Ne pas distribuer, directement ou indirectement, aux Etats-Unis, au
Canada, en Australie ou au Japon

GenSight Biologics S.A. (GenSight), société biopharmaceutique
dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques
innovantes pour le traitement des maladies mitochondriales et
neurodégénératives de l’?il, et à l’avenir, du système nerveux central,
annonce aujourd?hui que la FDA (U.S. Food and Drug Administration)
a accepté une IND (Investigational New Drug Application) pour
deux études de Phase III avec GS010 dans le traitement de la neuropathie
optique héréditaire de Leber (LHON).

GenSight a également soumis un CTA (Clinical Trial Application)
dans plusieurs pays de l?Union Européenne.

Bernard Gilly, Président-Directeur général de GenSight, a
commenté: ?Je suis ravi que GenSight ait franchi cette étape
réglementaire clé pour GS010, dans la continuité du succès de la Phase
I/II en France, et nous sommes impatients de pouvoir initier ces études
à la fois aux US et en Europe.?

Pr. Nancy J. Newman, directeur du Département de
Neuro-Ophtalmologie, Emory University School of Medicine, Atlanta, USA,
a également commenté: ?Les patients sont dans l?attente d?un
traitement sûr pour la LHON. GS010 est porteur d?une promesse et
pourrait bien ouvrir la voie vers une nouvelle thérapie innovante. Nous
sommes impatients de recruter les premiers patients aux US.?

GS010 est une thérapie génique basée sur une injection intravitréenne
dans l??il ciblant la LHON induite par la mutation du gène ND4, une
maladie génétique mitochondriale rare. GS010 est développé autour de la
Séquence de Ciblage Mitochondrial (MTS), plate-forme technologique
propriétaire de GenSight, qui permet aux protéines mitochondriales
manquantes d?être acheminées à l?intérieur de la mitochondrie,
permettant ainsi la restauration de la fonction mitochondriale.

Les études cliniques sont conçues pour démontrer une efficacité chez des
sujets atteints de la LHON induite par la mutation G11778A ND4,
et ayant subi une perte d?acuité visuelle depuis moins d?un an. Les deux
études menées en parallèle incluront des patients présentant une perte
d?acuité visuelle ne dépassant pas 6 mois, et comprise entre 6 et 12
mois respectivement. Les deux études sont décrites comme suit:

• L?étude RESCUE : ?Étude clinique pivotale randomisée, en
  double aveugle, contrôlée par injection simulée, évaluant l’efficacité
  d’une injection intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4), chez des
  sujets atteints depuis 6 mois au maximum d’une neuropathie optique
  héréditaire de Leber due à une mutation G11778A du gène mitochondrial
  NADH déshydrogénase 4?
• L?étude REVERSE : ?Étude clinique pivotale randomisée, en
  double aveugle, contrôlée par injection simulée, évaluant l’efficacité
  d’une injection intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4), chez des
  sujets atteints depuis 6 à 12 mois d’une neuropathie optique
  héréditaire de Leber due à une mutation G11778A du gène mitochondrial
  NADH déshydrogénase 4?

Chacune de ces études prévoit de randomiser 36 sujets, et sera menée
dans 7 centres (1 en France, Allemagne, Italie et au Royaume-Uni et 3
aux Etats-Unis) sous réserve des autorisations réglementaires et des
comités d?éthique. Le premier patient, First Patient First Visit
(FPFV), devrait être inclus d?ici la fin de l?année 2015.

L?objectif principal des études RESCUE et REVERSE est d?évaluer
l?efficacité de GS010 comparé à l’oeil non-traité (sham), sur des
patients présentant une perte d?acuité visuelle depuis moins d?un an, en
mesurant la variation d?acuité visuelle après 48 semaines par rapport à
l?acuité visuelle initiale (baseline).

Plus d?informations

A propos de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON)

La LHON est une maladie génétique de transmission maternelle provoquant
une perte irréversible et sévère de la vision jusqu?à la cécité totale
chez les adolescents et les jeunes adultes. La LHON affecte la capacité
des patients à effectuer des tâches de la vie quotidienne, limitant
grandement leur autonomie, et en particulier la lecture, la conduite ou
simplement reconnaître des visages. La qualité de vie des patients
atteints de LHON est de manière générale très pauvre. La LHON causerait
la cécité visuelle chez environ 1 400 à 1 500 personnes par an aux
Etats-Unis et en Europe.

La LHON a pour origine des mutations de gènes mitochondriaux codant pour
des protéines appelées NADH déshydrogénase. Ces protéines font partie
d?un large complexe enzymatique nécessaire à la production d?adénosine
triphosphate (ATP), qui constitue la principale source d?énergie d?une
cellule. Trois gènes différents codant pour quatre NADH déshydrogénase
ont été reliés à la LHON et sont considérés comme étant les principales
mutations à l?origine de la maladie. La mutation ND4 représente 75%
d?entre elles.

A propos de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. (GenSight) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
mitochondriales et neurodégénératives de l’?il, et à l’avenir, du
système nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight
s?appuie sur deux plates-formes technologiques propriétaires: la
séquence de ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou
MTS) et l?optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez
les patients atteints de maladies ophtalmologiques neurodégénératives.
Le produit principal de GenSight, GS010, est sur le point de débuter un
essai de phase III pivot pour le traitement de la neuropathie optique
héréditaire de Leber (LHON), une maladie mitochondriale rare qui conduit
à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes
adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats
médicaments de GenSight sont conçus pour être administrés en un seul
traitement dans chaque ?il par injection intravitréenne ou
sous-rétinienne visant à offrir aux patients une guérison fonctionnelle
durable, potentiellement pour le reste de leur vie.

Pour plus d?informations: www.gensight-biologics.com

Le présent communiqué de presse ne constitue pas une offre de
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valeurs mobilières aux Etats-Unis d?Amérique et ne constitue pas une
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et contenant des renseignements détaillés sur la société et les membres
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