Galderma annonce que la FDA américaine a accordé la désignation de
médicament orphelin à sa molécule trifarotène pour le traitement de
l’ichtyose congénitale. Sur la base de cette décision, Galderma envisage
de mettre en ?uvre un plan de développement clinique qui viendra
renforcer son engagement en faveur de l’exploration de nouvelles options
de traitement des maladies rares et qui satisfera les besoins de tous
les patients atteints de maladies cutanées tout au long de leur vie.

« Étant donné la charge de l’ichtyose congénitale et l’absence de
traitement efficace simple à utiliser, il s’agit d’une pathologie avec
laquelle il est très difficile de vivre. Par conséquent, l’objectif de
Galderma consiste non seulement à fournir une solution médicale efficace
et sûre afin d’alléger les symptômes de la maladie, mais aussi à
améliorer la qualité de vie des patients », affirme Humberto C. Antunes,
Président et Directeur général de Galderma.

La molécule trifarotène de la société est un agoniste sélectif du
récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARy), actuellement en cours de
développement clinique pour son utilisation dans le traitement d’autres
pathologies cutanées plus courantes. Ce sont la fonction rétinoïde et
les puissantes propriétés kératolytiques de ce médicament qui en font un
traitement potentiellement viable contre l’ichtyose lamellaire. Galderma
a déjà mis en place le programme d’étude du traitement de l’ichtyose
lamellaire à l’aide de la trifarotène et collabore actuellement avec les
autorités réglementaires afin de mettre en ?uvre un plan de
développement clinique novateur et rapide.

Les ichthyoses comprennent un vaste groupe de troubles caractérisés par
la desquamation de la peau ayant diverses étiologies. La
pathophysiologie stéréotypée est l’hyperplasie épidermique et la
desquamation anormale de la peau, entraînant une accumulation de squames
(écailles) à la surface de la peau. L’ichtyose congénitale est un terme
utilisé pour se référer à un groupe spécifique de formes héréditaires
rares d’ichtyoses généralement plus graves que les formes
non-héréditaires de la maladie. L’ichtyose lamellaire, l’un des troubles
appartenant à la catégorie de l’ichtyose congénitale, est reconnue comme
étant une maladie grave qui persiste tout au long de la vie. Après la
naissance, au cours des premiers mois de vie, la membrane
hyperkératonique (collodion) avec laquelle naissent habituellement les
patients, tombe progressivement pour être remplacée par des
desquamations et une lichénification sur tout le corps, dont le visage,
le cuir chevelu, la paume de la main et la plante des pieds. Bien
qu’elle ne mette généralement pas la vie du patient en danger,
l’ichtyose lamellaire peut conduire à un handicap, une surdité
partielle, une mauvaise adaptation aux conditions environnementales (à
cause de l’hypohidrose), une gêne importante (prurit, fissures
cutanées), et un impact psychosocial significatif. On estime à entre 1
pour 100 000 et 1 pour 200 000 la prévalence de cette pathologie aux
États-Unis.

Cette désignation fournit le statut de médicament orphelin à des
médicaments et à des produits biologiques définis comme étant ceux
indiqués pour le traitement, le diagnostic ou la prévention sûre et
efficace de maladies/troubles rares affectant moins de 200 000 personnes
aux États-Unis, ou plus de 200 000 personnes mais ne recouvrant pas le
coût de conception et de commercialisation d’un tel médicament.

Outre l’étude des traitements de l’ichtyose lamellaire et d’autres
ichtyoses congénitales, Galderma explore également le traitement
d’autres maladies cutanées rares dont le lymphome cutané à cellules T et
le syndrome de Gorlin.

***

À propos de Galderma

Une société globale exclusivement dédiée à la dermatologie

Galderma est une société internationale créée en 1981 spécialisée dans
les solutions médicales innovantes en dermatologie, pour tous, tout au
long de la vie, et s’engageant pleinement auprès des professionnels de
santé du monde entier. La société emploie plus de 5 000 collaborateurs
dans 34 filiales détenues à 100 % et dispose d’un réseau mondial de
distributeurs. Son très large portefeuille de produits, disponible dans
80 pays, traite des maladies dermatologiques telles que l’acné, la
rosacée, l’onychomycose, le psoriasis et les dermatoses
cortico-sensibles, les désordres pigmentaires, le cancer de la peau et
inclut des solutions médicales contre le vieillissement cutané.

Avec environ 19 % de son chiffre d’affaires investi chaque année pour la
recherche et le développement de nouveaux produits et l’accès aux
technologies innovantes, la société est l’un des premiers investisseurs
mondiaux en R&D dans la dermatologie. Ses cinq centres de R et D à la
pointe de la technologie et ses cinq sites de production lui permettent
d’offrir un large éventail de solutions médicales novatrices répondant
aux normes de sécurité et d’efficacité les plus strictes.

Parmi les marques stratégiques de la société figurent : Epiduo, Oracea,
Clobex, Differin, Mirvaso, Rozex/MetroGel, Silkis/Vectical, Tri-Luma,
Loceryl, Cetaphil, Daylong, Soapex, Metvix, Azzalure, Restylane et
Emervel.

Pour plus d’informations, veuillez visiter le site Web de Galderma à
l’adresse www.galderma.com

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.