NEW YORK et CLEVELAND, le 20 février 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO) :

• La thérapie génique ABO-102 a été bien tolérée chez 4 sujets (N = 3 doses faibles, N = 1 dose élevée) pendant 650 jours sans effet indésirable grave
• Réduction au niveau du système nerveux central de 63 % ± 0,5 % des GAG de sulfate d'héparane 6 mois après l'injection (N = 2)
• Poursuite des preuves d'efficacité biologique, y compris la réduction des volumes du foie et de la rate et la diminution des GAG urinaires
• Deux sujets évalués au point 6 mois ont montré des signes de stabilisation ou d'amélioration (moyenne de 60 % sur les 2 sujets) dans plusieurs sous-domaines de Mullen
• Cotes de comportement adaptatif stabilisées sur la Vineland
• Les sujets ont montré une meilleure aptitude à compléter des éléments individuels sur l'évaluation du QI non verbal Leiter-R, ce qui a permis d'améliorer les scores bruts

Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de premier rang d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies pour le traitement de maladies génétiques rares mettant la vie en danger, a annoncé des données actualisées sur l'essai clinique de thérapie génique en cours pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), lors de la conférence du 13 ^e  WORLD Symposium (TM) annuel 2017 sur les maladies de surcharge lysosomiale à San Diego, en Californie. L'essai clinique de phase 1/2 en cours pour ABO-102 (AAV-SGSH) est un essai clinique mené pour la première fois chez l'homme ; il se présente sous la forme d'une injection par intraveineuse unique de thérapie génique par AAV chez des patients atteints d'un MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A), une maladie autosomique récessive rare affectant chaque cellule et chaque organe du corps, qui provoque un déclin neurocognitif, une perte de la parole, une mobilité réduite et un décès prématuré chez les enfants.

« Nous restons encouragés par des signes continus de tolérance et d'efficacité biologique dans la cohorte de patients traités par dose faible et l'inscription de la cohorte pour la dose élevée est en cours », a déclaré Kevin M. Flanigan, MD, investigateur principal de l'essai clinique au Centre for Gene Therapy du Nationwide Children's Hospital et professeur de pédiatrie et de neurologie à l'Ohio State University College of Medicine. « En outre, nous sommes heureux d'observer de nouvelles baisses dans les mesures CSF GAG, ainsi que des preuves préliminaires de la stabilisation ou de l'amélioration de certaines fonctions cognitives, six mois après l'administration. »

Selon la conception de l'essai clinique, les sujets ont reçu une injection unique par intraveineuse d'ABO-102 contenant le vecteur viral de l'AAV dans l'ensemble du corps afin d'introduire une copie corrective du gène à l'origine de la maladie MPS IIIA. Les sujets sont évalués à de multiples occasions après l'injection afin d'évaluer la sécurité et de percevoir les premiers signes d'efficacité biologique et d'activité clinique, ce qui suggère qu'ABO-102 a réussi à atteindre les tissus cibles dans tout le corps, notamment le système nerveux central. Les observations présentées lors de la conférence WORLD Symposium (TM) comprenaient :

• Sécurité : ABO-102 est bien toléré chez les sujets ayant reçu une dose faible de 5E13 vg/kg d'ABO-102, sans effets indésirables liés au traitement ou effets indésirables graves pendant plus de 650 jours après l'injection. L'inscription dans la cohorte traitée à dose élevée a débuté sans qu'aucun événement indésirable grave ne soit signalé à ce jour.
  
  
• Efficacité biologique : comme le montrent les études publiées d'histoire naturelle évaluant les sujets atteints de MPS III, le liquide céphalo-rachidien (CSF) et le GAG urinaire (sulfate d'héparane ou « HS ») sont significativement élevés dans la population étudiée comme symptôme de la pathologie. Comme annoncé précédemment, tous les sujets de la cohorte traitée à faible dose ont présenté une réduction de 25,6 % ± 0,8 % par rapport à la valeur initiale du CSF HS, ce qui suggère qu'ABO-102 a franchi la barrière hémato-encéphalique après administration intraveineuse. Pendant le suivi de six mois (n = 2), le CSF HS a continué de diminuer à 63,1 % ± 0,5 % des valeurs de base, ce qui suggère une amélioration supplémentaire de l'élimination de la pathologie de surcharge. Les données présentées ont montré une réduction du sulfate d'héparane et des fragments GAG totaux urinaires.
   
• Hépatosplénomégalie  : l'étude d'histoire naturelle de 25 sujets atteints de MPS III (Truxal et al., 2016, Mol. Genet Metab.) a démontré que les sujets avaient des volumes augmentés de foie et de rate atteignant en moyenne 116 % et 88 % respectivement à la base sans changement sur une année de suivi. Les trois sujets ont montré des réductions significatives du volume du foie 30 jours après l'injection (17,1 % ± 1,9 %). Au cours du suivi de six mois chez les sujets à faible dose (n = 2), cet effet a été maintenu, avec un volume de foie encore diminué de 29,7 à 30,3 % et un volume de la rate de 2,2 à 12,9 % par rapport au départ.
   
• Évaluations cognitives : l'essai clinique utilise trois outils valides d'évaluation neurocognitive et comportementale, dont la Leiter International Performance Scale – troisième édition (Leiter-3), la Vineland Adaptive Behavior Scale –  deuxième édition (Vineland-II) et la Mullen Scale of Early Learning. Les évaluations cognitives sont prises à la ligne de base, à six mois (n = 2) et seront prises lors des visites de suivi de douze mois. Ces évaluations permettent de mesurer plusieurs sous-domaines tels que l'activité de motricité fine, l'acuité visuelle, le langage expressif et le langage réceptif, entre autres. Les évaluations à six mois pour les deux premiers patients à faible dose ont fourni des preuves précoces de la stabilisation cognitive. Les deux sujets évalués au point de 6 mois ont montré des signes de stabilisation ou d'amélioration des scores (moyenne de 60 % chez les 2 sujets) dans plusieurs sous-domaines de Mullen. Les cotes de comportement adaptatif sur le Vineland se sont également stabilisées. Les deux sujets ont montré une meilleure aptitude à compléter des éléments individuels sur l'évaluation du QI non verbal Leiter-R, ce qui a permis d'améliorer les scores bruts.

« Les données démontrent une administration systémique rapide et aboutie d'ABO-102, et la réduction accrue des GAG HS CNS appuient notre approche pour l'administration d'ABO-102 par voie intraveineuse chez les patients atteints de syndromes de Sanfilippo », a déclaré Timothy J. Miller, Ph.D., Président et PDG d'Abeona Therapeutics. « Nous sommes enthousiasmés par la poursuite des signaux de biomarqueurs dans cette étude, ainsi que par les premiers signes positifs des évaluations neurocognitives. Alors que nous sommes encore à un stade très précoce de l'essai, nous sommes extrêmement encouragés par ces premiers résultats et avons hâte d'élargir les inscriptions à cet essai clinique, avec l'accélération des inscriptions dans deux autres sites cliniques internationaux. »

Le programme MPS IIIA d'Abeona, ABO-102, a reçu la désignation de « Médicament orphelin » aux États-Unis et dans l'Union européenne, la désignation «  Rare Pediatric Disease » aux États-Unis et, plus récemment, la désignation «  Fast Track » de la FDA aux États-Unis.

Syndromes de Sanfilippo  (or mucopolysaccharidoses (MPS) type III) : ensemble de quatre maladies génétiques héréditaires, chacune causée par une anomalie génétique unique décrite sous la forme de type A, B, C ou D, qui entraîne des déficits enzymatiques générant une accumulation anormale de glycosaminoglycanes (GAG, ou glucides) dans les tissus du corps humain. La MPS III est une maladie de surcharge lysosomiale, regroupant des erreurs rares innées du métabolisme résultant d'une déficience de la fonction lysosomiale normale. L'incidence de MPS III (quatre types confondus) est estimée à 1 sur 70 000 naissances. Les mucopolysaccharides (GAG) se présentent sous la forme de longues chaînes de molécules de glucoses participant à la formation du tissu conjonctif dans le corps humain. Il existe un processus continu dans le corps humain qui remplace les matériaux usagés et les brise en vue de leur élimination. Les enfants atteints de MPS III souffrent de la déficience d'une enzyme indispensable à la décomposition des mucopolysaccharides utilisés, appelés sulfate d'héparane. Les mucopolysaccharides partiellement décomposés restent stockés dans les cellules du corps, causant des dommages progressifs. Dans MPS III, les symptômes prédominants se produisent en raison de l'accumulation dans le système nerveux central (CNS), notamment le cerveau et la moelle épinière, entraînant un déclin cognitif, un trouble moteur et, au final, la mort. Il est important de noter que MPS III reste une pathologie incurable, les traitements se composant essentiellement de soins symptomatiques.

À propos d'Abeona :  Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares mettant la vie en danger. Les principaux programmes d'Abeona incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB, respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic epidermolysis bullosa – RDEB), EB-201 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL), ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la BPCO héréditaire (COPD) via le processus sans éthanol (diafiltration du sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.abeonatherapeutics.com .

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur les marchés financiers et des conditions économiques mondiales, notre conviction que les signaux initiaux d'efficacité biologique et clinique, qui suggèrent qu'ABO-102 a atteint avec succès les tissus cibles dans tout le corps, y compris le système nerveux central, notre conviction que les données démontrent une livraison systémique rapide et précoce d'ABO-102 et que les réductions accrues de CNS GAG appuient notre approche pour l'administration intraveineuse chez les sujets atteints de syndromes de Sanfilippo, ainsi que les autres risques tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.

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