Le premier patient a été recruté dans l?étude REPARO de phase I/II,
le premier essai clinique international visant à évaluer l?usage
ophtalmologique d?une solution topique de facteur de croissance nerveuse
humain recombinant (rhNGF) pour le traitement de la kératite
neurotrophique (KN) modérée à grave. Le médicament a été développé
sur la base des études expérimentales réalisées par le défunt professeur
Rita Levi Montalcini, qui a reçu le prix Nobel pour sa découverte de la
protéine de signalisation impliquée dans le développement du système
nerveux.

Le premier patient atteint de cette maladie dégénérative rare de la
cornée menaçant la vision, qui touche une personne sur 10 000 dans le
monde, a été recruté à l?hôpital San Raffaele de Milan. L?essai
clinique est sponsorisé par Dompé, l?une des plus importantes
sociétés biopharmaceutiques italiennes, qui se consacre à la recherche
de solutions thérapeutiques innovantes pour le traitement des maladies
ayant un impact social élevé dans les domaines du diabète, de
l’ophtalmologie et de l’oncologie.

L?étude REPARO est un essai randomisé, à double insu, contrôlé par
placebo pour lequel seront recrutés des patients atteints de KN
présentant des lésions de grade 2 (défaut épithélial permanent) ou de
grade 3 (ulcère cornéen) et ne répondant pas aux traitements disponibles
actuellement dans neuf pays. L’objectif principal de l?essai est
d?évaluer la sécurité et l?efficacité de deux doses d?une solution de
rhNGF (10 µg/ml et 20 µg/ml) administrée localement sous forme de
gouttes oculaires. Il est prévu de recruter au moins 174 patients, qui
seront randomisés pour recevoir l?une des deux doses ou bien un placebo
durant la période de traitement contrôlé de 8 semaines. La période de
suivi durera au moins 48 semaines. Les objectifs secondaires de l?essai
consistent à évaluer la durée de la guérison de la cornée, de
l?amélioration de l?acuité visuelle et de la sensibilité cornéenne.

« On assiste à une sensibilisation internationale croissante
vis-à-vis des maladies ophtalmologiques et du besoin de trouver de
nouvelles approches pour les traiter. Notre engagement envers la
recherche dans ce domaine ambitionne de réaliser des avancées
importantes par rapport aux solutions thérapeutiques actuellement
disponibles », a déclaré Eugenio Aringhieri, PDG du groupe
Dompé. « À cette fin, notre centre de Recherche et développement a
développé la variante humaine du NGF (facteur de croissance nerveuse),
et cet essai ouvrira la voie au développement d?un médicament innovant
pour le traitement de la kératite neurotrophique grave. Nous pensons que
les résultats de l?essai nous permettront d?offrir une thérapie éprouvée
aux patients à travers le monde, qui courent le risque de perdre la vue
du fait du manque d?options de traitement efficaces et, plus
généralement, clarifieront davantage l?utilisation potentielle du NGF en
ophtalmologie ».

« La kératite neurotrophique est une maladie dégénérative grave de
l??il provoquée par une innervation cornéenne réduite pouvait aboutir à
l?ulcération et la perforation de la cornée, et à la perte consécutive
de la fonction visuelle », a déclaré le professeur Stefano Bonini,
Directeur du département d?ophtalmologie au Campus BioMedico à Rome, et
l?un des premiers chercheurs au monde à étudier l?usage ophtalmologique
du NGF. « Elle peut être provoquée par diverses conditions cliniques
telles que le diabète ou les infections hépatiques, ou par une
intervention chirurgicale antérieure. Du fait de l?implication de Dompé,
nous avons été en mesure de démarrer un programme de recherche
international ayant pour objectif de fournir ce qui sera le tout premier
traitement pour la kératite neurotrophique ciblant directement la cause
sous-jacente de cette maladie grave, l?innervation cornéenne réduite. Il
s?agit là d?une nouvelle démonstration de l?importance de l?échange
continu d?informations entre les chercheurs de base et les plus hauts
niveaux des capacités industrielles ».

L?étude REPARO
REPARO est un essai randomisé, à double insu,
contrôlé par placebo, de phase I/II associant des doses croissantes et
répétées de rhNGF sous forme de gouttes oculaires afin d?évaluer la
sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du médicament chez les
patients adultes affectés par une kératite neurotrophique unilatérale de
grade 2 (défaut épithélial permanent) ou de grade 3 (ulcère cornéen),
modérée à grave, ne répondant pas aux traitements actuellement
disponibles. La période de traitement prévue est de huit semaines, après
quoi les patients feront l?objet d?un suivi pendant 48 ou 56 semaines.
Les patients éligibles seront recrutés dans les centres participants
situés dans neuf pays différents.

À propos de Dompé
Dompé est l’une des principales sociétés
biopharmaceutiques italiennes, elle développe des solutions de
traitement innovantes pour les maladies ayant un impact social élevé,
qui sont souvent des maladies orphelines. Basée en Italie et ayant son
siège social à Milan, la société concentre ses efforts sur la recherche
dans des domaines aux besoins médicaux encore non satisfaits tels que le
diabète juvénile, l’ophtalmologie et l’oncologie. Son site industriel de
L’Aquilla (région des Abruzzes) emploie 230 personnes, dont 70 dans la
Recherche et développement, et met au point des médicaments vendus dans
plus de 60 pays à travers le monde.

En 2012, le groupe Dompé a consacré plus de 10 % de ses ventes à la
Recherche et développement, concentrant son engagement sur des domaines
thérapeutiques aux besoins médicaux non satisfaits tels que le diabète,
l’ophtalmologie et l’oncologie.
Pour plus d?informations : www.dompe.com

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse fait
référence à certaines informations qui peuvent ne pas correspondre aux
résultats futurs. Dompé est fermement convaincue de l’intégrité et du
caractère raisonnable des concepts exprimés, mais certaines des
informations sont sujettes à une marge d’incertitude, en termes de
recherche et de développement, et à des inspections appropriées par les
autorités réglementaires compétentes. Ainsi, pour le moment, Dompé ne
peut garantir la cohérence des résultats escomptés en relation avec les
éléments ci-dessus.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.