CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique axée sur la
technologie révolutionnaire de manipulation des gènes CRISPR-Cas9, a
levé 25 millions de dollars dans le cadre d?un financement de série A de
Versant Ventures. La société a également annoncé aujourd?hui une équipe
fondatrice composée d?experts de haut niveau dans divers domaines
scientifiques incluant CRISPR-Cas9, la manipulation des gènes, la
biologie des cellules souches, les technologies avancées
d?administration de médicaments, l’interférence par ARN et le silençage
génique.
Le financement et l?expertise collective de l?équipe permettront à
CRISPR Therapeutics de traduire sa technologie en d?importants nouveaux
médicaments géniques ayant le potentiel de guérir des maladies
génétiques graves au niveau moléculaire.
Cas9 est une enzyme pouvant être facilement programmée avec l?ARN afin
de couper l?ADN au niveau de sites ciblés au sein du génome1-2,
permettant la suppression, l?insertion ou la correction de gènes cibles
avec une précision chirurgicale. Elle permet aux scientifiques et aux
cliniciens de procéder à la mutation de gènes intéressants et de
corriger des gènes cibles spécifiques, dans le but de s’attaquer aux
maladies génétiques aussi bien récessives que dominantes. La
manipulation du génome CRISPR-Cas9 offre des avantages significatifs par
rapport aux approches traditionnelles de la thérapie génique, qui à ce
jour a seulement été utile dans la correction de certains troubles
génétiques récessifs.
« L?efficacité et la facilité d?utilisation de CRISPR-Cas9 ont conduit
la communauté scientifique à adopter rapidement la technologie à une
échelle sans précédent », a déclaré le Dr Rodger Novak, directeur
général de CRISPR Therapeutics. « Nous sommes impatients de tirer profit
de cette technologie potentiellement révolutionnaire pour offrir de
nouveaux médicaments géniques aux patients souffrant de maladies graves.
»
Le Dr Tom Woiwode, associé chez Versant Ventures, a affirmé : « Nous
pensons que CRISPR Therapeutics recèle un potentiel immense car elle
occupe une position unique pour traduire cette technologie en produits
thérapeutiques à usage humain, grâce à sa propriété intellectuelle
fondamentale et à son équipe multidisciplinaire d?experts comprenant des
cadres supérieurs de l’industrie, ainsi que des universitaires et des
cliniciens de renommée mondiale. »
Les scientifiques fondateurs de CRISPR Therapeutics sont :
-
Le Dr Daniel Anderson, professeur associé de Sam Goldblith au
Massachusetts Institute of Technology et membre interne à l’Institut
Koch pour la recherche intégrée sur le cancer -
Le Dr Emmanuelle Charpentier, professeur au Centre Helmholtz pour la
recherche sur les infections et à l?École de médecine d?Hanovre, en
Allemagne, ainsi qu?au Laboratoire de médecine des infections
moléculaires de l?Université d?Umeå, en Suède, qui est titulaire d?un
contrat Alexander von Humboldt pour la recherche en Allemagne -
Le Dr Chad Cowan, un professeur associé à l?Université d?Harvard dans
le Département de biologie des cellules souches et régénérative, et au
Massachusetts General Hospital, titulaire de nominations au Centre de
médecine régénérative, au Centre pour la recherche cardiovasculaire et
au Centre pour la recherche sur la génétique humaine -
Le Dr Craig Mello, un expert lauréat d?un prix Nobel de l’Institut
médical Howard Hughes, de la chaire de médecine moléculaire de
l?Université Blais, et un co-directeur du RNA Therapeutics Institute à
la Faculté de médecine de l?Université du Massachusetts -
Le Dr Matthew Porteus, un professeur associé de pédiatrie au
Département de pédiatrie, dans les divisions d?hématologie/oncologie
et de thérapie génique humaine à la Faculté de médecine de Stanford
CRISPR Therapeutics a obtenu les droits pour la propriété intellectuelle
fondamentale couvrant l?utilisation de la manipulation du génome
CRISPR-Cas9 dans les produits thérapeutiques à usage humain. La société
a acquis la technologie sous licence auprès du Dr Charpentier,
co-inventeur de la technologie CRISPR-Cas9.1-2
« CRISPR-Cas9 a véritablement démocratisé la manipulation du génome, de
nombreux domaines de la recherche étant transformés du fait de la
facilité d?utilisation de la technologie et de ses vastes possibilités
d’application », a expliqué le Dr Charpentier. « Les efforts collectifs
de la communauté de la recherche universitaire dans son ensemble
conduisent à des progrès considérables dans le secteur. »
À propos de CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics est une société biopharmaceutique créée dans le but
de traduire CRISPR-Cas9, une technologie révolutionnaire de manipulation
des gènes, en médicaments transformateurs pour traiter les maladies
génétiques humaines graves. Elle a pour vision de guérir les maladies
humaines graves au niveau moléculaire en utilisant CRISPR-Cas9. CRISPR
Therapeutics est une société suisse disposant d?opérations à Londres, au
Royaume-Uni. www.crisprtx.com
À propos de Versant Ventures
Versant Ventures est une société de capital risque de premier plan, qui
investit principalement dans des dispositifs médicaux et des produits
biopharmaceutiques novateurs et dans d?autres opportunités se présentant
dans le secteur des sciences de la vie. Fondée en 1999, la firme est
composée d?une équipe expérimentée de directeurs généraux s?engageant à
aider les entrepreneurs à créer des sociétés fructueuses contribuant à
l’amélioration de la santé et de la qualité de la vie. Versant possède
des bureaux aux États-Unis, au Canada et en Suisse. www.versantventures.com
Références
1. Deltcheva, E et al. (2011). CRISPR RNA maturation by trans-encoded
small RNA and host factor RNase III. Nature, (471), 602-607.
2. Jinek, M and Chylinski, K et al. (2012). A programmable
dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity.
Science, (337), 816-821.
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