Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd?hui que
le comité d?évaluation de technologies hautement spécialisé du National
Institute for Health and Care Excellence (NICE) a recommandé la mise en
service du Soliris® (eculizumab) pour tous les patients en
Angleterre qui sont atteints du syndrome hémolytique et urémique
atypique (SHUa), une maladie grave extrêmement rare et potentiellement
mortelle. Compte tenu de cette décision finale prise suite à une
évaluation, NICE a recommandé l?utilisation du Soliris au sein du
service national de la santé en Angleterre comme premier et unique
traitement pour les patients souffrant du SHUa.
« La décision d?aujourd?hui représente une victoire importante pour les
patients atteints du SHUa et pour les médecins, qui sont désormais
assurés d?avoir accès au Soliris, dont l?efficacité change la vie. Nous
sommes heureux que le Soliris soit mis à la disposition des patients
atteints du SHUa à travers le service national de la santé, et nous
saluons le service national de la santé en Angleterre pour sa décision
antérieure de fournir un financement temporaire aux patients au cours de
la période prolongée qui a été nécessaire pour que NICE puisse adopter
cette décision finale », a déclaré Leonard Bell, M.D., président du
Conseil d?administration et directeur général d?Alexion.
Dans le cadre de la décision finale prise suite à l?évaluation publiée
aujourd?hui, le comité d?évaluation de NICE a une nouvelle fois confirmé
que le Soliris représente une option de traitement importante d?une
valeur significative pour les patients atteints du SHUa. Le comité a
recommandé la mise en service du Soliris, dans le cadre de son
autorisation de mise sur le marché, pour le traitement du SHUa, sous
réserve des conditions prévues dans le document de consultation de
l?évaluation publiée en septembre. Le Soliris a été approuvé en novembre
2011 par la Commission européenne pour le traitement des patients
atteints du SHUa. La section des données cliniques du label de l?UE
indique que « la poursuite du traitement sous Soliris est recommandée
tout au long de la vie des patients, à moins que l?arrêt du Soliris soit
indiqué sur le plan clinique », selon la description contenue dans la
sous-section des mises en garde spéciales et précautions d?emploi.1
Comme l?a fait remarquer NICE dans sa décision finale suite à
l?évaluation, après l?arrêt du Soliris, des complications de MAT graves
ont été signalées, y compris des cas de défaillance de greffe
nécessitant une hémodialyse, d?insuffisance rénale, d?insuffisance
rénale en phase terminale et de difficultés respiratoires nécessitant
une intubation.
« Les patients atteints du SHUa sont constamment exposés au risque de
dommages soudains, progressifs et potentiellement mortels des organes
vitaux, tels que les reins et d?autres organes », a indiqué Keith Woods,
vice-président et administrateur délégué d?Alexion Pharma UK. « Alexion
promeut l?utilisation du Soliris conformément à l?étiquette approuvée
par l?AEM, et nous sommes convaincus que les décisions concernant la
poursuite du Soliris doivent être prises par le médecin traitant en
fonction du meilleur jugement clinique qui soit. »
NICE a recommandé la mise en place des dispositions suivantes comme
conditions relatives au financement du Soliris pour les patients
atteints du SHUa :
-
coordination de l?utilisation de l?eculizumab par le biais d?un centre
de compétence ; -
systèmes de surveillance pour consigner le nombre de personnes pour
lesquelles le syndrome hémolytique urémique atypique a été
diagnostiqué, le nombre de personnes qui ont reçu l?eculizumab, ainsi
que le dosage et la durée du traitement pour ces personnes ; -
un protocole national pour le démarrage et l?arrêt de l?eculizumab
pour des raisons cliniques ; -
et un programme de recherche avec des méthodes solides pour évaluer
quand arrêter le traitement ou en ajuster le dosage.
À propos du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)
Le SHUa est une maladie chronique extrêmement rare et potentiellement
mortelle, qui implique une déficience génétique permanente à vie dans un
ou plusieurs gènes régulateurs du complément, entraînant une activation
chronique et incontrôlée du complément, qui se traduit par une
microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément (formation
de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins à travers le
corps).2,3 L?activation permanente et incontrôlée du
complément dans le cas d?un SHUa génère un risque à vie de MAT, qui
entraîne des dommages soudains, catastrophiques et potentiellement
mortels sur les reins, le cerveau, le c?ur et d?autres organes vitaux,
et une mort prématurée.2,4 Soixante-quinze pour cent de
l?ensemble des patients atteints d?un SHUa meurent, nécessitent une
dialyse rénale ou présentent des dommages rénaux permanents au cours des
trois premières années qui suivent le diagnostic, malgré une
plasmaphérèse ou une perfusion de plasma.5 En outre, 33 à 40
pour cent des patients meurent ou progressent vers une maladie rénale en
phase terminale avec la première manifestation clinique du SHUa malgré
une plasmaphérèse ou une perfusion de plasma.5,6 La majorité
des patients atteints du SHUa qui reçoivent une greffe de rein
contractent fréquemment une MAT systémique subséquente, débouchant sur
un taux d?échec de greffe de 90 pour cent chez ces patients atteints
d?une MAT.7
Le SHUa affecte à la fois les enfants et les adultes. La MAT médiée par
le complément entraîne également une réduction de la numération
plaquettaire (thrombocytopénie) et la destruction des globules rouges
(hémolyse). Bien que des mutations aient été identifiées dans au moins
dix gènes régulateurs du complément différents, les mutations ne sont
pas identifiées chez 30 à 50 pour cent des patients pour lesquels un
diagnostic de SHUa a été confirmé.5
À propos du Soliris®
Le Soliris est le meilleur inhibiteur de complément terminal de sa
catégorie, qui a été développé par Alexion, depuis sa création en
laboratoire aux phases d?approbation par les autorités de réglementation
et de commercialisation. Le Soliris est approuvé aux États-Unis (2007),
dans l?Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d?autres pays en
tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints
d?hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pour réduire l?hémolyse. La
HPN est une maladie du sang extrêmement rare handicapante et
potentiellement mortelle, qui se caractérise par une hémolyse médiée par
le complément (destruction des globules rouges). Le Soliris est
également approuvé aux États-Unis (2011), dans l?Union européenne
(2011), au Japon (2013) et dans d?autres pays en tant que premier et
unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique
urémique atypique (SHUa) pour inhiber la MAT médiée par le complément.
Le SHUa est un trouble génétique extrêmement rare handicapant et
potentiellement mortel, qui se caractérise par une microangiopathie
thrombotique ou MAT médiée par le complément (caillots sanguins dans les
petits vaisseaux). Le Soliris n?est pas indiqué pour le traitement de
patients atteints du syndrome hémolytique urémique lié à une infection à E.
coli productrice de la toxine Shiga (STEC-SHU). Pour leur innovation
médicale révolutionnaire dans l?inhibition du complément, Alexion et le
Soliris ont reçu certains des plus grands honneurs dans l?industrie
pharmaceutique : le Prix Galien aux États-Unis (2008, meilleur produit
biotechnologique) et en France (2009, traitement contre une maladie
rare).
Des informations complémentaires, dont les informations posologiques
complètes aux États-Unis sur le Soliris, sont disponibles à l?adresse www.soliris.net.
Informations importantes relatives à la sécurité
L?étiquette de produit américaine pour le Soliris inclut un encadré de
mise en garde : « Des infections méningococciques potentiellement
mortelles et fatales se sont produites chez des patients traités sous
Soliris. Une infection méningococcique peut devenir très vite
potentiellement mortelle ou fatale si elle n?est pas reconnue et traitée
rapidement [consulter les mises en garde et précautions d?emploi (5.1)].
Se conformer aux recommandations les plus récentes du Comité consultatif
sur les pratiques en matière d?immunisation (ACIP) pour le vaccin
méningococcique chez des patients présentant des déficiences du
complément. Immuniser les patients par un vaccin méningococcique au
moins deux semaines avant d?administrer la première dose de Soliris, à
moins que les risques de report du traitement sous Soliris soient
supérieurs au risque de développer une infection méningococcique.
[Consulter les mises en garde et précautions d?emploi (5.1) pour des
conseils supplémentaires sur la gestion du risque d?infection
méningococcique]. Surveiller si les patients présentent des signes
précoces d?infection méningococcique et les évaluer immédiatement si une
infection est suspectée. Le Soliris n?est disponible que par le biais
d?un programme restreint en vertu d?une stratégie d?évaluation et
d?atténuation des risques (REMS). Dans le cadre du programme REMS
concernant le Soliris, les prescripteurs doivent s?inscrire au programme
[consulter les mises en garde et précautions d?emploi (5.2)]. Les
modalités d?inscription au programme REMS concernant le Soliris et des
informations complémentaires sont disponibles par téléphone, au
1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747) ».
Chez les patients atteints de HPN, les événements indésirables les plus
couramment signalés qui ont été observés avec le traitement sous Soliris
lors d?études cliniques étaient : maux de tête, nasopharyngite (nez qui
coule), douleurs dorsales et nausées. Le traitement sous Soliris de
patients atteints de HPN ne devrait pas modifier la gestion des
anticoagulants parce que l?effet du retrait du traitement anticoagulant
lors d?un traitement sous Soliris n?a pas été établi. Chez les patients
atteints du SHUa, les événements indésirables les plus couramment
signalés qui ont été observés avec le traitement sous Soliris lors
d?études cliniques étaient : maux de tête, diarrhée, hypertension,
infection des voies respiratoires supérieures, douleurs abdominales,
vomissements, nasopharyngite, anémie, toux, ?dème périphérique, nausées,
infections urinaires et pyrexie. Le Soliris n?est pas indiqué pour le
traitement de patients atteints du syndrome hémolytique urémique lié à
une infection à E. coli productrice de la toxine Shiga
(STEC-SHU). Veuillez consulter l?intégralité des informations
posologiques pour le Soliris, y compris l?ENCADRÉ DE MISE EN GARDE
concernant les risques d?infection méningococcique.
À propos d?Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique au service des patients
atteints de troubles graves et rares à travers l?innovation, le
développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui
changent la vie. Alexion est le leader mondial dans l?inhibition du
complément et elle a développé et commercialise le Soliris®
(eculizumab) en tant que traitement pour les patients atteints de HPN et
du SHUa, deux maladies extrêmement rares handicapantes et
potentiellement mortelles dues à une activation chronique et incontrôlée
du complément. Le Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays
pour le traitement de la PNH, et dans près de 40 pays pour le traitement
du SHUa. Alexion évalue actuellement d?autres indications potentielles
pour le Soliris dans des troubles graves extrêmement rares en dehors de
la HPN et du SHUa, et elle développe d?autres produits biotechnologiques
candidats hautement innovants, y compris asfotase alfa, à travers une
multitude de domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et
des informations complémentaires sur Alexion figurent sur le site : www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certains énoncés
prospectifs, y compris des déclarations concernant les avantages
médicaux et médicamenteux potentiels du Soliris®
(eculizumab) pour le traitement des patients atteints du SHUa et de la
HPN, le prix du Soliris en Angleterre, et la poursuite des
programmes existants en Angleterre qui permettent d?accéder au Soliris.
Les énoncés prospectifs sont sous réserve de facteurs susceptibles
d?entraîner des différences entre les résultats et les plans d?Alexion
et ceux qui sont attendus, dont par exemple, les décisions des autorités
de réglementation concernant le remboursement du Soliris et une variété
d?autres risques exposés de temps en temps dans les dépôts d?Alexion
auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris notamment les
risques présentés dans le rapport annuel d?Alexion sur le formulaire
10-Q pour la période close au 30 septembre 2014. Alexion n?envisage pas
de mettre à jour des énoncés prospectifs, quels qu?ils soient, en vue de
refléter des événements ou des circonstances après la date de la
présente, sauf si la loi l?exige.
Références :
1 Soliris eMPC. Disponible à l?adresse http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966.
Dernier téléchargement le 20 octobre 2014.
2 Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr
Opin Nephrol Hypertens. 2010 ; 19(3): 242-7
3 Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Guideline for the
investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic
syndrome. Pediatr Nephrol. 2009 ; 24 : 687-96.
4 Tsai HM. The molecular biology of thrombotic
microangiopathy. Kidney Int. 2006 ; 70(1): 16-23
5 Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N
Engl J Med. 2009 ; 361 : 1676-87.
6 Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of
genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their
impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010 ; 5 :
1844-59
7 Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Outcome of renal
transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic
uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin
J Am Soc Nephrol. 2006 ; 1 : 88-99.
Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
