NOVATO, Californie, 19 juin 2012 (GLOBE NEWSWIRE) — Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP) a annoncé aujourd'hui la fin du recr+utement pour la phase 2/3 de son essai clinique de capsules de bitartrate de cystéamine à libération retardée (RP103) pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington. L'essai clinique en phase 2/3 portant sur 96 patients est conduit dans le cadre d'un accord de collaboration avec le Centre hospitalier universitaire d'Angers (le « CHU d'Angers »), avec 8 sites cliniques actifs dans toute la France.

L'essai clinique est une étude en double aveugle de 18 mois contrôlée par placebo, qui sera suivie par une étude d'extension ouverte avec tous les patients traités avec le RP103 pour un maximum de 18 mois supplémentaires. Le critère d'évaluation principal de l'essai clinique est basé sur l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (« UHDRS »). Les niveaux sanguins du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (« BDNF ») sont mesurés en tant que critère d'évaluation secondaire. Dans le cadre de l'accord de collaboration avec le CHU d'Angers, Raptor fournit à la fois les capsules de RP103 et de placebo pour l'essai clinique et l'étude d'extension ouverte en échange
des droits réglementaires et commerciaux des résultats de l'essai clinique. Les dépenses cliniques de l'étude sont couvertes par une subvention du gouvernement français (PHRC 2004-03bis CYST-HD). Les résultats provisoires de cette étude après 18 mois de traitement devraient être annoncés dans la première moitié de l'année 2014.

Christophe Verny, médecin au CHU d'Angers, a déclaré : « Après avoir complété le recrutement des patients, nous sommes excités de pouvoir analyser les données et examiner le potentiel de la cystéamine à libération retardée comme un neuroprotecteur pour le traitement de la maladie de Huntington. Nous espérons que cet essai clinique indiquera si le RP103 peut potentiellement conduire à un nouveau traitement pour cette maladie grave et débilitante. »

« L'achèvement du recrutement de l'essai clinique de phase 2/3 est une étape importante pour ce programme et nous sommes impatients d'annoncer les résultats provisoires de la phase en aveugle de cet essai clinique dans la première moitié de l'année 2014 », a déclaré le Dr Patrice P. Rioux, directeur médical de Raptor. « Les données précliniques publiées par des chercheurs de l'Institut Curie en France ont suggéré que la cystéamine augmente les niveaux de BDNF dans le cerveau et le sang, un facteur de croissance connu pour être déficient chez les patients atteints de la maladie de Huntington. Nous sommes impatients d'examiner les résultats de cet essai clinique pour déterminer si le RP103 peut ralentir la
progression de la maladie de Huntington. À l'heure actuelle, la norme des soins pour la maladie de Huntington est limitée à des thérapies qui peuvent aider à réduire certains symptômes, mais ne ralentissent pas la progression de la maladie en ciblant ses causes sous-jacentes. »

Raptor détient des licences de propriété intellectuelle mondiales exclusives relatives à la cystéamine pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington auprès de l'Université de Californie à San Diego, l'Institut des sciences Weizmann en Israël et l'Université de Niigata au Japon. En 2008, Raptor a reçu la désignation de médicament orphelin pour la cystéamine auprès de la FDA pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington.

Le 8 juin 2012, Dr Adriana Prundean du CHU d'Angers a présenté cet essai clinique à Las Vegas lors de la convention annuelle de la Huntington's Disease Society of America, le plus grand rassemblement de familles touchées par cette maladie aux États-Unis.

À propos de la maladie de Huntington

La maladie de Huntington est une maladie neurologique rare, progressive et héréditaire qui est souvent fatale 15 à 20 ans après le diagnostic initial. On estime que la maladie affecte de 20 000 à 30 000 patients aux États-Unis et un nombre comparable en Europe. Il n'existe pas de médicament actuellement disponible qui cible le gène défectueux qui serait à l'origine de la maladie de Huntington, qui se traduit par la dégénérescence de certaines cellules nerveuses dans le cerveau. La maladie est caractérisée par des mouvements incontrôlés et des sautes d'humeur ou la dépression, suivie par la démence.

À propos de la cystéamine et du RP103

Le RP103 est une formulation orale à action retardée de Raptor en cours de recherche pour plusieurs indications. Le RP103 est une formulation microperlée de bitartrate de cystéamine gastro-résistante.

En décembre 2007, Raptor a obtenu une licence internationale exclusive auprès de l'Université de Californie à San Diego pour le développement du RP103 et d'autres formes de cystéamine pour le traitement potentiel de maladies métaboliques et neurologiques. Raptor effectue actuellement un essai clinique de phase 2/3 du RP103 pour traiter potentiellement la maladie de Huntington en France, comme décrit ci-dessus. En outre, la société conduit également un essai clinique de phase 2b du RP103 aux États-Unis pour le traitement potentiel de la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »), et elle a récemment déposé une demande d'approbation pour la commercialisation du RP103 aux États-Unis et dans l'UE dans le cadre du traitement potentiel de
la cystinose néphropathique. La Food and Drug Administration (« FDA ») américaine a accepté le dépôt de la demande de nouveau médicament (« NDA ») de Raptor pour le RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique et a attribué la date cible du 30 janvier 2013. La demande de commercialisation du RP103 de Raptor dans l'Union européenne pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique est à l'étude par l'EMEA, et Raptor attend une décision dans la première moitié de l'année 2013. En 2010, la Société a acquis une licence de propriété intellectuelle mondiale exclusive portant sur l'utilisation des inhibiteurs de la transglutaminase, une classe de molécules chimiquement
semblables à la cystéamine, pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington et d'autres troubles neurologiques, auprès de l'Institut des sciences Weizmann en Israël et de l'Université de Niigata au Japon. Raptor a obtenu la désignation de médicament orphelin du RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique auprès de l'EMEA et la FDA, et pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington auprès de la FDA.

À propos de Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») s'engage dans la recherche, la production et l'offre de médicaments qui améliorent la vie des patients atteints de maladies graves et rares. Raptor possède actuellement des produits candidats en développement clinique, conçus pour traiter potentiellement la cystinose néphropathique,
la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »), la maladie de Huntington (« CH »), la déficience de l'aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 ») et
les troubles thrombotiques.

Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur les nouveaux médicaments candidats mis au point par des techniques de génie biologique et des plateformes de ciblage des médicaments dérivées de la protéine associée au récepteur humain et des protéines inhérentes qui sont conçues pour traiter le cancer, les maladies neurodégénératives et les maladies infectieuses.

Pour des informations supplémentaires, veuillez visiter le site www.raptorpharma.com.

Le logo de Raptor Pharmaceutical Corp. est disponible sur la page http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Le présent document contient des énoncés prospectifs, tel que ce terme est défini dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés sont liés à des évènements futurs ou à nos futurs résultats d'activité ou à un rendement financier futur, et impliquent notamment : que Raptor et ses collaborateurs achèveront la phase 2/3 des essais cliniques ; que Raptor sera en mesure de continuer à fournir du matériel clinique pour l'essai clinique ; que les résultats intermédiaires de l'essai de phase 2/3 de la maladie de Huntington seront annoncés au premier semestre 2014 ; que le RP103 pourrait être un neuroprotecteur pour le traitement de la maladie de Huntington ; que cet essai clinique indiquera si le RP103 peut
potentiellement conduire à un nouveau traitement pour la maladie de Huntington ; que les résultats de recherche préclinique seront répétés dans la phase 2/3 de l'essai clinique ; que le RP103 pourrait ralentir la progression de la maladie de Huntington ; que la FDA et l'EMEA prendront une décision concernant l'autorisation de commercialisation du RP103 pour le traitement potentiel de la cystinose néphropathique le 30 janvier 2013 ou au cours du premier semestre 2013, respectivement ; que le RP103 bénéficiera de la désignation de médicament orphelin ; et que Raptor sera en mesure de développer avec succès le RP103 ou ses autres produits candidats. Ces énoncés sont uniquement des prévisions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et
d'autres facteurs qui pourraient entraîner que les résultats réels de la Société soient différents de ces énoncés prospectifs. Les facteurs qui peuvent modifier considérablement ou empêcher l'application des énoncés prospectifs de la Société incluent notamment : que Raptor ne soit pas en mesure de développer des produits ou d'acquérir des produits ; que la technologie de Raptor ne soit pas validée lors du développement et que ses méthodes ne soient pas acceptées par la communauté scientifique ; que Raptor ne soit pas en mesure de retenir ou d'attirer des employés clés dont les connaissances sont primordiales pour le développement de ses produits ; que des difficultés scientifiques non prévues
se développent en cours de processus pour la Société ; que les brevets de Raptor ne soient pas suffisants pour protéger les aspects essentiels de sa technologie ; que les concurrents inventent des technologies supérieures ; que les produits de Raptor n'agissent pas comme prévu ; que les produits de la Société soient nocifs pour les patients ; et que Raptor ne soit pas en mesure de débloquer le financement suffisant pour le capital de développement et les fonds de roulement. Les produits de Raptor peuvent également ne pas s'avérer utiles et mêmes s'ils le sont, ils peuvent ne pas être approuvés pour la vente publique. Les lecteurs ne doivent pas placer une confiance exagérée dans ces énoncés prospectifs, qui sont applicables uniquement au moment
où ils ont été rédigés. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont régulièrement décrits de manière exhaustive dans les dossiers de la Société auprès de la Securities and Exchange Commission (la « SEC »), que Raptor vous conseille de lire et de prendre en compte, notamment : le rapport annuel de Raptor sur le formulaire 10-K, tel que modifié par le formulaire 10-K/A, déposé auprès de la SEC le 11 novembre 2011 et le 19 décembre 2011, respectivement, et le rapport trimestriel de Raptor sur formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 9 avril 2012, qui sont tous disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC à l'adresse
http://www.sec.gov. Les énoncés prospectifs écrits ou oraux ultérieurs attribuables à Raptor ou à des personnes agissant en son nom sont expressément qualifiés dans leur intégralité par les avertissements contenus dans les rapports de Raptor déposés auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute intention ou obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs.

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