MedDay, une société biotechnologique spécialisée dans le traitement des
troubles du système nerveux, a fourni aujourd’hui des informations
complémentaires sur la conception de son essai clinique pivot (MS-SPI)
visant à étudier l’efficacité et l’innocuité du MD1003 dans le
traitement de la sclérose en plaques primaire et secondaire progressive,
un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits. Les données de
l’étude MS-SPI seront présentées le vendredi 24 avril 2015 à 12 heures,
heure de l’Est des Etats-Unis, lors de la session plénière sur les
essais cliniques, à l’occasion de la rencontre annuelle de l’American
Academy of Neurology (AAN), à Washington DC, .

MS-SPI est un essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé
par placébo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de
300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et
dont la maladie a progressé dans les 2 années précédant leur recrutement
pour l’essai clinique.

Au total, 154 patients, présentant au départ de l’étude un score EDSS
(échelle élaborée des incapacités) compris entre 4,5 et 7, ont été
recrutés dans 16 centres de référence pour la sclérose en plaques, dans
toute la France. Le traitement a duré un an.

Le critère d’évaluation principal pour cette étude était défini par la
proportion de patients présentant une amélioration au bout de neuf mois
(M9), confirmée à douze mois (M12). L’amélioration était définie soit
comme une diminution du score EDSS (d’au moins 1 point pour un score
EDSS ?5,5 en début d’étude et de 0,5 point pour un score EDSS ?6), soit
comme une amélioration du score au test TW25 (test mesurant la vitesse
de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m.]) d’au moins
20 %. La comparaison pour chaque résultat était fondée sur les meilleurs
scores EDSS et TW25 obtenus lors des visites de sélection et de
randomisation.

Les principaux critères secondaires évaluent l’effet du MD1003 dans la
stabilisation ou le ralentissement du rythme d’évolution de la maladie.
Ces critères incluent la variation du score EDSS entre le début de
l’étude et le 12e mois, la proportion de patients présentant des progrès
à 9 mois, confirmés à 12 mois, et la variation du score obtenu au test
TW25.

Le docteur Frédéric Sedel, directeur général de MedDay, a déclaré à
ce propos :
« Cet essai était particulièrement ambitieux. C’est
la première fois que dans une étude sur la sclérose en plaques
progressive a été évaluée la proportion de patients présentant une
amélioration au bout de 9 mois, confirmée à 12 mois. Ce critère
d’évaluation clinique exigeant a été déterminé au cours de discussions
engagées avec des régulateurs européens et américains. Nous nous
réjouissons à la perspective de présenter les résultats de cet essai
clinique lors de la rencontre de l’AAN plus tard ce mois-ci. »

Un autre objectif important de l’essai clinique est d’évaluer la
sécurité d’un traitement à long terme par le MD1003 à une dose de 300 mg
/jour. Les événements indésirables, graves ou sans gravité, enregistrés
durant l’essai clinique seront également présentés.

La sclérose en plaques est la maladie neurologique handicapante la plus
fréquente chez l’adulte jeune, les premiers symptômes se manifestant
généralement entre 20 et 40 ans. Dans la majorité des cas (85 %), les
patients connaissent une phase initiale de forme rémittente de sclérose
en plaques récurrente (RRMS), qui se transforme généralement en une
sclérose en plaques de forme secondaire progressive (SPMS) lors de
l’évolution clinique ultérieure. Une fois la sclérose en plaques entrée
dans sa phase progressive, les patients connaissent une aggravation
graduelle du handicap neurologique, pouvant entraîner des problèmes de
vision, de marche, d’incontinence, des changements cognitifs, de la
fatigue et des douleurs. La forme progressive primaire de sclérose en
plaques (PPMS), caractérisée par une progression de la maladie dès le
départ, est moins fréquente, affectant de 10 à 15 % des patients.

Malgré ces différents phénotypes cliniques initiaux, la durée des
périodes observées avant le franchissement de certaines étapes
importantes du handicap, ainsi que l’âge auquel ces étapes sont
atteintes, sont similaires pour les patients atteints de la forme
progressive primaire ou de la forme secondaire progressive de la
sclérose en plaques. En conséquence, des directives récentes ont proposé
de regrouper la PPMS et la SPMS en une seule entité dénommée « maladie
progressive ». On estime que le taux de prévalence globale des patients
atteints d’une maladie progressive correspond à au moins 40 % de tous
les patients atteints de sclérose en plaques.

Les détails complets sur la session et le calendrier des présentations
de résultats lors de la rencontre annuelle 2015 sont disponibles sur le
site Internet de l’AAN : www.aan.com/conferences/2015-annual-meeting.

A propos de MD1003

Le MD1003 est un médicament expérimental dont on pense qu’il peut
favoriser la myélinisation et renforcer l’apport d’énergie pour la
transmission des impulsions neurales. Le MD1003 est un ingrédient
pharmaceutique actif lorsqu’il est administré à une dose de 300 mg
/jour. Il est protégé par un brevet dans l’UE et aux États-Unis pour son
dosage et son utilisation dans le traitement de la sclérose en plaques.
Le MD1003 a un mode d’action susceptible d’influencer deux cibles liées
à la sclérose en plaques progressive : (1) il active les acétyl-CoA
carboxylases (ACC1 et ACC2), des enzymes cinétiquement limitantes dans
la synthèse des acides gras à longue chaîne requis pour la synthèse de
la myéline, et (2) il active le cycle de Krebs dans les axones
démyélinisés afin d’augmenter la production d’énergie.

La preuve de concept du MD1003 a été obtenue lors d’une étude pilote
ouverte sur 23 sujets atteints de sclérose en plaque progressive
primaire et secondaire. Les résultats ont été positifs, avec jusqu’à 90
% des sujets présentant une amélioration clinique sur la durée.
L’efficacité du traitement a également été évaluée à l’aide d’études
d’électrophysiologie et de spectroscopie à résonance magnétique. Les
résultats ont été publiés cette année dans le Journal of Multiple
Sclerosis and Related Disorders. Pour de plus amples informations sur
cette étude, veuillez consulter le site :
www.msard-journal.com/article/S2211-0348(15)00006-1/abstract.

Conseil consultatif scientifique

Professeur Alan Thompson (Président, UCL, Royaume-Uni), Professeur Jack
Antel (McGill, Canada), Dr Robert Fox (Cleveland, États-Unis),
Professeur Reinhard Hohlfeld (Munich, Allemagne), Professeur Jean
Pelletier (Marseille, France), Professeur Per Soelberg Sorensen
(Danemark), Professeur Ayman Tourbah (Reims, France, chercheur principal
de l’étude).

A propos de MedDay

MedDay est une société biotechnologique non cotée en bourse, qui
développe de nouveaux médicaments destinés à traiter les troubles du
système nerveux. La société a été fondée en 2011 par le docteur Frédéric
Sedel, Ph.D. (directeur général) et le docteur Guillaume Brion
(directeur de l’exploitation). En avril 2013, InnoBio, un fonds de
biotechnologie géré par BPIFrance, et Sofinnova Partners ont investi
conjointement dans MedDay. Le produit candidat le plus avancé des
projets en cours de réalisation par la société est le MD1003 pour le
traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire.
Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site : www.medday-pharma.com.

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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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MedDay fait le point sur la conception novatrice d'une étude pivot de phase III sur la sclérose en plaques progressive

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