L’étude de phase III (MM-003) du pomalidomide associé ? une faible
dose de dexaméthasone démontre une absence significative de progression
de la maladie et une amélioration générale de la survie des patients
atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire

Celgene International S? rl, une filiale de Celgene Corporation (NASDAQ :
CELG), a rendu publiques aujourd’hui des données provenant de son étude
ouverte multicentrique randomisée (2:1) de phase III (MM-003, n=455),
portant sur le pomalidomide associé ? une faible dose de dexaméthasone,
en comparaison avec une dose élevée de dexaméthasone chez des patients
atteints de myélome multiple réfractaire ayant échoué avec une thérapie
? base de bortézomib et de lénalidomide, administrés séparément ou en
combinaison.

L’étude MM-003 a satisfait au critère principal d’amélioration de la
survie sans progression de la maladie. La survie sans progression était
considérablement plus longue chez les patients traités au pomalidomide
en association avec une faible dose de dexaméthasone, en comparaison
avec ceux ayant reçu une dose élevée de dexaméthasone (3,6 mois en
moyenne, contre 1,8 mois ; rapport de risques [RR], 0,45 ; P < 0,001).

Selon le protocole de l’étude, une analyse intermédiaire de la survie
générale a également été réalisée, dans laquelle le pomalidomide associé
? une faible dose de dexaméthasone a démontré une amélioration
statistiquement hautement significative de la survie générale, qui
dépassait la limite supérieure de supériorité (survie générale médiane
non atteinte contre 7,8 mois ; rapport de risques, 0,53 ; P < 0,0001).
En conséquence, le Comité de surveillance des données a recommandé que
les patients n’ayant pas encore progressé dans la branche recevant une
dose élevée de dexaméthasone passent au pomalidomide associé ? une
faible dose de dexaméthasone.

Comme en a décidé un comité indépendant, le pomalidomide associé ? une
faible dose de dexaméthasone a démontré un taux de réponse générale
statistiquement plus élevé qu’avec une dose élevée de dexaméthasone (21
% contre 3 %, respectivement (P < 0,001). Les patients ayant été
randomisés pendant au moins six mois ont montré un taux de réponse
générale plus élevé (24 % contre 3 % (P < 0,001). Une nouvelle
évaluation des taux de réponse est en cours.

Les toxicités hématologiques de grade 3/4 les plus courantes dans la
branche ayant reçu du pomalidomide associé ? une faible dose de
dexaméthasone et dans celle ayant reçu une dose élevée de dexaméthasone,
respectivement, étaient la neutropénie (42 % contre 15 %), l’anémie (27
% contre 29 %), la thrombocytopénie (21 % contre 24 %) et la neutropénie
fébrile (7 % contre 0 %). Parmi les autres toxicités (de grade 3/4)
figuraient principalement les infections (24 % contre 23 %), la
pneumonie (9 % contre 7 %), les hémorragies (3 % contre 5 %),
l’intolérance au glucose (3 % contre 7 %) et la fatigue (5 % contre 5
%). Une thrombo-embolie veineuse de tout grade a été relevée chez 3 %
des patients de la première branche, contre 2 % chez ceux de la seconde;
et une neuropathie de tout grade chez 12 % de ceux appartenant au
premier groupe, contre 11 % chez ceux du second groupe. La principale
raison d’interruption du traitement était la maladie progressive : 35 %
pour les patients de la branche pomalidomide associé ? une faible dose
de dexaméthasone, contre 49 % pour ceux de la branche dose élevée de
dexaméthasone. Les pourcentages de patients ? avoir interrompu leur
traitement pour cause d’événements indésirables étaient de 7 % contre 6
%, respectivement.

Les patients de la branche pomalidomide associé ? une faible dose de
dexaméthasone ont reçu 4 mg de pomalidomide oral les jours 1 ? 21 de
chaque cycle de 28 jours. La dexaméthasone orale a été administrée selon
une dose hebdomadaire de 40 mg ; les patients âgés de plus de 75 ans ont
reçu une dose hebdomadaire de 20 mg de dexaméthasone.

Les patients du groupe de comparaison ont reçu une dose élevée de 40 mg
de dexaméthasone par voie orale des jours 1 ? 4, 9 ? 12 et 17 ? 20 de
chaque cycle de 28 jours, jusqu’? progression de la maladie ; les
patients âgés de plus de 75 ans ont reçu une dose de 20 mg de
dexaméthasone par voie orale, selon le même calendrier.

Une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le
pomalidomide associé ? une faible dose de dexaméthasone a été déposée
auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) en mai 2012 et
Celgene prévoit une décision des autorités réglementaires européennes au
second semestre de 2013.

Parallèlement, une demande de drogue nouvelle (NDA) a été acceptée aux
fins d’examen par la Food and Drug Administration américaine, avec une
date de fin du premier examen du dossier (PDUFA) prévue pour le 10
février 2013.

Ces données sont issues d’une étude expérimentale. Le pomalidomide n’est
approuvé pour aucune indication.

A propos du pomalidomide

Le pomalidomide est un composé IMiDs®. Le pomalidomide et les autres
composés IMiDs continuent d’être évalués dans le cadre d’une bonne
centaine d’essais cliniques. Le pipeline des IMiDs est protégé par un
vaste portefeuille de droits de propriété intellectuelle comprenant des
brevets octroyés et des demandes de brevets en instance aux ??tats-Unis,
dans l’Union européenne et dans d’autres régions du monde.

?? propos du myélome multiple

Le myélome multiple (appelé également myélome ou myélome des
plasmocytes) est un cancer du sang dans lequel des plasmocytes malins
sont surproduits dans la moelle osseuse. Les plasmocytes sont des
globules blancs qui aident ? produire des anticorps appelés
immunoglobulines qui luttent contre les infections et les maladies.
Cependant, la plupart des patients souffrant de myélome multiple ont des
cellules qui produisent une forme d’immunoglobuline appelée paraprotéine
(ou protéine M) qui n’est pas bénéfique pour la santé. En outre, les
plasmocytes malins remplacent les plasmocytes normaux et d’autres
globules blancs importants pour le système immunitaire. Les cellules du
myélome multiple peuvent également s’attacher ? d’autres tissus
corporels, comme les os, et produire des tumeurs. On ne connaît pas la
cause de la maladie.

?? propos de Celgene International S? rl

Celgene International S? rl, située ? Boudry, dans le Canton de
Neuchâtel, en Suisse, est une filiale ? part entière et le siège
international de Celgene Corporation. Celgene Corporation, dont le siège
se trouve ? Summit, dans le New Jersey, est une société pharmaceutique
internationale intégrée spécialisée dans la découverte, le développement
et la commercialisation de traitements novateurs de lutte contre le
cancer et les maladies inflammatoires au moyen de la régulation génique
et protéinique. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le
site de la société ? l’adresse
www.celgene.com.

??noncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs qui relatent
généralement des faits non historiques. Les énoncés prospectifs peuvent
être identifiés par l’utilisation des termes « s’attend ? », « anticipe
», « pense que », « envisage », « estime », « prévoit », « perspectives
» et par l’emploi d’expressions similaires et du futur. Les énoncés
prospectifs s’appuient sur les projets, estimations, suppositions et
projections actuels de la direction et ne sont valables qu’? la date de
leur formulation. Nous n’assumons aucune obligation de mise ? jour d’un
quelconque énoncé prospectif, que ce soit ? la lumière de nouvelles
informations ou d’événements futurs, sauf dans la mesure où la loi
l’exige. Les énoncés prospectifs impliquent des risques et des
incertitudes inhérents, dont la plupart sont difficilement prévisibles
et qui sont généralement en dehors de notre contrôle. Les résultats ou
issues réels peuvent différer sensiblement de ceux sous-entendus dans
les énoncés prospectifs en raison de l’impact d’un certain nombre de
facteurs. Bon nombre de ces facteurs sont évoqués plus en détail dans
notre rapport annuel sur le formulaire 10-K et dans nos autres rapports
déposés auprès de la Securities and Exchange Commission.

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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
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