Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd’hui que
la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament
orphelin (ODD – Orphan drug designation) à Soliris®(éculizumab),
le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa
catégorie, pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon
(DGF) après une transplantation d’organe plein. Le DGF est une
complication précoce et grave de la transplantation d’organes qui se
caractérise par le manque de fonction normale de l’organe greffé
immédiatement après la transplantation. Chez les patients subissant une
transplantation rénale, les patients qui présentent un DGF nécessitent
une dialyse pour survivre. 1-3

Soliris est actuellement approuvé aux États-Unis, dans l’Union
européenne, au Japon et dans d’autres pays pour le traitement de
patients atteints d’hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH) et du
syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles
invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de
l’activation chronique incontrôlée du complément. Soliris n’est approuvé
dans aucun pays pour la prévention ou le traitement du DGF après une
transplantation rénale ou de tout autre organe plein. Le mois dernier,
la Food and Drug Administration (FDA) américaine a également accordé la
désignation de médicament orphelin au Soliris pour la prévention de DGF
chez les patients subissant une transplantation rénale.

« Le retard de fonctionnement du greffon après la transplantation est un
trouble invalidant et potentiellement mortel en raison du risque de
perte de l’organe greffé », a expliqué Martin Mackay, Ph. D.,
Vice-Président exécutif et Directeur mondial du département R&D chez
Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie terminale du complément,
qui est considéré comme jouant un rôle critique dans le développement du
DGF, Soliris pourrait baisser le risque de DGF, un avantage qui pourrait
avoir des implications positives en améliorant les résultats cliniques
chez les greffés. »

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin pour
encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir
ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes
sur 10 000 au maximum dans l’UE. La désignation sous le statut de
produit médicamenteux orphelin offrirait certains avantages et
incitatifs à Alexion, y compris une période d’exclusivité sur le marché
si Soliris est approuvé par l’UE pour la prévention ou le traitement du
DGF.

Alexion prévoit de lancer une étude d’inscription au DGF unique chez les
patients subissant une transplantation rénale avec Soliris en 2014 pour
obtenir les preuves cliniques nécessaires afin d’étayer l’homologation
pour cette indication.

À propos du retard de fonctionnement du greffon (DGF)

Le DGF est une complication précoce et grave de la transplantation
d’organes qui se caractérise par une fonction anormale de l’organe
greffé immédiatement après la transplantation. Lorsque le DGF survient
dans le contexte d’une transplantation rénale, le patient nécessite une
dialyse après la greffe.1-3Le plus souvent, un DGF est
entraîné par une blessure de l’organe causée par une inflammation sévère
et l’activation du complément associées aux procédés normaux de
prélèvement et de transplantation de l’organe du donneur.1-4Le
DGF a un impact négatif important sur la fonction rénale, tant à court
qu’à long terme, qui peut se traduire par la perte prématurée de la
greffe, une hospitalisation prolongée ou le décès du patient. 5,6De
plus, puisqu’il y a pénurie d’organes de donneurs, une réduction du
risque de DGF pour les organes à risque élevé de présenter un DGF
pourrait permettre la transplantation d’un plus grand nombre d’organes
de donneurs. En ce qui concerne les transplantations rénales, 15 à 20
pour cent des reins de donneurs ne seraient jamais utilisés et donc
éliminés chaque année aux États-Unis et en Europe en raison du risque de
mauvais résultats associés au DGF7,8, privant plusieurs
patients de transplantation.

À propos de Soliris

Soliris est le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de
sa catégorie. Il est développé par Alexion, du laboratoire à la mise sur
le marché, en passant par l’approbation réglementaire. Soliris est
approuvé aux États-Unis (2007), dans l’Union européenne (2007), au Japon
(2010) et dans d’autres pays en tant que premier et unique traitement
destiné aux patients atteints d’hémoglobinurie paroxysmique nocturne
(PNH), un trouble sanguin invalidant extrêmement rare et potentiellement
mortel, qui se caractérise par une hémolyse induite par des compléments
(destruction des globules rouges). Soliris est indiqué pour réduire
l’hémolyse. Soliris est également approuvé aux États-Unis (2011), dans
l’Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d’autres pays en tant
que premier et unique traitement destiné aux patients atteints du
syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), un trouble génétique
invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel qui se caractérise
par une microangiopathie thrombotique induite par des compléments ou MAT
(caillots sanguins dans les petits vaisseaux). Soliris est indiqué pour
inhiber la MAT induite par des compléments. L’efficacité de Soliris
contre le SHUa s’appuie sur ses effets sur la MAT et la fonction rénale.
Des essais cliniques prospectifs menés sur des patients supplémentaires,
dont les résultats préliminaires ont été présentés lors de conférences
internationales néphrologiques et hématologiques, viennent confirmer
l’avantage de Soliris pour les patients atteints du SHUa. Soliris n’est
pas indiqué pour le traitement de patients infectés par la bactérie
Shiga Toxine Escherichia Coli souffrant du syndrome hémolytique et
urémique (STEC-SHU). Pour leur innovation révolutionnaire dans
l’inhibition du complément, Alexion et Soliris ont reçu les plus grandes
récompenses de l’industrie pharmaceutique : le Prix Galien 2008 aux
États-Unis pour le meilleur produit biotechnologique avec des
implications étendues pour des recherches biomédicales futures et le
Prix Galien 2009 en France dans la catégorie des médicaments contre les
maladies rares.

Pour un complément d’information sur Soliris en Europe, y compris les
informations posologiques complètes, veuillez consulter le site : http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000791/WC500054208.pdf

Informations importantes concernant la sécurité

En Europe, le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Soliris
comprend une mise en garde particulière et des précautions d’utilisation
: à cause de son mode d’action, l’utilisation de Soliris accroît la
vulnérabilité à la méningococcie (Neisseria meningitidis). Ces patients
peuvent courir le risque de contracter une maladie appartenant à des
sérogroupes rares (notamment Y, W135 et X), bien que les infections à
méningocoques puissent être contractées quel que soit le sérogroupe.
Afin de réduire le risque d’infection, tous les patients doivent être
vaccinés au moins deux semaines avant l’administration de Soliris. Les
patients atteints du SHUa déjà traités à Soliris moins de deux semaines
avant avoir reçu une vaccination antiméningococcique doivent être
traités de manière appropriée par des antibiotiques prophylactiques
pendant deux semaines après la vaccination. Les patients doivent être
vaccinés à nouveau conformément aux directives médicales actuelles
relatives à l’utilisation des vaccins. Les vaccins tétravalents contre
les sérotypes A, C, Y et W135 sont fortement recommandés, de préférence
conjugués. La vaccination peut ne pas s’avérer suffisante pour prévenir
une infection à méningocoques. Une importance particulière devrait être
accordée aux directives officielles portant sur l’utilisation appropriée
des agents antibactériens.

Les réactions indésirables les plus communes ou graves sont les maux de
tête (qui se manifestent principalement lors de la phase initiale), la
leucopénie et l’infection à méningocoque. Le traitement par Soliris ne
devrait pas modifier la gestion des anticoagulants. Pour des
informations posologiques complètes concernant Soliris, y compris les
mises en garde et précautions particulières, veuillez consulter le
résumé des caractéristiques du produit.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre au service des
patients atteints de troubles graves et rares à travers l’innovation, le
développement et la commercialisation de produits thérapeutiques
révolutionnaires. Alexion est le leader mondial dans l’inhibition du
complément et a développé et commercialise Soliris® (éculizumab) en tant
que traitement destiné aux patients atteints de HPN et du SHUa, deux
troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels
provenant de l’activation chronique incontrôlée du complément. Soliris
est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de la
HPN et aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Japon et dans
d’autres pays pour le traitement du SHUa. Alexion évalue actuellement
d’autres indications potentielles de Soliris dans d’autres troubles
graves et extrêmement rares en plus de la HPN et du SHUa et elle
développe d’autres produits candidats hautement biotechnologiques et
innovants à travers plusieurs secteurs thérapeutiques. Le présent
communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion se
trouvent à l’adresse : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs,
notamment des déclarations concernant les avantages médicaux potentiels
de Soliris
® (éculizumab) pour la prévention du
retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients subissant
une transplantation rénale. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à
des facteurs susceptibles d’entraîner des écarts entre les résultats et
les plans d’Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les
décisions des organismes de réglementation relatives à l’approbation ou
la restriction considérablement de la commercialisation de Soliris pour
le DGF, les retards dans la mise en ?uvre d’une capacité de fabrication
satisfaisante et d’une infrastructure commerciale pour le Soliris pour
le DGF, la possibilité que les résultats des études cliniques ne soient
pas indicateurs de l’innocuité et de l’efficacité de Soliris pour le DGF
sur une plus grande population de patients ou chez une population
différente, le risque que des payeurs tiers (y compris les organismes
gouvernementaux) ne remboursent pas l’utilisation de Soliris pour le DGF
selon des termes acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le
risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant du
Soliris contre le DGF soient inexactes et que les observations
concernant les antécédents naturels des patients avec Soliris pour le
DGF soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre
dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and
Exchange Commission, y compris, mais ne s’y limitant pas, les risques
présentés dans le rapport annuel sur le formulaire 10-Q d’Alexion pour
l’exercice ayant pris fin le 31 décembre 2013, Alexion ne s’engage
aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les
événements ou les circonstances se produisant après la date de ce
communiqué, sauf si la loi l’exige.

Références

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  2. Siedlecki, A., Irish, W., and Brennan, D.C. (2011). Delayed graft
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  3. Perico N, Cattaneo D, Sayegh MH, Remuzzi G. Delayed graft function in
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    transplantation? Instrumental variable analysis. Transplantation.
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  6. Yarlagadda SG, Coca SG, Formica RN Jr, Poggio ED, Parikh CR.
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  7. US Organ Procurement and Transplantation Network/Scientific Registry
    of Transplant Recipients. OPTN/SRTR Annual Report, 2009. Chapter II:
    Organ donation and utilization in the United States, 1999-2008. http://www.ustransplant.org/annual_reports/current/.
  8. Eurotransplant. Statistics Report Library. http://statistics.eurotransplant.org/.
    2013.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin à Soliris® (Éculizumab) pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF – Delayed Graft Function) après la transplan

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