Regulatory News:

TxCell SA (Paris:TXCL) (FR0010127662 ? TXCL), société de biotechnologies
qui développe des immunothérapies cellulaires T personnalisées
innovantes et économiquement compétitives, utilisant des cellules T
régulatrices spécifiques d?antigène (Ag-Tregs) pour le traitement de
maladies inflammatoires et auto-immunes chroniques, annonce aujourd?hui
qu?elle a inclus le premier patient dans son étude clinique de phase IIb
avec Ovasave, son premier produit candidat, pour le
traitement de la maladie de Crohn réfractaire. TxCell a reçu pour cette
étude internationale et multicentrique les autorisations des autorités
règlementaires des six pays européens dans lesquels l?étude se
déroulera. Les premiers résultats de l?étude sont attendus pour fin 2016
ou début 2017.

L?étude de phase IIb, dénommée CATS29 (Crohn?s And Treg Study)
sera conduite dans 32 centres d?investigation clinique, répartis dans 6
pays (Autriche, Belgique, France, Allemagne, Italie et Royaume-Uni).
L?étude a été élaborée pour inclure 160 patients atteints d?une forme
sévère et réfractaire de la maladie de Crohn.

L?objectif principal de l?étude CATS29 est d?évaluer le taux de réponse
au traitement, suite à une seule injection de 1.10⁶ cellules
d?Ovasave, ou de placebo, 6 semaines après l?administration. On parle de
« réponse au traitement » lorsque l?on observe chez les patients, une
diminution supérieure à 100 points du CDAI (Crohn?s Disease Activity
Index). Il s?agit de la mesure règlementaire de référence pour
évaluer la réponse à un traitement dans la maladie de Crohn.

« L?étude CATS29 portant sur Ovasave dans le traitement de la maladie de
Crohn réfractaire vise à confirmer les données prometteuses de notre
première étude CATS1 chez cette même population de patients, et à
permettre de préparer la phase finale de développement clinique du
produit, » commente Dr Miguel Forte, Sr. VP Développement Clinique et
Affaires Règlementaires. « L?activité ciblée, multi-cibles et
multi-mécanismes d?Ovasave, ainsi que la nature personnalisée du
produit, permet de proposer une véritable innovation pour les patients
souffrant d?une maladie de Crohn réfractaire aux traitements
conventionnels et qui n?ont pas d?options thérapeutiques. On compte
actuellement plus de 100 000 patients dans cette situation, en Europe et
aux États-Unis¹. »

« Aujourd’hui, la prise en charge de la maladie de Crohn réfractaire est
un défi majeur » commente Dr. Severine Vermeire, Professeur en
Gastroentérologie à l?Hôpital Universitaire de Leuven, Belgique, et
investigateur principal de l?étude CATS29. « Il y a un besoin urgent
pour de nouvelles approches thérapeutiques telles qu?Ovasave pour
réduire le lourd fardeau de cette maladie, qui pèse à la fois sur les
patients et sur les systèmes de santé. Tous les centres d?investigation
clinique se réjouissent de participer à cette importante étude dans le
domaine. »

L?étude CATS29 est une étude multicentrique, randomisée, en
double-aveugle, contrôlée par un bras placebo, multi-doses et
multi-injections, avec 4 groupes en parallèle. Elle évaluera
l?efficacité et la sécurité d?Ovasave (cellules Treg autologues et
spécifiques de l?ovalbumine (Ova-Treg)) chez des patients avec une
maladie de Crohn active et réfractaire. Les patients recevront, en
double-aveugle, 2 injections intraveineuses (iv) à 8 semaines
d?intervalle, de 1.10⁴, 1.10⁶ ou 1.10⁷
cellules d?Ovasave ou de placebo. Les patients pourront bénéficier
ensuite soit d?une période de traitement complémentaire avec 2
injections iv supplémentaires de 1.10⁶ cellules d?Ovasave,
soit d?un suivi médical sans injection. Enfin, il y aura une période
supplémentaire de suivi médical, sans traitement, pour tous les patients.

« Le lancement dans le calendrier prévu de l?étude de phase IIb CATS29
de notre premier produit Ovasave, constitue une nouvelle étape clé
franchie par TxCell, » commente Damian Marron, Directeur général de
TxCell. « Nous sommes en bonne voie pour progresser rapidement dans le
développement de cette approche thérapeutique innovante dans la maladie
de Crohn, grâce entre autres à notre partenariat avec Ferring
International Center. Cette avancée est essentielle dans la stratégie de
TxCell qui est de cibler les indications orphelines et de niche, avec
peu ou pas d?options de traitement.»

A propos de la maladie de Crohn

La maladie de Crohn est une maladie inflammatoire de l?intestin qui peut
affecter tout le tube digestif, de la bouche à l?anus, et présenter des
manifestations extra-intestinales. De façon générale, la maladie démarre
pendant l?adolescence et affecte souvent les jeunes adultes. C?est une
maladie chronique avec des phases de crises et de rémissions, se
manifestant principalement par des douleurs abdominales, des diarrhées
et une perte de poids, mais également par des symptômes systémiques.
L’étiologie de la maladie de Crohn n’est pas complètement élucidée même
si l?on présume qu?une interaction entre une prédisposition génétique et
des facteurs environnementaux peut être à l’origine de la pathologie.
L?incidence est de 6 à 15 cas pour 100 000 personnes et la prévalence
est de 50 à 200 cas pour 100 000². La qualité de vie des
patients atteints de la maladie de Crohn est souvent diminuée de manière
significative. Il n?existe pas de thérapie curative à ce jour.

A propos d?Ovasave

Ovasave (cellules Ova-Treg), premier produit candidat de TxCell, est une
immunothérapie cellulaire T personnalisée, basée sur les propriétés de
lymphocytes T régulateurs autologues et spécifiques de l?ovalbumine. La
société a finalisé une première étude clinique (CATS1) avec Ovasave,
pour le traitement de la maladie de Crohn chez des patients
réfractaires. Cette étude a montré une bonne tolérance et une efficacité
clinique positive. Une étude de phase IIb (CATS29) multicentrique,
randomisée, en double-aveugle, contrôlée par un bras placebo,
multi-doses et multi-injections, avec 4 groupes en parallèle, est en
cours pour évaluer l?efficacité et la sécurité d?Ovasave. Les premiers
résultats de cette étude sont attendus fin 2016 ou début 2017.

Suite à leur administration, les cellules Ova-Treg migrent vers le site
d?inflammation où elles sont activées par leur antigène spécifique. Les
Ova-Tregs agissent alors localement pour traiter l?inflammation, en
libérant des facteurs d?immunosuppression, par contacts cellulaires et
par une activité cytotoxique. Ovasave est classé Médicament de Thérapie
Innovante (MTI) par l?Agence Européenne du Médicament (EMA).

Ovasave est développé en partenariat avec l?entreprise suisse Ferring
International Center. TxCell a accordé à Ferring une option pour
acquérir un accord de licence exclusive et mondiale, pour le
développement, la production et la commercialisation d?Ovasave, pour le
traitement des Maladies Inflammatoires Chroniques de l?Intestin (MICI),
dont la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse. Cet accord a une valeur
potentielle de 76 millions d’euros plus royalties et est soumis à
franchissement d?étapes.

A propos de TxCell

TxCell développe des immunothérapies cellulaires T personnalisées
innovantes et économiquement compétitives, pour le traitement des
maladies inflammatoires et auto-immunes chroniques et sévères présentant
un besoin médical non satisfait. TxCell utilise une plateforme
technologique unique et propriétaire, ASTrIA, basée sur les propriétés
des lymphocytes T régulateurs spécifiques d?antigène (Ag-Tregs)
autologues. La société a finalisé une première étude clinique (CATS1)
avec son premier candidat médicament Ovasave^®, pour le
traitement des patients atteints de la maladie de Crohn et réfractaires
aux traitements existants. Cette étude a montré une bonne tolérance et
une efficacité clinique positive. La société a débuté un essai clinique
de phase IIb dans la même population de patients. Ovasave fait l?objet
d?un partenariat stratégique avec le laboratoire suisse Ferring
International Center. Cotée sur Euronext-Paris, TxCell, spin-off de
l’Inserm (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale),
est basée dans le parc technologique de Sophia-Antipolis à Nice. La
société compte 55 employés répartis entre son siège social et son site
de production à Besançon.

Pour plus d?informations : www.txcell.com

Les actions TxCell sont cotées sur le marché Euronext Paris et
éligibles au PEA-PME :
Code ISIN : FR0010127662
Mnémo :
TXCL

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Bien que
la Société considère que ses projections sont basées sur des hypothèses
raisonnables, ces déclarations prospectives peuvent être remises en
cause par un certain nombre d?aléas et d?incertitudes, de sorte que les
résultats effectifs pourraient différer significativement de ceux
anticipés dans lesdites déclarations prospectives.

¹ PharMetrics Analysis, September 2008
²
Gastroenterology. Volume 140, Issue 6, Pages 1785-1794.e4, May 2011.
Epidemiology and Natural History of Inflammatory Bowel Diseases. Cosnes
et all