguins dans les
petits vaisseaux sanguins dans tout l’organisme, connus sous le nom de
microangiopathie thrombotique ou MAT. 2,3En d?pit des soins
de support actuels, plus de la moiti? des patients atteints de syndrome
h?molytique et ur?mique atypique d?c?dent, n?cessitent une dialyse
r?nale ou pr?sentent des l?sions r?nales permanentes au cours de l’ann?e
suivant la pose du diagnostic.4

« L’avis favorable d?livr? par le CHMP repr?sente une avanc?e majeure
vers la mise ? disposition du Soliris aupr?s des enfants et adultes
atteints du syndrome h?molytique et ur?mique atypique en Europe, » a
d?clar? Leonard Bell, M.D., pr?sident directeur g?n?ral d’Alexion. « Ce
qui est plus important est que le CHMP recommande d’?largir
l’autorisation de mise sur le march? au Soliris au traitement de tous
les patients atteints du syndrome h?molytique et ur?mique atypique. Nous
sommes impatients de collaborer efficacement avec les autorit?s afin de
mettre Soliris ? disposition ? grande ?chelle aupr?s des patients
europ?ens atteints par cette maladie. »

Pour donner son avis, le CHMP s’est fond? sur des donn?es cliniques
provenant de deux essais cliniques-pivot prospectifs ouverts de Phase 2,
r?alis?s sur des patients adolescents et adultes atteints du syndrome
h?molytique et ur?mique atypique, et d’un troisi?me essai impliquant des
patients enfants, adolescents et adultes atteints par cette maladie.
Vous pouvez consulter le r?sum? de l’avis du CHMP surhttp://www.emea.europa.eu.

Soliris est homologu? aux Etats-Unis (2007), dans l’Union europ?enne
(2007), au Japon (2010) et dans d’autres pays, pour le traitement des
patients atteints d’h?moglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un
trouble sanguin potentiellement mortel, ultra rare et d?bilitant.
Alexion a ?galement d?pos? une demande compl?mentaire de licence de
produit biologique (BLA) pour le Soliris comme traitement destin? aux
patients atteints du syndrome h?molytique et ur?mique atypique aupr?s de
la U.S. Food and Drug Administration (FDA).

A propos du syndrome h?molytique et ur?mique atypique (SHUa)

Le syndrome h?molytique et ur?mique atypique (SHUa) est une maladie
chronique ultra rare potentiellement mortelle dans laquelle une
d?ficience g?n?tique dans l’un au moins des g?nes r?gulateurs
compl?mentaires entra?ne une activation incontr?l?e du compl?ment tout
au long de la vie qui aboutit ? une microangiopathie thrombotique (MAT)
? m?diation compl?mentaire, la formation de caillots sanguins dans les
petits vaisseaux sanguins dans tout l’organisme. 1,2
L’activation incontr?l?e permanente du compl?ment chez un patient
atteint du syndrome h?molytique et ur?mique atypique (SHUa) entra?ne un
risque de microangiopathie thrombotique tout au long de la vie, qui
aboutit ? des l?sions r?nales, c?r?brales, cardiaques – et d’autres
organes vitaux – soudaines catastrophiques et potentiellement mortelles,
ainsi qu’au d?c?s pr?coce. 2,3Plus de la moiti? de tous les
patients atteints de SHUa d?c?dent, n?cessitent une dialyse r?nale ou
pr?sentent des l?sions r?nales permanentes dans l’ann?e qui suit la pose
du diagnostic. 4 Les patients atteints de SHUa b?n?ficiant
d’une greffe de rein contractent g?n?ralement une microangiopathie
thrombotique syst?mique ult?rieure qui aboutit ? un taux d’?chec de la
greffe de 90%. 5

Le syndrome h?molytique et ur?mique atypique touche ? la fois les
enfants et les adultes. 60% de patients d’un groupe important de
patients atteints par la maladie ont ?t? diagnostiqu?s pour la premi?re
fois avant l’?ge de 18 ans. 6La microangiopathie thrombotique
? m?diation compl?mentaire entra?ne ?galement une diminution du nombre
de plaquettes (thrombocytop?nie) et la destruction des globules rouges
sanguins (h?molyse). Alors que les mutations ont ?t? identifi?es dans au
moins dix g?nes r?gulateurs ? compl?ment distincts, les mutations ne
sont pas identifi?es chez 30-50% des patients diagnostiqu?s comme
atteints de SHUa. 6

? propos de Soliris

Soliris est un inhibiteur de la voie terminale du compl?ment d?velopp?
par Alexion, du laboratoire ? la mise sur le march?, en passant par
l’approbation r?glementaire. Soliris a ?t? homologu? aux Etats-Unis,
dans l’Union europ?enne, au Japon et dans d’autres pays, comme premier
traitement destin? aux patients atteints d’h?moglobinurie paroxystique
nocturne (PNH), un trouble sanguin d?bilitant, ultra rare
potentiellement mortel caract?ris? par l’activation chronique
incontr?l?e du compl?ment, qui entra?ne la destruction chronique des
globules rouges sanguins (h?molyse), d’o? des caillots sanguins, des
d?faillances d’organes et une dur?e de survie r?duite. Avant l’obtention
de cette homologation, aucune th?rapie sp?cifique n’?tait disponible
pour le traitement des patients atteints d’h?moglobinurie paroxystique
nocturne (PNH). Soliris (eculizumab) n’est pas homologu? pour le
traitement du SHUa ni d’autre indication hormis l’h?moglobinurie
paroxystique nocturne (PNH). L’approche r?volutionnaire d’Alexion
vis-?-vis de l’inhibition du compl?ment a ?t? r?compens?e par certains
des plus prestigieux prix de l’industrie: le Prix Prix Galien USA 2008
du Meilleur produit technologique, avec de larges implications pour le
futur de la recherche biom?dicale, et le Prix Galien France 2009 dans la
cat?gorie M?dicaments traitant les maladies rares. Pour en savoir plus ?
propos de Soliris, veuillez consulter le site www.soliris.net

Informations importantes concernant la s?curit?

Soliris est habituellement bien tol?r? chez les patients atteints
d’h?moglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Les effets secondaires les
plus fr?quents observ?s dans des ?tudes cliniques impliquant des
patients atteints de cette maladie ?taient les c?phal?es, la
rhinopharyngite (nez qui coule), douleurs dorsales et naus?es. Le
traitement, par Soliris, des patients atteints de PNH ne devrait pas
alt?rer la gestion des anticoagulants car l’effet de la suspension du
traitement anticoagulant lors du traitement par Soliris n’a pas ?t?
?tabli.

En Europe, l’?tiquette produit de Soliris comprend une mise en garde
particuli?re: « A cause de son mode d’action, l’utilisation de Soliris
accro?t le risque que le patient soit atteint d’infection ? m?ningocoque
(Neisseria meningitidis). Ces patients peuvent courir le risque de
contracter une maladie appartenant ? des s?rogroupes rares (notamment Y,
W135 et X), bien que les infections ? m?ningocoque peuvent ?tre
contract?es quel que soit le s?rogroupe. Afin de r?duire le risque
d’infection, tous les patients doivent ?tre vaccin?s au moins deux
semaines avant l’administration du Soliris et doivent ?tre vaccin?s ?
nouveau conform?ment aux directives m?dicales actuelles relatives ?
l’utilisation des vaccins. Les vaccins t?travalents contre les s?rotypes
A, C, Y et W135 sont fortement recommand?s, de pr?f?rence conjugu?s. La
vaccination peut ne pas s’av?rer suffisante pour pr?venir une infection
? m?ningocoque. Une importance particuli?re devrait ?tre accord?e aux
directives officielles portant sur l’utilisation appropri?e d’agents
antibact?riens. Des cas d’infections ? m?ningocoque graves voire
mortelles ont ?t? signal?s chez des patients trait?s par Soliris. Il
faut surveiller les signes pr?coces d’infection ? m?ningocoque chez tous
les patients; ceux-ci doivent ?tre imm?diatement ?valu?s si une
infection est suspect?e, et trait?s par antibiotiques si besoin. Les
patients doivent ?tre inform?s de ces signes et sympt?mes, et des
mesures doivent ?tre prises afin de leur apporter les soins m?dicaux
n?cessaires sans attendre. »

L’?tiquette du produit aux Etats-Unis inclut ?galement une mise en garde
encadr?e: « Des infections ? m?ningocoque potentiellement mortelles et
mortelles ont ?t? signal?es chez des patients trait?s au Soliris. Si
elle n’est pas d?cel?e et trait?e ? temps, une infection ? m?ningocoque
peut rapidement menacer la vie des patients ou devenir mortelle. Suivre
les recommandations les plus r?centes du Comit? de Conseil sur les
pratiques en mati?re d’immunisation (ACIP) en mati?re de vaccination,
contre les infections ? m?ningocoque, des patients atteints de
d?faillances du compl?ment. Immuniser les patients ? l’aide d’un vaccin
? m?ningocoque au moins deux semaines avant l’administration de la
premi?re dose de Soliris, ? moins que le risque de retarder le
traitement ? base de Soliris ne l’emporte sur celui de d?velopper une
infection ? m?ningocoque. (voir infection ? m?ningocoque graves (5.1)
pour des recommandations suppl?mentaires sur la gestion de l’infection ?
m?ningocoque.) Surveiller, chez les patients, les signes pr?coces
d’infection ? m?ningocoque et agir sans d?lai en cas de soup?on
d’infection. Soliris n’est disponible que dans le cadre d’un programme
restreint d’une strat?gie d’?valuation et d’att?nuation des risques
(REMS). Dans le cadre de cette strat?gie, les m?decins doivent
s’inscrire au programme (5.2). Pour des informations relatives ? toute
participations au programme REMS de Soliris et autres informations
suppl?mentaires, veuillez t?l?phoner au: 1-888-soliris (1-888-765-4747). »

Avant de d?buter un traitement ? base de Soliris, tous les patients et
leurs m?decins prescripteurs aux Etats-Unis et en Europe seront
enregistr?s dans le registre de S?curit? de Soliris, dans le cadre d’un
programme sp?cial de gestion des risques impliquant une formation
initiale et continue, ainsi qu’un monitorage de longue dur?e, dans le
but d’aboutir ? de nouvelles conclusions en mati?re de s?curit?.

Aux Etats-Unis, veuillez consulter la posologie compl?te de Soliris sur www.soliris.net.

? propos d?Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une soci?t? biotechnologique qui se
consacre ? servir les patients souffrant de troubles graves et ultra
rares, gr?ce ? l’innovation, le d?veloppement et la commercialisation de
produits th?rapeutiques qui changent la vie. Alexion est le chef de file
mondial de l’inhibition du compl?ment; la Soci?t? a d?velopp? et
commercialise Soliris ? (eculizumab) comme traitement des
patients atteints d’h?moglobinurie paroxystique nocturne (PNH), un
trouble sanguin d?bilitant, ultra rare potentiellement mortel. Soliris
est homologu? dans plus de 35 pays. Alexion ?value d’autres indications
potentielles du Soliris et poursuit le d?veloppement d’autres
candidats-m?dicaments biotechnologiques novateurs en phase de
d?veloppement pr?coce. Le pr?sent communiqu? de presse, ainsi que des
informations relatives ? Alexion Pharmaceuticals, Inc., peuvent ?tre
consult?s sur le site: www.alexionpharma.com.

?nonc?s prospectifs

Le pr?sent communiqu? de presse contient des d?clarations
prospectives, dont des d?clarations relatives au d?veloppement clinique
pr?vu, aux ?v?nements r?glementaires et commerciaux historiques, ainsi
qu’aux avantages potentiels en mati?re de m?decine et de sant? de Soliris
?
(eculizumab) pour le traitement potentiel des patients atteints de SHUa.
Les d?clarations prospectives sont sujettes ? des facteurs susceptibles
d’entra?ner un ?cart entre les r?sultats et projets d’Alexion et ceux
attendus, notamment les d?cisions des autorit?s r?glementaires en
mati?re d’autorisation de mise sur le march? ou de restriction
importante dans la commercialisation de Soliris pour son indication
actuelle ou de nouvelles indications potentielles, ainsi que de nombreux
autres risques ?nonc?s de temps en temps dans les rapports d?pos?s par
Alexion aupr?s de la Securities and Exchange Commission, dont, mais sans
s’y limiter, les risques mentionn?s dans le rapport trimestriel
d’Alexion, dans le formulaire 10-Q de la p?riode achev?e le 30 juin
2011, et dans les autres rapports d’Alexion aupr?s de la Securities and
Exchange Commission. Alexion n’envisage nullement de mettre ? jour ces
d?clarations prospectives, ? la suite de nouvelles informations,
d’?v?nements futurs ou d’autres ?l?ments, sauf dans la mesure o?
l’exigent les lois en vigueur.

[ALXN-G]

R?f?rences

1. Noris M, Remuzzi G: Le syndrome h?molytique et ur?mique atypique. N
Engl J Med 2009 361:1676-87

2. Benz K, Amann K. Nouveaux aper?us dans la microangiopathie
thrombotique. Curr Opin Nephrol Hypertens 2010 May;19(3):242-7

3. Tsai HM. La biologie mol?culaire de la microangiopathie thrombotique.
Kidney Int 2006 Jul;70(1):16-23.

4. Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al; for the International
Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. La g?n?tique du syndrome
h?molytique et ur?mique : l’impact des mutations MCP, CFH, et IF sur la
pr?sentation clinique, la r?ponse au traitement et les r?sultats. Blood.
2006;108:1267-1279.

5. Bresin E, Daina E, Noris M, et al; International Registry of
Recurrent and Familial HUS/TTP. R?sultat de la greffe r?nale chez les
patients atteints du syndrome h?molytique et ur?mique non-Shiga
-toxines: signification prognostique du contexte g?n?tique. Clin J Am
Soc Nephrol. 2006;1:88-99.

6. Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. R?le relatif des anomalies du
compl?ment g?n?tique dans les syndromes h?molytiques et ur?miques
sporadiques et familiaux, et leur impact sur le ph?notype clinique. Clin
J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-1859.

Le texte du communiqu? issu d?une traduction ne doit d?aucune mani?re
?tre consid?r? comme officiel. La seule version du communiqu? qui fasse
foi est celle du communiqu? dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours ?tre confront?e au texte source, qui fera jurisprudence.

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Alexion obtient un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) pour le Soliris® (eculizumab) dans le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) dans l&#039

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