La société biopharmaceutique Dompé a annoncé aujourd’hui que le Comité
des Médicaments orphelin de l’Agence européenne du Médicament (EMA) a
désigné officiellement le facteur de croissance du nerf humain
recombinant (rhNGF) – la molécule biotechnologique expérimentale
développée par Dompé sur la base des recherches effectuées par la
lauréate du Prix Nobel Rita Levi Montalcini – comme étant un médicament
orphelin pour le traitement de la kératite neurotrophique. Le facteur de
nerf humain, premier facteur neurotrophique à être identifié, représente
l’un des sujets les plus intéressants étudiés dans la médecine
d’aujourd’hui et plus particulièrement en ophtalmologie.

La désignation de médicament orphelin représente un jalon dans le
développement du facteur de croissance du nerf (NFG) dans les
pathologies oculaires. Après la tenue des premières études avec le NGF
murin¹, le potentiel de cette molécule a encore été examiné
par le Groupe Dompé, qui a développé un processus visant à produire le
facteur de croissance du nerf humain recombinant à l’échelle
industrielle dans l’usine biotechnologique de L’Aquila, en Italie. Le
développement d’une solution de gouttes oculaires biotechniques basées
sur le facteur de croissance du nerf humain recombinant (rhNGF) a marqué
le lancement d’un effort de recherche visant à évaluer l’innocuité et
l’efficacité de ce médicament expérimental chez les patients atteints de
kératite neurotrophique, une maladie orpheline rare.

La cornée peut être décrite comme une « fenêtre transparente », qui joue
un rôle essentiel dans le passage des stimuli visuels vers la rétine;
l’innervation est particulièrement élevée dans la cornée par rapport aux
autres parties de l’oeil. Cette caractéristique constituait le point de
départ qui a permis à Dompé d’adopter cette approche novatrice. Le
mécanisme d’action du facteur de croissance du nerf humain recombinant
(rhNGF) vise à restaurer l’innervation dans la zone cornéenne qui peut
avoir été endommagée pour diverses raisons pathologiques (chirurgie,
infections herpétiques, traumatismes, brûlures, etc.) pouvant aboutir à
une kératite neurotrophique. L’objectif du traitement est de restaurer
l’intégrité de la cornée et, par conséquent, de recouvrer la fonction
visuelle.

La communauté scientifique attend les résultats de l’essai clinique
REPARO de phase I/II, le premier essai international à tester
l’efficacité et l’innocuité du rhNGF pour une utilisation ophtalmique
chez les patients affectés par la maladie. Cette étude de groupe a été
réalisée dans 39 centres de neuf pays européens, et a recruté des
patients adultes atteints de kératite neurotrophique unilatérale
accompagnée de lésions cornéennes de stade 2 (défaut épithélial
permanent) ou de stade 3 (ulcère cornéen) qui n’ont pas répondu aux
traitements médicaux actuellement disponibles. Les résultats définitifs
sont attendus au cours des prochains mois.

« La désignation de médicament orphelin du rhNGF par l’EMA remplit
Dompé de fierté et nous encouragera à poursuivre notre engagement à
fournir des solutions novatrices afin de répondre aux besoins encore non
satisfaits des patients ophtalmologiques », affirme Eugenio
Aringhieri, directeur général de Dompé. « La reconnaissance
européenne fait suite à celle de la Food and Drug Administration, qui a
accordé au rhNGF la désignation de médicament orphelin pour le
traitement de la kératite neurotrophique et a permis l’activation d’une
application expérimentale de nouveau médicament pour le lancement d’un
essai clinique aux États-Unis. Dans l’attente des résultats de l’essai
REPARO, notre tâche consiste constamment à rendre disponible cette
option thérapeutique, en permettant aux médecins et aux patients de
disposer d’une approche novatrice ciblant cette pathologie pour laquelle
il n’existe actuellement aucun traitement. A l’avenir, le rhNGF peut
fournir de nouvelles opportunités de recherche, notamment chez les
patients atteints d’autres maladies oculaires, et plus particulièrement
celles affectant le segment postérieur du globe oculaire. Je me rapporte
ici à des maladies plus courantes pouvant aboutir à la perte de la vue,
tels le glaucome, ou des formes rares de dégénération rétinienne
congénitale, telle la retinitis pigmentosa, pour laquelle le rhNGF a
déjà reçu la désignation de maladie orpheline en Europe et aux
États-Unis. »

rhNGF

rhNGF, le facteur de croissance de nerf recombinant développé par Dompé,
est une protéine produite naturellement par le corps, qui promeut le
développement et la survie des cellules nerveuses, dont celle de la
rétine. Le facteur de croissance du nerf a été découvert par Rita Levi
Montalcini, qui a reçu le Prix Nobel de Physiologie ou de Médecine en
1986. Le NGF stimule la croissance, le maintien et la survie des
cellules nerveuses dans la cornée. (Levi Montalcini R., Le
facteur de croissance du nerf 35 années plus tard [The nerve growth
factor 35 years later], Science 1987). La cornée possède une
innervation particulièrement dense, environ 400 fois plus dense que
celle de la peau. La solution de gouttes oculaires basée sur le rhNGF
est actuellement étudiée chez les patients atteints de kératite
neurotrophique. À cause de son mécanisme d’action novateur, le rhNGF
peut faire l’objet d’études futures chez des patients présentant
d’autres formes de neuropathis optiques, telles la retinitis pigmentosa,
le glaucome, et le syndrome de l’oeil sec. Le rhNGF pour une utilisation
ophtalmique n’a pas encore été enregistré pour quelque indication que ce
soit dans aucun pays.

La kératite neurotrophique

La kératite neurotrophique est une maladie dégénérative rare de l’oeil
pour laquelle il n’existe toujours aucun traitement, caractérisée par
des lésions progressives de la cornée pouvant aboutir à la perforation
de celle-ci, suivie d’une perte de vision. Elle peut être causée par
diverses affections oculaires cliniques telles les infections cornéennes
herpétiques (herpes zoster et simplex), la chirurgie de l’oeil, l’usage
abusif d’un médicament, l’usage abusif de médicaments topiques, l’usage
de lentilles de contact, voire les conditions systémiques tels le
diabète ou la carence en vitamine A. En prenant en considération toutes
ses formes, cette pathologie affecte moins de 1 personne sur 2.000 dans
le monde. La kératite neurotrophique est unilatérale dans la majorité
des cas, mais survient fréquemment dans les deux yeux.

A propos de Dompé

Dompé est l’une des principales sociétés biopharmaceutiques d’Italie,
qui se concentre sur le développement de solutions pharmaceutiques
novatrices pour les maladies présentant un impact social élevé et
souvent incurables. Dompé a son siège social à Milan et axe ses efforts
de recherche dans des domaines aux besoins thérapeutiques encore non
satisfaits, tels le diabète, les transplantations d’organes,
l’ophtalmologie et l’oncologie.

Le centre industriel de L’Aquila (Abruzzes) héberge une installation
biotechnologique connue dans le monde entier pour son excellence et
développe des médicaments de soins primaires destinés à des marchés dans
environ 40 pays du monde. En 2014, Dompé a ouvert des bureaux à New York
et à Tirana, et à Barcelone en 2015.

Pour de plus amples informations, veuillez visiter: www.dompe.com et www.dompetrials.com

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse fait référence à certaines
informations qui ne correspondent peut-être pas aux résultats futurs
attendus. Dompé croit fermement en la justesse et au caractère
raisonnable des concepts exprimés. Cependant, certaines informations
sont sujettes à un certain degré d’indétermination quant aux recherches
et aux activités de développement, et aux vérifications nécessaires
devant être effectuées par les organes réglementaires. Par conséquent, à
compter d’aujourd’hui, Dompé ne peut garantir que les résultats attendus
correspondront aux informations fournies ci-dessus.

¹ Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L,
Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology
2000

Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical
treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers,
New Engl J Med 1998

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