Biogen
Idec (NASDAQ : BIIB) et Isis
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) ont annonc? aujourd’hui
qu’elles avaient conclu un contrat exclusif d’option et de collaboration
pour le monde entier en vertu duquel les soci?t?s d?velopperont et
commercialiseront un m?dicament antisens novateur pour le traitement de
la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), ?galement appel?e maladie de
Steinert.
La DM1, la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les
adultes, est une maladie neuromusculaire g?n?tique caract?ris?e par une
atrophie et une faiblesse progressives des muscles et des spasmes
musculaires incapacitants. Elle est caus?e par un d?faut g?n?tique du
g?ne de la prot?ine kinase de la dystrophie myotonique (DMPK) o? une
s?quence de trois nucl?otides
se r?p?te de fa?on extensive, cr?ant un ARN toxique anormalement long
qui s’accumule dans la cellule et emp?che la production de prot?ines
n?cessaires pour une fonction cellulaire normale. Le programme antisens
d’Isis contre la DM1 est en cours de d?veloppement en vue de corriger le
d?faut g?n?tique sous-jacent qui entra?ne la DM1.
Isis recevra un paiement initial de 12 millions de dollars et elle est
charg?e de la d?couverte d’un m?dicament candidat antisens majeur
ciblant la DMPK pour le traitement de la DM1. Isis est admissible pour
recevoir jusqu’? 59 millions de dollars en paiements interm?diaires
associ?s au d?veloppement clinique du m?dicament ciblant la DMPK avant
l’octroi de licence. Biogen Idec a la possibilit? d’octroyer la licence
pour le m?dicament d’Isis jusqu’? l’accomplissement de l’essai de phase
2. Isis pourrait recevoir jusqu’? 200 millions de dollars
suppl?mentaires dans le cadre de droits de licences et de paiements
interm?diaires r?glementaires. Par ailleurs, Isis recevra des redevances
? deux chiffres sur les ventes du m?dicament. Isis sera charg?e du
d?veloppement international du m?dicament ? travers l’accomplissement
d’essais cliniques de phase 2, tandis que Biogen Idec fournira des
conseils sur la conception d’essais cliniques et sur une strat?gie
r?glementaire. Si Biogen Idec exerce son option, elle assumera les
responsabilit?s en mati?re de d?veloppement, de r?glementation et de
commercialisation ? l’?chelle mondiale.
? La dystrophie myotonique est une maladie neuromusculaire incapacitante
qui affecte souvent des familles enti?res ?, a d?clar? Steven H.
Holtzman, vice-pr?sident directeur du d?veloppement commercial chez
Biogen Idec. ? Le besoin insatisfait est ?norme et il n’existe
actuellement aucun traitement pour ralentir ou stopper la progression de
la maladie. La dystrophie myotonique a une cause g?n?tique identifiable
et le programme correspond ? notre mission d’apport de traitements
innovants aux patients atteints de graves maladies neurologiques. Le
compos? antisens d’Isis a le potentiel pour faire une grande diff?rence.
Cette collaboration, qui est notre deuxi?me avec Isis, refl?te le
respect immense que nous avons pour son leadership scientifique et son
expertise dans la technologie antisens. ?
? Biogen Idec est un leader mondial dans le domaine des maladies
neurod?g?n?ratives ?, a indiqu? B. Lynne Parshall, J.D., directeur
d’exploitation, directeur financier et secr?taire chez Isis. ? Cette
collaboration nous permet d’?tendre notre portefeuille de m?dicaments
pour les maladies rares et graves avec les ressources et le soutien
suppl?mentaires de Biogen Idec. Elle compl?te ?galement notre nouvelle
alliance avec Biogen Idec pour notre programme de phase 1 relatif ?
l’atrophie musculaire spinale (SMA). Comme dans le cas de la SMA, nous
utilisons notre technologie antisens de mani?re unique pour traiter une
autre maladie d?vastatrice. ? travers son expertise dans les maladies
neurod?g?n?ratives et sa pr?sence mondiale, Biogen Idec est un
partenaire id?al pour ces programmes, qui permettront d’offrir ces
th?rapies aux patients qui ne disposent d’aucune option de traitement. ?
? La DM1 est une maladie progressive qui entra?ne peu ? peu la perte de
la fonction musculaire ?, a d?clar? Charles A. Thornton, M.D., Facult?
de m?decine du centre m?dical universitaire de Rochester. ? Au cours des
derni?res phases, la maladie entra?ne des probl?mes pour respirer et
marcher. La DM1 affecte g?n?ralement plusieurs personnes d’une m?me
famille ? travers plusieurs g?n?rations, touchant simultan?ment les
b?b?s, les jeunes adultes et les personnes ?g?es dans une famille. Des
tests g?n?tiques peuvent aider ? identifier les personnes expos?es au
risque de d?velopper la DM1, mais aucun traitement n’est disponible pour
en retarder le d?but des sympt?mes ou en ralentir la progression. Parce
que la substance ? l’origine de la maladie de la DM1 est un ARN toxique,
la maladie est une bonne cible pour l’approche antisens d’Isis qui
consiste ? cibler l’ARN toxique de fa?on s?lective au sein de la
cellule, le supprimant et r?tablissant ainsi une fonction cellulaire
normale. ?
Cette collaboration fait suite ? un contrat d’option et de collaboration
pour le monde entier entre Biogen
Idec et Isis annonc? en janvier en vue de d?velopper et de
commercialiser le m?dicament antisens exp?rimental d’Isis, ISIS-SMNRx,
pour le traitement de la SMA.
? propos de la DM1
La DM1 est une maladie neuromusculaire g?n?tique caract?ris?e par des
spasmes musculaires incapacitants et une atrophie et une faiblesse
musculaires progressives. La DM1 affecte ?galement beaucoup d’autres
organes du corps et les patients qui en sont atteints peuvent souffrir
d’une insensibilit? ? l’insuline, de cataractes et d’infertilit?. La DM1
affecte environ 150 000 patients aux ?tats-Unis, en Europe et au Japon.
Elle se transmet de parent ? enfant, chaque g?n?ration suivante
contractant une forme plus grave de la maladie plus t?t dans la vie. Le
risque qu’un enfant h?rite de la DM1 est de 50 pour cent si un parent
est porteur du d?faut g?n?tique. La DM1 provient d’un d?faut du g?ne
DMPK qui produit une augmentation du nombre de r?p?titions de triplets
CTG au sein du g?ne. Cette expansion de l’ADN produit un ARN
anormalement long qui s’accumule dans les cellules, y compris les
cellules musculaires, et emp?che la production de prot?ines essentielles
? une fonction cellulaire normale. La gravit? de la DM1 et l’?ge auquel
elle appara?t sont en corr?lation avec le nombre de r?p?titions de
triplets, qui augmente d’une g?n?ration ? l’autre. Il n’existe aucun
traitement de fond pour les patients atteints de la DM1 et les
traitements actuels visent ? g?rer les sympt?mes et ? minimiser
l’incapacit?.
? propos de l’antisens et de la ribonucl?ase H (RNaseH)
Un m?canisme antisens est un processus par lequel un acide nucl?ique se
lie ? un ARN cible formant une mol?cule bicat?naire. La formation de
cette mol?cule bicat?naire emp?che l’ARN de fonctionner normalement et
de produire une prot?ine sp?cifique. Avec l’antisens, les m?dicaments
d’Isis sont capables de r?duire la production des prot?ines pathog?nes
qui, en r?gle g?n?rale, sont largement inaccessibles aux approches
traditionnelles de d?couverte de m?dicaments. La majorit? des
m?dicaments antisens d’Isis actuellement en d?veloppement activent une
enzyme cellulaire appel?e la RNase H. Une fois activ?e, la RNase H
recherche et d?truit l’ARNm bicat?naire, inhibant la production d’une
prot?ine sp?cifique par une cellule. Le traitement de la DM1 offre une
opportunit? unique pour l’antisens. Le d?faut g?n?tique dans le g?ne
DMPK cr?e un ARN toxique au lieu d’une prot?ine pathog?ne. L’ARN toxique
s’accumule au sein du noyau de la cellule et emp?che la production de
prot?ines essentielles ? une fonction cellulaire normale. L’activation
de la RNase H se produit au sein du noyau de la cellule et les
m?dicaments antisens d’Isis pr?sentent par cons?quent une strat?gie
th?rapeutique sp?cifique pour traiter la DM1. Lors d’?tudes
pr?-cliniques, les m?dicaments antisens d’Isis ont d?montr? une
r?duction probante et s?lective de l’ARN de DMPK toxique.
? propos de Biogen Idec
? travers des techniques scientifiques et m?dicales de pointe, Biogen
Idec d?couvre, d?veloppe et fournit aux patients du monde entier des
traitements innovants contre les maladies neurod?g?n?ratives,
l’h?mophilie et les troubles auto-immuns. Fond?e en 1978, Biogen Idec
est la plus ancienne soci?t? biotechnologique ind?pendante au monde. Les
patients ? travers le monde b?n?ficient de ses traitements majeurs
contre la scl?rose en plaques et la soci?t? g?n?re un chiffre d’affaires
annuel de pr?s de 5 milliards de dollars. Pour l’?tiquetage des
produits, les communiqu?s de presse et des informations compl?mentaires
sur la soci?t?, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.
? propos d’Isis Pharmaceuticals
Isis exploite sa position de leader dans la technologie antisens afin de
d?couvrir et de d?velopper des m?dicaments novateurs pour son
portefeuille de produits et ses partenaires. Le vaste portefeuille
d’Isis comprend 25 m?dicaments visant ? traiter une grande vari?t? de
maladies avec un accent sur les maladies cardiovasculaires,
m?taboliques, graves et rares ainsi que le cancer. Le partenaire d’Isis,
Genzyme, envisage de commercialiser le produit phare d’Isis, KYNAMRO?, ?
la suite d’une approbation r?glementaire pr?vue pour 2012. Les brevets
d’Isis offrent une protection solide et extensive pour ses m?dicaments
et sa technologie. Des informations compl?mentaires sur Isis sont
disponibles sur le site www.isispharm.com.
D?claration exon?ratoire de Biogen Idec
Le pr?sent communiqu? de presse contient des ?nonc?s prospectifs,
notamment des d?clarations concernant le d?veloppement et la
commercialisation de produits. Ces ?nonc?s prospectifs peuvent
s’accompagner de mots comme ? anticiper ?, ? penser ?, ? estimer ?, ?
croire ?, ? s’attendre ? ?, ? pr?voir ?, ? envisager ?, ? pouvoir ?, ?
planifier ? ainsi que des expressions au futur et d’autres mots et
termes de signification similaire. Il est conseill? de ne pas se fier
outre mesure ? ces d?clarations. Le d?veloppement et la
commercialisation de m?dicaments impliquent un haut degr? de risque. Les
facteurs qui pourraient entra?ner une diff?rence substantielle entre les
r?sultats r?els et les attentes actuelles incluent le risque de survenue
d’?v?nements adverses relatifs ? la s?curit?, la possibilit? d’exigences
suppl?mentaires de la part des autorit?s de r?glementation en termes
d’information ou leur refus d’approuver une nouvelle th?rapie
potentielle, le remboursement seulement partiel ou le non-remboursement
des produits, l’?ventualit? de probl?mes li?s aux processus de
fabrication, une protection inappropri?e des droits de propri?t?
intellectuelle, ainsi que les autres risques et incertitudes d?crits
dans la section ? Facteurs de risque ? du tout dernier rapport annuel ou
trimestriel de Biogen Idec Inc. et dans d’autres rapports d?pos?s par
Biogen Idec Inc. aupr?s de la SEC. Ces d?clarations s’appuient sur les
convictions et les attentes actuelles et ne sont valables qu’? la date
du pr?sent communiqu? de presse. Biogen Idec Inc. n’assume aucune
obligation de mise ? jour publique d’?nonc?s prospectifs quels qu’ils
soient.
D?claration exon?ratoire d’Isis
Le pr?sent communiqu? de presse contient des ?nonc?s prospectifs
concernant l’alliance strat?gique d’Isis avec Biogen Idec et la
d?couverte, le d?veloppement, l’activit?, le potentiel th?rapeutique, la
s?curit? et la commercialisation d’un m?dicament antisens ciblant la
DMPK pour le traitement de la DM1. Toute d?claration d?crivant les
objectifs, les attentes, les pr?visions financi?res ou autres ou les
intentions ou croyances d’Isis, y compris la commercialisation planifi?e
du KYNAMRO?, constitue un ?nonc? prospectif et ne doit pas ?tre
consid?r?e comme un ?nonc? ? risque. De telles d?clarations sont
assujetties ? certains risques et incertitudes, particuli?rement ceux
qui sont inh?rents au processus de d?couverte, de d?veloppement et de
commercialisation de m?dicaments qui sont s?rs et efficaces pour une
utilisation en tant que th?rapie pour les humains et ? l’effort de
d?veloppement d’une activit? autour de ces m?dicaments. Les ?nonc?s
prospectifs d’Isis impliquent ?galement des suppositions qui, si elles
ne se concr?tisent pas ou ne s’av?rent pas correctes, pourraient g?n?rer
des r?sultats substantiellement diff?rents par rapport ? ceux qui sont
exprim?s ou impliqu?s par ces ?nonc?s prospectifs. Bien que les ?nonc?s
prospectifs d’Isis refl?tent le jugement en toute bonne foi de sa
direction, ces d?clarations s’appuient uniquement sur des faits et
facteurs actuellement connus d’Isis. En cons?quence, il est d?conseill?
de se fier outre mesure ? ces ?nonc?s prospectifs. Ces risques et
d’autres concernant les programmes d’Isis sont d?crits plus en d?tails
dans le rapport annuel d’Isis figurant sur le formulaire 10-K pour
l’ann?e qui s’est termin?e au 31 d?cembre 2011 et dans son tout dernier
rapport trimestriel figurant sur le formulaire 10-Q, qui ont ?t? d?pos?s
aupr?s de la SEC. Des exemplaires de ces rapports ainsi que d’autres
sont disponibles aupr?s de la soci?t?.
Isis Pharmaceuticals? est une marque d?pos?e d’Isis Pharmaceuticals,
Inc. KYNAMRO? est une marque de commerce de Genzyme Corporation.
Le texte du communiqu? issu d?une traduction ne doit d?aucune mani?re
?tre consid?r? comme officiel. La seule version du communiqu? qui fasse
foi est celle du communiqu? dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours ?tre confront?e au texte source, qui fera jurisprudence.
