L?étude de cinétique virale de l?ALS-2200 (VX-135) montre une
réduction significative des taux d?ARN-VHC chez les personnes atteintes
d?hépatite C de génotype et de la cirrhose, et chez les personnes
atteintes d?hépatite C de génotypes 2, 3 ou 4

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé
aujourd?hui de nouvelles données concernant une étude de cinétique
virale de l?ALS-2200 (VX-135), un analogue nucléotidique de l?uridine en
développement pour le traitement de l?hépatite C. Une diminution médiane
de 4,08 log₁₀ du virus de l?hépatite C ARN (VHC) après un
traitement de sept jours à dosage unique de 200 mg par jour chez les
personnes sans antécédent de traitement souffrant d?une infection
chronique VHC de génotype 1 et de cirrhose compensée. Parmi les
personnes sans antécédent de traitement atteintes d?une infection
chronique de génotypes 3 ou 4, une diminution médiane de 4,65 log₁₀
des taux d?ARN-VHC a été observée après sept jours de traitement à
dosage unique de 200 mg par jour. Avant une modification du protocole,
une personne sans antécédent de traitement atteinte d?une infection au
VHC de génotype 2 recevait 100 mg d?ALS-2200 une fois par jour pendant
sept jours, et présentait une diminution de 5,04 log₁₀ des
taux d?ARN-VHC après sept jours d?administration. ALS-2200 a été bien
toléré dans le cadre de cette étude, aucun effet indésirable grave n?a
été enregistré et aucun patient n?a interrompu le traitement à cause
d?effets indésirables. Ces nouvelles données sont conformes aux données
déclarées précédemment chez les personnes atteintes d?une infection VHC
chronique de génotype 1, et seront présentées au 48e congrès annuel de
l?Association européenne pour l?étude du foie (EASL) à Amsterdam, aux
Pays-Bas, du 24 au 28 avril 2013 (affiche n° 866).

Ces données corroborent la récente annonce de Vertex concernant un
accord non exclusif avec Bristol-Myers Squibb pour la réalisation de la
phase 2 des études des posologies à une prise unique quotidienne
exclusivement orale contenant le VX-135 et le daclatasvir, inhibiteur
complexe de réplication de NS5A de Bristol-Myers Squibb pour le
traitement de l?hépatite C. Dans le cadre de l?accord, Vertex envisage
de mener deux études de phase 2 de la combinaison médicamenteuse, y
compris une étude initiale sur les personnes sans antécédent de
traitement atteintes de l?infection VHC de génotype 1 prévue pour le
deuxième trimestre 2013. Vertex envisage de commencer une étude
subséquente pour les patients sans antécédent de traitement infectés par
le VHC de génotype 1, 2 ou 3, y compris ceux ayant une cirrhose, au
cours du deuxième semestre 2013, après les résultats de l?étude initiale.

« Les données de cinétique virale annoncées à ce jour montrent le
potentiel de l?agent VX-135 comme épine dorsale des traitements
exclusivement oraux, » a déclaré Robert Kauffman, M.D., Ph.D.,
vice-président principal et chef du Service médical de Vertex. « Les
données suggèrent que l?agent VX-135 est une option de traitement
prometteuse pour les patients atteints de l?infection au VHC de
génotypes 1 et 4, et pour les patients atteints de cirrhose, qui en ont
un besoin urgent de traitements plus efficaces et mieux tolérés. »

Les résultats de l?étude de cinétique virale de sept jours d?ALS-2200
chez les patients sans antécédent de traitement souffrant d?une
infection chronique de VHC sont indiqués dans le tableau suivant :

À propos du VX-135 (ALS-2200)

Vertex a plusieurs études, certaines en cours et d?autres planifiées, de
VX-135 dans le cadre des posologies de traitement exclusivement oral, y
compris une étude en combinaison avec la ribavirine et des études avec
d?autres antiviraux à action directe. Vertex envisage de commencer
développement crucial de VX-135 dans le cadre des traitements
exclusivement oraux en 2014, après les résultats de ces études. Les
premières données de l?étude de phase 2 pour le VX-135 pour une thérapie
exclusivement orale sont attendues pour le second semestre 2013.

Le VX-135 est un promédicament analogue de l?uridine nucléotide conçu
pour inhiber la réplication du virus de l?hépatite C en agissant sur la
polymérase NS5B L?ALS-2200 a montré une activité pangénotypique in
vitro. Vertex a obtenu les droits internationaux pour l?ALS-2200 à
travers un contrat de licence internationale exclusive signé avec Alios
BioPharma, Inc. en juin 2011. Le contrat inclut également un programme
de recherche qui se concentre sur la découverte de promédicaments
analogues de l?uridine nucléotide supplémentaires qui agissent sur la
polymérase de l?hépatite C. Vertex a la possibilité de sélectionner des
composés supplémentaires dans le cadre du développement découlant du
programme de recherche.

À propos de l?hépatite C

L?hépatite C est une maladie hépatique grave causée par le virus de
l?hépatite C, qui se propage par un contact direct avec le sang des
personnes infectées et qui finit par affecter le foie.¹
L?hépatite C chronique peut entraîner des problèmes hépatiques graves,
voire potentiellement mortels, y compris lésions hépatiques, cirrhose,
insuffisance hépatique ou cancer du foie.¹ Bien qu?il soit
possible que beaucoup de personnes atteintes de l?hépatite C ne
présentent pas de symptômes, d?autres peuvent présenter des symptômes
comme fatigue, fièvre, jaunisse et douleurs abdominales.¹ Contrairement
au VIH et au virus de l?hépatite B, il est possible de guérir de
l?hépatite C.² Si le traitement n?est pas efficace et qu?une
personne ne présente pas de guérison virale, cette personne demeure
exposée à un risque croissant de maladie hépatique évolutive.^3,4

Plus de 170 millions de personnes dans le monde sont infectées par
l?hépatite C chronique.⁵ Aux États-Unis, jusqu?à 5 millions
de personnes sont infectées par l?hépatite C chronique et 75 pour cent
d?entre elles ne le savent pas.^6,7 L?hépatite C est quatre
fois plus répandue aux États-Unis que le VIH.⁷ La majorité
des personnes atteintes de l?hépatite C aux États-Unis sont nées entre
1945 et 1965, représentant 82 pour cent des personnes atteintes de la
maladie.⁸ L?hépatite C est la principale cause de
transplantations de foie aux États-Unis et les statistiques indiquent
qu?elle entraîne 15 000 décès par an.^9,10 D?ici à 2029, la
totalité des frais médicaux annuels aux États-Unis concernant les
personnes atteintes de l?hépatite C est prévue augmenter de plus de 100
%, passant de 30 milliards de dollars en 2009 à environ 85 milliards de
dollars.¹¹

À propos de Vertex

Vertex crée de nouvelles possibilités dans le domaine de la médecine.
Nos équipes découvrent, développent et commercialisent des thérapies
innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent
vivre mieux.

Les scientifiques de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de
nouveaux médicaments pour guérir ou améliorer significativement le
traitement des hépatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite
rhumatoïde, et d?autres maladies potentiellement mortelles.

Fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, dans le Massachusetts, la
société Vertex dispose désormais de programmes et de sites de recherche
mondiaux aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada. Aujourd?hui,
Vertex emploie plus de 2 000 personnes à travers le monde, et le
magazine Science a classé la société en première position de sa
liste des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie
pendant trois ans d?affilée.

Les communiqués de presse de Vertex sont disponibles à l?adresse : www.vrtx.com.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives
au sens de la définition prévue par la loi Private Securities Litigation
Reform Act de 1995, y compris notamment les déclarations du Dr. Kauffman
dans le troisième paragraphe de ce communiqué de presse et des
déclarations en ce qui concerne (i) le calendrier et la structure de
plusieurs études de phase 2 explorant les régimes de traitement
exclusivement oral qui incluent le VX-135 en combinaison avec la
ribavirine ou tout autre agent antiviral à action directe, y compris le
daclatasvir ; (ii) Vertex envisage de commencer le développement du
VX-135 dans le cadre des régimes de traitements exclusivement oraux en
2014, après les résultats de cette études et (iii) les premières données
de l?étude de phase 2 du VX-135 dans le cadre d?une thérapie
exclusivement orale sont attendues pour le deuxième semestre 2013.
Tandis que la société pense que les déclarations prospectives contenues
dans le présent communiqué de presse sont exactes, un certain nombre de
facteurs pourraient entraîner une différence substantielle entre les
événements ou résultats réels et ceux qui sont indiqués par ces
déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent
notamment que l?initiation d?études de Phase 2 sur le VX-135 subisse un
retard ou un empêchement éventuel, que les résultats issus d?études
futures sur le VX-135 ne soient pas favorables, ainsi que les autres
risques énumérés dans la section ?Risk Factors? (facteurs de risques) du
rapport annuel de Vertex et dans les rapports trimestriels qu?elle a
déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles à
travers le site Web de Vertex à l?adresse : www.vrtx.com.
Vertex n?endosse aucune obligation de mise à jour des informations
contenues dans le présent communiqué de presse si de nouvelles
informations sont disponibles.

(VRTX-GEN)

Références bibliographiques :

¹ Centers for Disease Control and Prevention. Hepatitis C
Fact Sheet: CDC Viral Hepatitis. Disponible à l?adresse: http://www.cdc.gov/hepatitis/HCV/PDFs/HepCGeneralFactSheet.pdf
Mise à jour en juin 2010. Accès le 29 mars 2013.

² Pearlman BL and Traub N. Sustained Virologic Response to
Antiviral Therapy for Chronic Hepatitis C Virus Infection: A Cure and So
Much More. Clin Infect Dis. avril 2011, 52(7), pp. 889-900.

³ Morgan TR, Ghany MG, Kim HY, Snow KK, Lindsay K, Lok AS.
Outcome of sustained virological responders and non-responders in the
Hepatitis C Antiviral Long-Term Treatment Against Cirrhosis (HALT-C)
trial. Hepatology. 2008;50(Suppl 4):357A (Extrait 115).

⁴ Veldt BJ, Heathcote J, Wedmeyer H. Sustained virologic
response and clinical outcomes in patients with chronic hepatitis C and
advanced fibrosis. Annals of Internal Medicine. 2007; 147: 677-684.

⁵ Ghany MG, Strader DB, Thomas DL, Seeff, LB. Diagnosis,
management and treatment of hepatitis C; An update. Hepatology.
2009;49 (4):1-40.

⁶ Chak, E, et. al. Hepatitis C Virus Infection In USA: An
Estimate of True Prevalence. Liver Intl. 2011;1096 -1098.

⁷ Institute of Medicine of the National Academies. Hepatitis
and liver cancer: a national strategy for prevention and control of
hepatitis B and C. Colvin HM and Mitchell AE, ed. Disponible à l?adresse
: http://www.iom.edu/Reports/2010/Hepatitis-and-Liver-Cancer-A-National-Strategy-for-Prevention-and-Control-of-Hepatitis-B-and-C.aspx
Mise à jour le 11 janvier 2010. Accès le 29 mars 2013.

⁸ Smith, BD, et al. Hepatitis C Virus Antibody Prevalence,
Correlates and Predictors among Persons Born from 1945 through 1965,
United States, 1999-2008. AASLD 2011 Annual Meeting.

⁹ Volk MI, Tocco R, Saini S, Lok, ASF. Public health impact
of antiviral therapy for hepatitis C in the United States. Hepatology.
2009;50(6):1750-1755.

¹⁰ Ly KN, et al. The Increasing Burden of Mortality From
Viral Hepatitis in the United States Between 1999 and 2007. Ann
Intern Med. 2012;156:271-278.

¹¹ Pyenson B, Fitch K, and Iwasaki K. Consequences of
Hepatitis C Virus (HCV): Costs of a Baby Boomer Epidemic of Liver
Disease. Milliman, Inc. May 2009. Disponible à l?adresse : http://www.vrtx.com/assets/pdfs/MillimanReport.pdf
Accès le 29 mars 2013.

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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.