Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de
collaboration avec l’Institut national des allergies et des maladies
infectieuses (NIAID) qui fait partie des Instituts nationaux de la santé
(NIH), visant à réaliser un essai clinique sur le dexpramipexole comme
traitement des patients atteints d’un syndrome hyperéosinophilique.

Dans le cadre de l’accord coopératif de recherche et de développement
(CRADA), l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses
(NIAID) va financer l’essai de phase 2 de preuve du concept, tandis que
Knopp fournira le médicament à l’étude – dexpramipexole – et collaborera
dans la conception de l’essai et la supervision de l’étude.

Le recrutement pour cet essai clinique ouvert d’une durée de 24 semaines
chez les sujets atteints d’un syndrome hyperéosinophilique traités par
corticostéroïdes devrait débuter au cours du premier trimestre de cette
année, au NIH Clinical Center de Bethesda, dans le Maryland. Le
chercheur principal de cet essai est Amy Klion, M.D., présidente
sortante de la International Eosinophil Society et chef de l’unité de
pathologie éosinophile du laboratoire des maladies parasitiques de
l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID).

L’objectif principal de cet essai est d’évaluer le potentiel du
dexpramipexole à réduire le traitement aigu à long terme par
corticostéroïdes des personnes atteintes d’un syndrome
hyperéosinophilique, tout en maintenant voire diminuant le taux
d’éosinophiles. Les données présentées lors de la réunion de la
International Eosinophilia Society, qui s’est tenue en juillet 2013 à
Oxford, en Angleterre, ont démontré que le dexpramipexole permettait de
réduire constamment et en toute sécurité le taux d’éosinophiles sanguins
d’environ 70% (p < 0,0001) chez les personnes atteintes de sclérose
latérale amyotrophique (SLA) recrutées dans le cadre d’un essai de phase
3 de grande envergure (n=943).

Des éléments probants de plusieurs études précliniques et études
cliniques sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) montrant que le
dexpramipexole réduit le taux d’éosinophiles soutiennent l’hypothèse
selon laquelle ce médicament peut constituer un traitement potentiel des
syndromes hyperéosinophiliques, pour lesquels l’administration de
corticostéroïdes non-indiquée demeure le traitement de première
intention. Les syndromes hyperéosinophiliques désignent une série de
troubles rares caractérisés par des taux excessifs d’éosinophiles
circulants, un type de globules blancs, qui aboutissent finalement à des
lésions tissulaires au sien des organes cibles. Le Dr. Klion évaluera le
critère d’évaluation principal – la réduction minimale efficace de la
dose de corticostéroïdes – après un traitement à base de dexpramipexole.

“Knopp est ravie de collaborer avec un chercheur possédant autant
d’expérience et de leadership que le Dr. Klion pour l’évaluation de
traitements expérimentaux des syndromes hyperéosinophiliques,” a déclaré
Michael Bozik, M.D., président directeur général de Knopp. “Les
syndromes hyperéosinophiliques sont une maladie orpheline
particulièrement grave aux options thérapeutiques limitées. Nous
attendons de cette collaboration qu’elle fournisse une évaluation
importante du potentiel de ce médicament d’avoir une incidence bénéfique
sur les patients atteints de cette maladie immunologique agressive.”

Outre le fait d’évaluer le potentiel du dexpramipexole en tant que
traitement de réduction de la corticothérapie pour soigner les syndromes
hyperéosinophiliques, l’étude de phase 2 prévue analysera les effets du
médicament sur les éosinophiles de la moelle osseuse et les précurseurs
myéloïdes avant le sevrage des stéroïdes; les modifications des
éosinophiles tissulaires; et les mesures de l’activation des
éosinophiles, du profil de la cytokine/chimiokine, ainsi que d’autres
paramètres immunologiques.

Parmi les objectifs de cette étude figure également l’évaluation de la
sécurité d’une dose de 150 mg de dexpramipexole administrée deux fois
par jour chez les patients atteints d’un syndrome hyperéosinophilique
actuellement traités par corticostéroïdes. Le choix de la dose et du
régime posologique est basé sur l’innocuité et la tolérabilité du
dexpramipexole dans des études cliniques précédentes sur des volontaires
sains et des sujets atteints d’un syndrome hyperéosinophilique recevant
des doses totales quotidiennes de 50 mg, 150 mg et 300 mg de médicament,
et dans une étude sur des volontaires sains auxquels a été administrée
une dose quotidienne totale de 600 mg de médicament.

À propos de Knopp Biosciences

Knopp Biosciences LLC, basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie, aux
États-Unis, est une entreprise de découverte et de développement de
médicaments, qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires
pour les besoins médicaux non satisfaits grâce à l’innovation,
l’expérience et le partenariat. Le produit candidat phare de la société
est le dexpramipexole, une petite molécule biodisponible oralement en
cours de développement pour le traitement des troubles liés aux
éosinophiles et de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La
plate-forme de découverte de Knopp est orientée vers les modulateurs
mitochondriaux de nouvelle génération pour le traitement des troubles
neurodégénératifs, des agents permettant d’abaisser les taux de
leucocytes pour le traitement des troubles immunologiques, et des
modulateurs de canal ionique pour le traitement de la douleur
neuropathique et de l’épilepsie.

Cette annonce contient des “déclarations prospectives”, dont des
déclarations relatives aux projets de Knopp en termes de dépôts
réglementaires et de programmes de développement clinique pour le
KNS-760704 (dexpramipexole). Toutes les déclarations prospectives sont
basées sur les hypothèses et les attentes de la direction et comportent
des risques, des incertitudes et d’autres facteurs importants, qui
incluent notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et
aux programmes de développement produit, la disponibilité des
financements afin de soutenir la recherche et les études de manière
continue, la disponibilité ou la disponibilité potentielle de thérapies
ou de traitements alternatifs, la disponibilité d’une protection des
brevets de découverte et les alliances stratégiques, ainsi que des
facteurs additionnels susceptibles d’entraîner un écart entre nos
attentes et les résultats réels de Knopp. Rien ne garantit que le
KNS-760704 sera développé ou fabriqué avec succès, ni que les résultats
définitifs des études cliniques soutiendront les approbations
réglementaires requises pour la commercialisation des produits. Knopp ne
s’engage nullement à mettre à jour ou à réviser ces déclarations
prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations,
d’événements futurs ou autres.

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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
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