Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) s?associe à l?Organisation
européenne pour les maladies rares (EURORDIS), l?Organisation nationale
des maladies rares (NORD) et d?autres associations de patients dans le
monde pour célébrer la Journée des maladies rares 2014, un effort
mondial pour accroître la sensibilisation sur les maladies rares, leur
impact profond sur les patients et sur la nécessité d?améliorer le
diagnostic et le traitement.

Alexion soutient les objectifs clés d?EURORDIS, de NORD et d?autres
associations de patients à travers sa mission de développer et d?offrir
aux patients du monde entier qui souffrent de maladies rares graves et
potentiellement mortelles des thérapies qui transforment leur vie.

Problèmes de diagnostic et de traitement des maladies rares et
ultra-rares

De nombreuses maladies rares et ultra-rares sont des affections
chroniques, progressives et marquées par une douleur continue, une
incapacité grave et un taux de mortalité élevé. Peu de médecins sont
familiers avec le diagnostic et le traitement de ces maladies, ce qui
conduit fréquemment à un diagnostic manqué, retardé ou inexact, même
lorsqu?un traitement efficace approuvé est disponible.¹ Selon
les résultats d?une enquête internationale publiée dans le numéro actuel
du The Journal of Rare Disorders (JRD ? journal des maladies
rares) commandée par Global Genes, les patients vivant avec des maladies
rares rencontrent en moyenne 7,3 médecins avant de recevoir un
diagnostic précis.² L?enquête révèle également que 44 pour
cent des patients sondés pensent qu?un diagnostic lent retarde le
traitement et a un impact négatif sur leur condition.²

« Les patients avec une maladie potentiellement mortelle rare ou
ultra-rare doivent souvent attendre longtemps avant de recevoir un
diagnostic précis. Sans un diagnostic précis, ou l?accès à un traitement
efficace, les patients sont souvent exposés à des conséquences médicales
catastrophiques », a déclaré Leonard Bell, MD et chef de la direction
d?Alexion. « En cette Journée des maladies rares et chaque jour, grâce à
notre engagement continu pour la recherche médicale, notre esprit à
Alexion est tourné vers l?amélioration des connaissances et la
compréhension des maladies rares et vers le développement et la
fourniture des thérapies pour transformer la vie de ces patients dans le
monde entier. »

Apporter de l?espoir à travers le monde

Les programmes de recherche et de développement d?Alexion sont axés sur
des thérapies innovantes avec le potentiel de transformer la vie des
patients souffrant de maladies graves et ultra-rares et pour lesquelles
il n?existe aucun traitement efficace. Les programmes de développement
de la société sont exclusivement axés sur :

• les maladies graves avec des conséquences médicales désastreuses et
  potentiellement mortelles
• les maladies avec options de traitement inefficaces ou inexistants
• les maladies ultra-rares qui affectent un nombre très restreints de
  patients

Les scientifiques d?Alexion travaillent d?arrache-pied pour comprendre
les causes sous-jacentes de ces maladies, découvrir et développer des
médicaments révolutionnaires destinés à soigner ces maladies. Pour plus
d?informations sur les programmes de recherche et développement
d?Alexion, rendez-vous sur www.alexionpharma.com/pipeline.

Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares, rendez-vous sur www.rarediseaseday.us
pour les activités États-Unis et sur www.rarediseaseday.org
pour les activités menées à l?échelle mondiale.

À propos des maladies rares et ultra-rares

Aux États-Unis, une maladie est définie comme rare si elle touche moins
de 650 patients pour 1 million de personnes.³ La définition
de l?Union européenne d?une maladie rare est celle qui n?affecte pas
plus de 5 personnes sur 10 000.⁴ En revanche, une maladie est
généralement considérée comme ultra-rare si elle touche moins de 20
personnes sur 1 million⁵ (une personne sur 50 000) ? la
plupart des maladies ultra-rares touchent un nombre encore plus faible
de personnes.

Malgré le très petit nombre de patients touchés, l?impact des maladies
rares et ultra-rares sur les patients, leurs familles et la société est
important, car beaucoup sont graves, chroniques et progressives, avec
une mortalité élevée. Les patients souffrant d?une maladie ultra-rare,
grave et potentiellement mortelle vivent souvent sans espoir, n?ont pas
d?option de traitement efficace et peuvent être exposés à une mortalité
précoce.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre à la prise en
charge des patients atteints d?affections graves rares à travers
l?innovation, le développement et la commercialisation de produits
thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le leader mondial dans
l?inhibition du complément, et elle a développé et commercialise un
traitement destiné aux patients atteints d?HPN et de SHU atypique, deux
affections invalidantes ultra-rares et potentiellement mortelles,
causées par l?activation chronique incontrôlée du complément Le présent
communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion
sont disponibles à l?adresse suivante : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Références

1. EURORDIS. The Voice of 12,000 Patients: Experiences and Expectations
of Rare Disease Patients on Diagnosis and Care in Europe. 2009. http://www.eurordis.org/IMG/pdf/voice_12000_patients/EURORDISCARE_FULLBOOKr.pdf

2. Engel PA, Gabal S, Broback M, Boice N. Physician and patient
perceptions regarding physician training in rare diseases: the need for
stronger educational initiatives for physicians. J Rare Dis. 2013;
1(2):1-15.

3. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence
for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm135130.htm

4. Definition from REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN
PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal
products and from DIRECTIVE 2011/24/EU OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF
THE COUNCIL of 9 March 2011 on the application of patients? rights in
cross-border healthcare.

5. UK National Institute for Clinical Effectiveness (NICE). Citizen
Council Report on Ultra-Orphan Drugs. 2004; 27-28. Disponible sur http://www.nice.org.uk/niceMedia/pdf/Citizens_Council_Ultraorphan.pdf.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.