• L'efficacité biologique d'ABO-102, le programme phare de thérapie génique pour les patients atteints d'un syndrome de Sanfilippo de type A, sur la maladie, a été démontrée sur le système nerveux central (SNC) et les organes périphériques
  • Le premier patient de la cohorte traitée à dose élevée vient d'être inclus, et l'ensemble des patients (n = 4) cumule 644 jours post-injection sans qu'aucun effet indésirable grave (EIG) n'ait été signalé à ce jour
  • Le recrutement en Europe et en Australie pour ABO-102 commencera au deuxième trimestre

NEW YORK et CLEVELAND, le 2er février 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement de maladies rares potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui avoir inclus le premier sujet traité à dose élevée dans l'essai clinique de phase 1/2 en cours pour ABO-102 (AAV-SGSH). Le premier essai clinique chez l'homme se présente sous la forme d'une injection par intraveineuse unique de thérapie génique par AAV chez des patients atteints d'un MPS IIIA (syndrome Sanfilippo de type A), une maladie à l'origine d'une déficience de la fonction lysosomale qui provoque un déclin neurocognitif, une perte de la parole, une mobilité réduite et un décès prématuré.

« Les données cliniques encourageantes chez les patients traités par dose faible continuent à étayer une approche sur l'ensemble du corps à l'aide d'un AAV apporté par intraveineuse pour fournir et provoquer l'expression de l'enzyme SGSH dans tous les organes du corps, en particulier le cerveau », a annoncé Kevin M. Flanigan, MD, investigateur principal de l'essai clinique, Directeur du Center for Gene Therapy and Neuromuscular Disorders Program au Nationwide Children's Hospital et Professeur en pédiatrie et en neurologie College of Medicine de l'Université de l'État de l'Ohio. « En outre, nous sommes encouragés par l'efficacité biologique à 6 mois chez deux des premiers sujets, qui suggère une modification prolongée de la maladie, et nous avons hâte de présenter les données complémentaires à l'occasion du congrès sur les maladies lysosomales WORLD Symposium (TM)  plus tard dans le mois. »

L'essai clinique de phase 1/2 en cours, qui a reçu la désignation FastTrack par la FDA, est conçu pour évaluer la sécurité et les indications préliminaires d'efficacité pour ABO-102 chez les patients atteints de MPS IIIA. Conformément à la conception de l'étude, les sujets des cohortes dose faible et dose élevée ont reçu une injection unique par intraveineuse d'ABO-102 contenant le vecteur viral de l'AAV dans l'ensemble du corps afin d'introduire une copie corrective du gène à l'origine de la maladie MPS IIIA, en particulier dans le SNC. Les sujets sont évalués à de multiples occasions au cours des 6 premiers mois après l'injection afin d'évaluer la sécurité et de percevoir les premiers signes d'efficacité biologique.

Les données 30 jours après l'injection déjà présentées pour la cohorte traitée à dose faible indiquaient que :

  • l'ABO-102 réduit le GAG (sulfate d'héparane) dans l'urine de 57,6 % +/- 8,2 %
  • l'ABO-102 réduit le GAG (sulfate d'héparane) dans le LCR de 25,6% +/- 0,8%
  • Diminution du volume du foie de 17,7 % +/- 1,9 %
  • Diminution du volume de la rate de 17,6% +/- 7,1%

« L'association de la diminution du GAG sulfate d'héparane dans l'urine et dans le LCR, la diminution du volume du foie et de la rate et les effets neurologiques sont en faveur des paradigmes de notre thérapie génique leader dans le monde pour les patients atteints d'un MPS III », a déclaré Timothy J. Miller, Ph.D., Président et PDG d'Abeona Therapeutics. « Nous attendons avec impatience la présentation du Dr. Flanigan sur les données concernant l'efficacité biologique et les données neurologiques au WORLD Symposium  à venir. »

Le programme MPS IIIA d'Abeona, ABO-102, a reçu récemment la désignation de « Médicaments orphelin » aux États-Unis et en Europe, et a également reçu la désignation « Rare Pediatric Disease » aux États-Unis.

À propos d'ABO-102 (AAV-SGSH) :  ABO-102 est une thérapie génique fondée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA). Elle consiste à administrer une dose unique d'une copie normale du gène défectueux dans les cellules du système nerveux central (SNC) afin d'inverser les effets induits par les anomalies génétiques à l'origine de la maladie. ABO-102 a été bien toléré chez les premiers sujets de la cohorte traitée à faible dose, sans qu'aucun problème de sécurité ou de tolérabilité n'ait été identifié au cours des 30 jours suivant l'injection chez les patients atteints d'une MPS IIIA ou d'un syndrome Sanfilippo de type A, une maladie autosomique récessive rare causée par des mutations génétiques provoquant une déficience de l'activité de l'enzyme SGSH, ce qui provoque l'accumulation des GAG (en particulier du sulfate d'héparane) dans le SNC et les tissus et organes. Cette accumulation de sulfate d'héparane provoque un déclin neurocognitif, une perte de la parole, une mobilité réduite et un décès prématuré. Des signes encourageants d'une efficacité biologique précoce ont été observés dans les analyses des GAG (glycosaminoglycanes, en particulier le sulfate d'héparane) dans l'urine et le LCR, ainsi que des effets susceptibles de modifier la maladie dans le foie et et la rate des sujets d'origine enrôlés et traités au cours de l'essai. L'essai clinique est étayé par des évaluations neurocognitives, des évaluations biochimiques et des données d'IRM générées au cours d'une étude d'histoire naturelle de MPS III sur 25 sujets, également menée au Nationwide Children's Hospital, où les patients ont fait l'objet d'évaluations de suivi au cours d'une année entière.

À propos d'Abeona :  Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutiqued'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares potentiellement mortelles. Les principaux programmes d'Abeona incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB, respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic epidermolysis bullosa » – RDEB), EB-201 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL), ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la BPCO héréditaire via le processus sans éthanol (diafiltration du sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples informations, veuillez consulter  www.abeonatherapeutics.com .

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospectives au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, la capacité à poursuivre avec succès nos essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur les marchés financiers et des conditions économiques mondiales, ainsi que les autres risques, tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports soumis par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.

         Contact Investisseur :
         Christine Berni-Silverstein
         Vice-présidente, relations investisseurs
         Abeona Therapeutics Inc
         +1 (212)-786-6212
         csilverstein@abeonatherapeutics.com
         
         Contact média :
         Andre'a Lucca
         Vice-président, communications et opérations
         Abeona Therapeutics Inc
         +1 (212)-786-6208
         alucca@abeonatherapeutics.com


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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

HUG#2075441

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Abeona Therapeutics inclut un premier sujet traité à dose élevée dans son essai clinique de phase 1/2 sur la thérapie génique pour le traitement du syndrome Sanfilippo de type A

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