Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd?hui que la
Commission européenne avait accordé la désignation de médicament
orphelin (ODD – Orphan drug designation) à Soliris^®
®(éculizumab), le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément
de sa catégorie pour la prévention du rejet du greffon après une
transplantation d?organe plein. Le rejet du greffon peut entraîner de
graves blessures à l?organe transplanté et sa présence est une entrave
importante au succès des transplantations.

Le Soliris est actuellement approuvé aux États-Unis, dans l?Union
européenne, au Japon et dans d?autres pays pour le traitement de
patients atteints d?hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH) et du
syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles
invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de
l?activation chronique incontrôlée du complément. Alexion enquête le
Soliris dans le cadre de la prévention du rejet aigu médié par les
anticorps (AMR) chez les receveurs après transplantation rénale, et pour
la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les
patients recevant des transplantations de reins provenant de donneurs
décédés. Le Soliris n?est approuvé dans aucun pays pour la prévention ou
le traitement du rejet après une transplantation rénale ou d?un autre
organe plein.

« Le rejet après la transplantation est un événement grave et
potentiellement dévastateur chez les patients recevant une
transplantation d?organe en raison du risque véritable de perte de
l?organe transplanté », explique Martin Mackay, Ph. D., vice-président
exécutif et directeur mondial de la R et D chez Alexion. « En inhibant
spécifiquement la voie terminale du complément, Soliris pourrait baisser
le risque de rejet, un avantage qui pourrait se traduire par une
amélioration des résultats cliniques chez ces patients. »

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin pour
encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir
ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes
sur 10 000 au maximum dans l?UE. La désignation sous le statut de
produit médicamenteux orphelin offrirait certains avantages et
incitations Alexion, y compris une période d?exclusivité sur le marché
si Soliris est approuvé par l?UE pour le traitement thérapeutique
orphelin du rejet aigu médié par les anticorps (AMR).

À propos de l?AMR

Le rejet aigu médié par les anticorps (AMR) est une affection grave et
potentiellement mortelle qui peut entraîner de graves blessures à
l?allogreffe se traduisant par une perte rapide des fonctions et la
perte possible de l?organe transplanté.¹ Les patients qui
sont sensibilisés (qui ont des taux élevés d?anticorps spécifiques au
donneur [DSA]) ont un risque élevé de présenter un AMR aigu,^1,2pourraient
avoir des difficultés à trouver un donneur auquel ils ne sont pas
sensibilisés et pourraient donc ne jamais avoir la possibilité de
recevoir une transplantation vitale. Le développement d?un AMR aigu
semble être principalement associé à une activation non contrôlée du
complément par les DSA.^1,2 Il n?existe actuellement aucun
traitement approuvé pour la prévention des AMR aigus.

À propos de Soliris

Soliris^® (éculizumab) est le meilleur inhibiteur de la voie
terminale du complément de sa catégorie développé par Alexion, du
laboratoire à la mise sur le marché, en passant par l?approbation
réglementaire. Le Soliris est approuvé aux États-Unis (2007), dans
l?Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d?autres pays en tant
que premier et unique traitement destiné aux patients atteints
d?hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH), un trouble sanguin
invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel, qui se
caractérise par une hémolyse induite par des compléments (destruction
des globules rouges). Le Soliris est indiqué pour réduire l?hémolyse. Le
Soliris est également approuvé aux États-Unis (2011), dans l?Union
européenne (2011), au Japon (2013) et dans d?autres pays en tant que
premier et unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome
hémolytique et urémique atypique (SHUa), un trouble génétique invalidant
extrêmement rare et potentiellement mortel qui se caractérise par une
microangiopathie thrombotique induite par des compléments ou MAT
(caillots sanguins dans les petits vaisseaux). Le Soliris n?est pas
approuvé pour la prévention ou le traitement d’un rejet après une
transplantation rénale ou d?un autre organe plein.

L?approche révolutionnaire d?Alexion vis-à-vis de l?inhibition de la
voie terminale du complément a été récompensée par certains des plus
prestigieux prix de l?industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008
du meilleur produit technologique, avec de larges implications pour le
futur de la recherche biomédicale, et le Prix Galien France 2009 dans la
catégorie Médicaments traitant les maladies rares. Pour un complément
d?information sur Soliris, y compris les informations posologiques
complètes, veuillez consulter le site www.soliris.net.

Informations importantes concernant la sécurité

L?étiquette de produit aux États-Unis pour le Soliris inclut un
avertissement sur l?emballage : « Des infections à méningocoques
potentiellement mortelles et fatales se sont produites chez des patients
traités sous Soliris. Une infection à méningocoques peut rapidement
poser un risque de décès, voire être fatale si elle n?est pas détectée
et traitée tôt. Se conformer aux recommandations les plus récentes de
l?Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) pour les vaccins
méningococciques chez les patients présentant des déficiences du
complément. Immuniser les patients avec un vaccin méningococcique au
moins deux mois avant d?administrer la première dose de Soliris, sauf si
les risques de report du traitement sous Soliris sont plus importants
que ceux de développer une infection à méningocoques. (Consulter les
infections à méningocoques graves [5.1] pour des conseils
supplémentaires concernant la gestion d?une infection à méningocoques.)
Surveiller que les patients ne présentent pas des signes précoces
d?infection à méningocoques et procéder à une évaluation immédiate si
l?on soupçonne une infection. Le Soliris n?est disponible qu?à travers
un programme restreint en vertu d?une stratégie d?évaluation et de
mitigation des risques (REMS). Dans le cadre du programme REMS
spécifique au Soliris, les prescripteurs doivent s?inscrire au
programme. Des informations sur l?inscription au programme REMS
spécifique au Soliris et d?autres renseignements complémentaires sont
disponibles par téléphone au 1-888-soliris (1-888-765-4747) ».

Chez les patients atteints de HPN, les événements indésirables les plus
fréquemment signalés avec un traitement sous Soliris lors d’études
cliniques étaient : maux de tête, nasopharyngite (nez qui coule),
douleurs dorsales et nausées. Un traitement sous Soliris de patients
atteints de HPN ne doit pas modifier la gestion des anticoagulants car
l’effet du sevrage du traitement aux anticoagulants en cours de
traitement sous Soliris n’a pas été établi. Chez les patients atteints
du SHUa, les événements indésirables les plus fréquemment signalés dans
le cadre d’un traitement sous Soliris lors d’études cliniques étaient :
hypertension, infection des voies respiratoires supérieures, diarrhée,
maux de tête, anémie, vomissements, nausées, infection urinaire et
leucopénie. Veuillez consulter l’intégralité des informations
posologiques pour le Soliris, y compris l’AVERTISSEMENT figurant sur
l’emballage concernant le risque d’infection à méningocoques grave.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre au service des
patients atteints de troubles graves et rares à travers l?innovation, le
développement et la commercialisation de produits thérapeutiques
révolutionnaires. Alexion est le leader mondial dans l?inhibition du
complément et elle a développé et commercialise le Soliris^®
(éculizumab) en tant que traitement destiné aux patients atteints de HPN
et du SHUa, deux troubles invalidants extrêmement rares et
potentiellement mortels provenant de l?activation chronique incontrôlée
du complément. Le Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays
pour le traitement de la HPN et aux États-Unis, dans l?Union européenne,
au Japon et dans d?autres pays pour le traitement du SHUa. Alexion
évalue actuellement d?autres indications potentielles du Soliris dans
d?autres troubles graves et extrêmement rares en plus de la HPN et du
SHUa et elle développe d?autres produits candidats hautement
biotechnologiques et innovants à travers plusieurs secteurs
thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations
complémentaires sur Alexion se trouvent à l?adresse : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs,
notamment des déclarations concernant les avantages médicaux potentiels
du Soliris^® (éculizumab) pour la prévention du
retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients subissant
une transplantation rénale. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à
des facteurs susceptibles d?entraîner des écarts entre les résultats et
les plans d?Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les
décisions des organismes de réglementation relatives à l?approbation ou
la restriction considérablement de la commercialisation de Soliris pour
le rejet après une transplantation d?organe plein et les délais associés
à de telles décisions, les retards dans la mise en ?uvre d?une capacité
de fabrication satisfaisante et d?une infrastructure commerciale pour le
Soliris pour le rejet après une transplantation d?organe plein, la
possibilité que les résultats des études cliniques ne soient pas
indicateurs de l?innocuité et de l?efficacité de Soliris pour le rejet
après une transplantation d?organe plein, le risque que des payeurs
tiers (y compris les organismes gouvernementaux) ne remboursent pas
l?utilisation de Soliris pour le rejet après une transplantation
d?organe plein selon des termes acceptables ou ne les remboursent pas du
tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients
prenant du Soliris contre le rejet après une transplantation d?organe
plein soient inexactes et que les observations concernant les
antécédents naturels des patients avec le Soliris pour le rejet après
une transplantation d?organe plein soient inexactes et divers autres
risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion
auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais ne s?y
limitant pas, les risques présentés dans le rapport annuel sur le
formulaire 10-Q d?Alexion pour l?exercice ayant pris fin le 31 décembre
2013 Alexion ne s?engage aucunement à mettre à jour ces énoncés
prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances se
produisant après la date de ce communiqué, sauf si la loi l?exige.

Références

1. Takemoto SK, Zeevi A, Feng S, et al. National conference to assess
antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. Am J
Transplant. 2004; 4(7):1033-41.

2. Collins AB, Schneeberger EE, Pascual MA, et al. Complement activation
in acute humoral renal allograft rejection: diagnostic significance of
C4d deposits in peritubular capillaries. J Am Soc Nephrol.
1999;10(10):2208-14.

Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.