Regulatory News:

ERYTECH Pharma (Paris:ERYP) (Euronext Paris : FR0011471135 – ERYP),
société biopharmaceutique française qui conçoit des traitements
innovants contre les leucémies aiguës et autres cancers, pour lesquels
les besoins médicaux restent insatisfaits, annonce que son produit
majeur ERY-ASP a obtenu le statut de Médicament Orphelin (ODD) de
l?agence réglementaire américaine (FDA) dans le traitement de la
Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM), un cancer du sang très agressif.

La désignation de médicament orphelin (ODD) est généralement
accordée aux médicaments ou produits biologiques destinés au traitement
des maladies rares avec un besoin médical non satisfait, affectant moins
de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation accorde des
incitations intéressantes pour la société pharmaceutique : 7 années
d’exclusivité marketing aux États-Unis après approbation par la FDA, une
dispense de certains frais de prescription et des crédits d’impôt.

La LAM, la forme la plus commune de leucémie aiguë, touche environ 34
000 nouveaux patients par an aux États-Unis et en Europe, principalement
des adultes et des personnes âgées, pour lesquels peu d’options
thérapeutiques sont disponibles aujourd’hui.

ERY-ASP, connu sous le nom de GRASPA® en Europe, est une nouvelle
formulation de l’enzyme de L-asparaginase, mais doté d?un profil de
tolérance amélioré autorisant une utilisation clinique plus large que
les formes existantes, grâce à l?encapsulation et la protection de
l’enzyme dans des globules rouges homologues. ERY-ASP est en essai
clinique de phase III dans le traitement de la leucémie aiguë
lymphoblastique (LAL) et en essai de phase IIb pour la LAM en Europe.
Une étude de phase I chez l’adulte atteint de LAL est lancée aux
Etats-Unis, ainsi qu?une étude de phase II dans le cancer du pancréas en
Europe.

La justification de l’utilisation de la L-asparaginase dans les LAM est
forte. Cependant, la médiane d?âge des patients étant d?environ 70 ans,
une grande majorité d?entre eux sont trop fragiles pour supporter les
formulations d’asparaginase actuelles. Grâce à un meilleur profil de
tolérance, ERY-ASP souhaite apporter une solution thérapeutique à base
d?asparaginase pour ces patients.

Cette nouvelle désignation de médicament orphelin est la septième ODD
obtenue par ERYTECH. Le dossier a été déposé après l’obtention de l?avis
positif donné par un Comité d?expert indépendant (DSMB) quant aux
données de tolérance obtenues suite au traitement des 30 premiers
patients traités dans l’étude en cours de phase IIb.

ERY-ASP bénéficie désormais d’ODD dans ses trois indications majeures :
LAL, LAM et cancer du pancréas et ce, à la fois en Europe et aux
Etats-Unis.

«Nous sommes très heureux de l’octroi de cette nouvelle désignation de
médicament orphelin », a déclaré le Dr Yann Godfrin, co-fondateur et
directeur scientifique de ERYTECH. « Nous avons été encouragés par les
résultats de notre travail dans la leucémie aiguë lymphoblastique, et
nous nous engageons à de nouvelle évaluation clinique du produit dans
d’autres indications dont les besoins ne sont pas satisfaits. La
leucémie aiguë myéloïde et les cancers à tumeur solide sont en cours
d?étude pour développer une thérapie sûre et efficace. Le statut de
médicament orphelin offre certains avantages qui peuvent nous aider à
atteindre cet objectif.»

A propos de la Leucémie Aigüe Myéloïde (LAM)

La Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM) est une forme très agressive de
leucémie (cancer du sang ou de la moelle osseuse) qui se caractérise par
une prolifération rapide et anormale des cellules précurseurs myéloides.
La LAM progresse généralement rapidement et peut être mortelle en
seulement quelques mois si elle n?est pas traitée.
Il s?agit du
type de leucémie aiguë le plus courant. Elle touche environ 34 000
nouveaux patients par an en Europe et aux Etats-Unis. Concernant
principalement des patients adultes et seniors qui, souvent, ne peuvent
pas supporter les traitements existants à base d?asparaginase, la LAM
présente un taux de mortalité parmi les plus élevés, toutes formes de
cancers confondues, et des besoins médicaux très largement insatisfaits.
L?âge moyen des patients atteints de LAM est de 67 ans.

A propos d?ERYTECH et ERYASP/GRASPA® : www.erytech.com

Créée à Lyon en 2004, ERYTECH est une société biopharmaceutique
française qui ouvre de nouvelles perspectives pour les patients atteints
de cancers et, en particulier, de leucémies aiguës et de certaines
tumeurs solides.
Chaque année environ 50 000 patients sont atteints
de Leucémie Aiguë Lymphoblastique (LAL) ou de Leucémie Aiguë Myéloïde
(LAM), les deux formes existantes de leucémies aiguës. A ce jour, plus
de 80% des patients, notamment adultes et en rechute, ne disposent pas
de solution efficace en raison de la toxicité des traitements existants.
En encapsulant à l?intérieur des globules rouges une enzyme,
l?asparaginase, ERYTECH développe ERYASP/GRASPA®, un traitement original
et efficace qui « affame » les cellules cancéreuses pour les tuer, tout
en réduisant significativement les effets secondaires afin de pouvoir
traiter tous les patients, même les plus fragiles. Ce segment de marché
adressé par ERYTECH représente un potentiel d?1 milliard d?euros. Avec
une Phase III en cours, ERYASP/GRASPA® est actuellement en fin de
développement clinique dans la LAL. Une Phase IIb est également en cours
dans la LAM. Aux Etats-Unis, ERYTECH a reçu l?accord de la FDA
américaine et s?apprête à y lancer sa première étude clinique dans la
LAL. ERYTECH a conclu deux partenariats de distribution: l?un en Europe,
avec Orphan Europe (groupe Recordati), l?un des principaux acteurs dans
les médicaments orphelins, et le second en Israël, avec le groupe TEVA.
La Société développe par ailleurs des traitements dans les tumeurs
solides et pour certaines indications orphelines. ERYTECH dispose enfin
de son propre site de production, déjà opérationnel.

ERYTECH est cotée sur le marché réglementé d?Euronext à Paris (Code
ISIN : FR0011471135, mnémo : ERYP) et fait partie des indices CAC
Healthcare, CAC Pharma. & Bio et Next Biotech.

Déclarations prospectives

Ce document contient des déclarations prospectives et des estimations à
l’égard de la situation financière, des résultats des opérations, de la
stratégie, des projets et des futures performances d?ERYTECH Pharma et
du marché dans lequel elle opère. Certaines de ces déclarations,
prévisions et estimations peuvent être reconnues par l’utilisation de
mots tels que, sans limitation, « croit », « anticipe », « s’attend à »,
« projette », « planifie », « cherche », « estime », « peut », « veut »
et « continue » et autres expressions similaires. Elles comprennent
toutes les questions qui ne sont pas des faits historiques. De telles
déclarations, prévisions et estimations sont fondées sur diverses
hypothèses et des évaluations des risques, incertitudes et autres
facteurs connus et inconnus, qui ont été jugés raisonnables quand ils
ont été formulés mais qui peuvent ne pas se révéler corrects. Les
événements réels sont difficiles à prédire et peuvent dépendre de
facteurs qui sont hors du contrôle de la société. Par conséquent, les
résultats réels, conditions financières, performances ou réalisations
d?ERYTECH Pharma, ou les résultats de l’industrie, peuvent s’avérer
sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations
futurs tels qu?ils sont exprimés ou sous-entendus par ces déclarations,
prévisions et estimations. Les documents déposés par ERYTECH Pharma
auprès de l?Autorité des Marchés Financiers (www.amf-france.org),
également disponibles sur notre site internet (www.erytech.com)
décrivent ces risques et incertitudes. Compte tenu de ces incertitudes,
aucune déclaration n’est faite quant à l’exactitude ou l’équité des ces
déclarations prospectives, prévisions et estimations. En outre, les
énoncés prospectifs, prévisions et estimations ne sont valables qu’à la
date de la publication du présent document. ERYTECH Pharma décline toute
obligation d’actualiser ces déclarations prospectives, prévisions ou
estimations afin de refléter tout changement dans les attentes de la
société à leur égard, ou tout changement dans les événements, conditions
ou circonstances sur lesquels ces énoncés, prévisions ou estimations
sont fondés, à l?exception de ce qui est requis par la législation
française.