Cette alliance se concentrera sur le développement et la commercialisation de produits de médecine régénératrice pour le traitement des accidents vasculaires cérébraux et d’autres indications possibles, en s’appuyant sur
le nouveau cadre réglementaire au Japon.
12 janvier 2016 (CLEVELAND, TOKYO) – Healios K.K. (« Healios ») (Tokyo Stock Exchange : 4593) et Athersys, Inc. (« Athersys ») (NASDAQ : ATHX) ont annoncé un partenariat et un accord de licence axés sur le développement et la commercialisation de thérapies cellulaires innovantes, notamment MultiStem®, pour le traitement des AVC ischémiques et éventuellement d’autres indications au Japon. Ce partenariat concerne MultiStem, thérapie par cellules souches propriétaire, brevetée et clé en main, développée par Athersys et initialement destinée au traitement des AVC ischémiques.
Dans le cadre de cet accord, Healios obtiendra les droits exclusifs pour le développement de MultiStem en vue du traitement des AVC ischémiques au Japon. Healios développera et commercialisera le produit au Japon, et Athersys fournira le produit manufacturé ainsi qu’un soutien à Healios, tout en conservant tous les droits hors du Japon. En outre, Healios bénéficiera d’une option exclusive pour travailler sur deux indications cliniques supplémentaires de MultiStem au Japon, notamment le traitement du syndrome de détresse respiratoire aiguë (« SDRA »), qui fait actuellement l’objet de recherches cliniques par Athersys aux États-Unis (« É.-U. ») et au Royaume-Uni (« R.-U. »), ainsi qu’une autre indication dans le domaine orthopédique. Healios se verra également accorder une licence exclusive pour intégrer la technologie d’Athersys au développement et à la commercialisation de sa technologie propriétaire « organ bud » (« bourgeons d’organe »), initialement dans le cadre de transplantations pour traiter les maladies ou les troubles hépatiques. Cette licence pourra être prolongé dans le cadre de l’option exclusive.
« Les AVC constituent un grave problème de santé, à la fois au Japon et dans le monde. Les traitements disponibles à l’heure actuelle, qui ont recours au tPA et à la thrombectomie mécanique, doivent être administrés dans les premières heures suivant l’AVC, ce qui limite leur application à un faible de pourcentage de patients. Par ailleurs, ce type d’intervention comporte certains risques », note le Dr Kiyohiro Houkin, président et professeur de neurochirurgie à l’École de Médecine de l’Université d’Hokkaido et président de l’Hôpital universitaire d’Hokkaido. « L’étude clinique internationale récemment menée par Athersys aux É.-U. et au R.-U. suggère que l’administration par voie intraveineuse de MultiStem dans les 36 heures suivant l’AVC est sans danger et bien tolérée, offrant un traitement bénéfique et efficace. L’administration standard du produit pourrait être une approche simple et universelle pour traiter les patients sujets à des AVC aigus. De plus, le produit pourrait être réservé aux patients qui n’arrivent pas à temps à l’hôpital pour recevoir le traitement habituel actuel ou être administré en association avec le tPA ou la reperfusion mécanique, ce qui permettrait d’améliorer le pronostic des patients victimes de graves AVC. Si l’efficacité du produit est confirmée par des études supplémentaires, cette thérapie pourrait devenir la nouvelle référence dans le traitement des AVC », conclut le Dr Houkin.
Dans le cadre de l’accord, Athersys recevra 15 millions de dollars au titre des droits de licence et pourra également bénéficier de versements jalonnés et de paiements de redevances lorsque des objectifs de développement et de commercialisation spécifiques auront été atteints, notamment certains objectifs de vente. Les objectifs de développement et d’homologation du traitement de l’AVC devraient s’élever au total à 30 millions de dollars, sans compter les objectifs de vente qui pourraient atteindre 185 millions de dollars, au vu de la commercialisation réussie et de la réalisation d’un chiffre d’affaires important pour un produit approuvé dans le traitement des AVC au Japon. Athersys recevra également des redevances échelonnées à deux chiffres, qui devraient se rapprocher de 20, sur les ventes de produits, et sera chargé de fournir des produits manufacturés à Healios, sous réserve de remboursement dans le cadre d’un accord d’approvisionnement. De plus, si à la suite du bon déroulement de l’essai clinique en cours mené par Athersys sur le SDRA, Healios décide de prolonger le partenariat, Athersys bénéficiera d’une extension de la licence et recevra 10 millions de dollars de droits exclusifs pour deux indications supplémentaires au Japon, avec en prime les retombées potentielles d’autres étapes, en fonction de la réalisation d’objectifs de développement et de commercialisation spécifiques. Dans le cadre du prolongement de cette alliance, Healios aura également le droit d’intégrer la technologie d’Athersys à d’autres indications impliquant des bourgeons d’organe.
Le Japon représente actuellement le deuxième marché national pour les produits biopharmaceutiques sur ordonnance dans le monde. Le pays connaît également une importante évolution démographique due à l’augmentation rapide et sans précédent de sa population âgée, qui menace de poser d’importants problèmes au système de santé national au cours des prochaines décennies. Afin de relever les défis posés par l’augmentation potentielle de la demande de ressources médicales liée à l’accroissement de cette population, les responsables politiques japonais ont révisé ces deux dernières années le cadre réglementaire en promouvant le développement de nouvelles thérapies innovantes à l’innocuité avérée et à l’efficacité prometteuse. Les réformes réglementaires récemment instaurées sont spécifiquement conçues pour favoriser le développement de thérapies innovantes dans le domaine de la médecine régénératrice et sont destinées à accélérer l’élaboration de nouveaux médicaments prometteurs pour les patients afin de répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits.
Produit de thérapie cellulaire propriétaire d’Athersys, MultiStem a été évalué dans le cadre d’une étude clinique de phase 2 des AVC aux É.-U. et au R.-U. et fait également l’objet de recherches cliniques dans plusieurs autres indications, telles que le SDRA, l’infarctus du myocarde et les greffes, en thérapie de soutien, notamment pour la prévention de la maladie du greffon contre l’hôte et la greffe de foie. Athersys a lancé les préparatifs du développement clinique au Japon et est notamment entré en contact avec la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (« PMDA »). Healios et Athersys ont d’ores et déjà organisé une réunion conjointe avec la PMDA et prévoient d’effectuer les préparatifs supplémentaires en vue du lancement d’une étude clinique des AVC au Japon, prévu pour le deuxième semestre 2016.
« Je me réjouis de la conclusion du contrat de licence exclusif avec Athersys pour le développement et la distribution au Japon de MultiStem. C’est un candidat-médicament pour une thérapie cellulaire innovante qui a été soumis à des essais cliniques de phase 2 aux É.-U. et au R.-U. Il semble y avoir une forte demande commerciale pour MultiStem, car ce produit peut prolonger le délai autorisé avant l’instauration du traitement de l’AVC ischémique. Le développement réussi de ce produit dans le nouveau cadre de la médecine régénératrice au Japon pourrait accroître la capacité d’Healios à traiter les patients, réaliser des bénéfices d’exploitation et assurer d’importants dividendes à nos actionnaires », explique le Dr Tadahisa « Hardy » Kagimoto, président d’Healios. « Au-delà des AVC, la technologie d’Athersys est une plateforme de transplantation clinique et devrait également améliorer la rentabilité de la production au niveau de la préparation de l’organe. En bref, Healios a acquis un catalyseur capable d’accélérer la mise sur le marché dans le secteur des produits de médecine régénératrice fondée sur les cellules souches pluripotentes induites (CSPi). »
La société Healios est reconnue au Japon comme l’un des leaders de la médecine régénératrice. Son portefeuille de technologies inclut le développement de cellules épithéliales pigmentaires de la rétine, produites à partir de cellules souches pluripotentes induites pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (« DMLA »). En 2013, Healios a obtenu auprès de RIKEN une licence d’exploitation de cette technologie afin de développer un traitement de la DMLA innovant. Healios détient également une licence d’exploitation d’une autre technologie accordée par l’Université de Yokohama, en rapport avec le développement de bourgeons d’organe pour les indications de greffe. Healios a aussi établi des partenariats avec Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd et SHIBUYA CORPORATION (une importante société de robotique au Japon), ainsi qu’avec NIKON CORPORATION et l’Université d’Osaka, qui sont axées sur le développement conjoint de capacités de production de pointe pour l’élaboration de thérapies de médecine régénératrice.
« Athersys est particulièrement enthousiaste à l’idée de collaborer avec Healios au développement de MultiStem au Japon, l’objectif initial étant de traiter les patients victimes d’AVC ischémiques. Les dirigeants d’Healios sont des professionnels accomplis et expérimentés, qui sont conscients de l’importance de la médecine régénératrice et des transformations qu’elle peut engendrer. De plus, ils ont une vision très attrayante de notre collaboration, qui consiste entre autres à travailler ensemble dans plusieurs domaines d’indication majeurs de façon extrêmement ciblée et efficace, et c’est pourquoi nous les avons choisis comme partenaires », déclare le Dr Gil Van Bokkelen, PDG d’Athersys. « Non seulement ils possèdent un solide bilan à leur actif, mais ils ont également créé un excellent réseau de partenaires institutionnels et de collaborateurs et sont engagés sur la voie d’un développement rapide et efficace s’appuyant sur le nouveau cadre réglementaire japonais : autant de facteurs déterminants pour la réussite. »
À propos des AVC ischémiques
Les AVC constituent un domaine dans lequel les besoins cliniques sont particulièrement importants. D’une part, il s’agit de l’une des principales causes de décès et d’autre part, ils diminuent sérieusement la qualité de vie d’un grand nombre des personnes qui en sont victimes. À l’heure actuelle, plus de 15 millions de personnes sont victimes d’AVC dans le monde et plus de deux millions de personnes sont touchées chaque année aux États-Unis, en Europe et au Japon réunis. Les AVC ischémiques, qui sont les plus fréquents, sont dus à un blocage de la circulation sanguine dans le cerveau provoquant l’interruption de l’apport en oxygène et en nutriments et pouvant entraîner une atrophie des tissus et des lésions neurologiques, ainsi qu’une invalidité à long terme ou permanente. Malheureusement, l’arsenal thérapeutique actuel est limité, car les seuls traitements disponibles pour les victimes d’AVC ischémique, à savoir l’administration de l’agent thrombolytique tPA (activateur tissulaire du plasminogène) ou la « thrombectomie », intervention chirurgicale consistant en une reperfusion mécanique permettant d’éliminer le caillot, doivent être instaurés dans les quelques heures suivant l’événement. En raison de cette fenêtre temporelle restreinte, seul un faible pourcentage des victimes d’AVC bénéficient des traitements actuellement disponibles ; la plupart d’entre elles ne reçoivent que des soins de soutien ou « palliatifs ». Les coûts à long terme des AVC sont considérables, car un grand nombre de patients doivent être hospitalisés durablement, suivre une kinésithérapie ou une rééducation prolongée (pour ceux qui sont en état d’entreprendre ce type de thérapie) et requièrent la plupart du temps des soins de longue durée à domicile ou en établissement spécialisé.
À propos de MultiStem
La thérapie cellulaire MultiStem est un produit de médecine régénératrice breveté, qui a démontré sa capacité à stimuler la réparation des tissus et la guérison sous des formes diverses, telles que la production de facteurs thérapeutiques en réponse à des signes d’inflammation et des lésions tissulaires. La thérapie MultiStem offre la possibilité d’un impact thérapeutique multidimensionnel, ce qui la différencie des traitements biopharmaceutiques classiques, axés sur un seul mécanisme bénéfique. Il s’agit d’un produit à base de cellules souches unique et fourni clé en main, qui peut être fabriqué de manière évolutive, stocké pendant des années sous forme congelée et administré sans problème de compatibilité tissulaire ou nécessité d’immunosuppression. En raison de son efficacité, de ses mécanismes d’action innovants et de son profil de sécurité favorable et constant démontrés dans des environnements à la fois précliniques et cliniques, la thérapie MultiStem pourrait apporter un bénéfice intéressant aux patients, en particulier aux personnes atteintes de maladies graves et de pathologies pour lesquelles il n’existe pas de traitement. Athersys a établi des partenariats stratégiques et créé un vaste réseau de collaboration afin de développer la thérapie cellulaire MultiStem pour diverses indications, en se concentrant initialement sur les troubles neurologiques, cardiovasculaires, inflammatoires et immunitaires.
À propos d’Athersys, Inc.
Athersys est une société de biotechnologie internationale, spécialisée dans la recherche et le développement de candidats-médicaments à usage humain, destinés à prolonger la vie et à améliorer la qualité de vie. La société développe une thérapie cellulaire appelée MultiStem, produit à base de cellules souches adultes, breveté et fourni clé en main, destiné initialement à des indications dans les domaines des maladies cardiovasculaires, neurologiques, inflammatoires et immunitaires. Elle mène actuellement plusieurs essais cliniques visant à évaluer ce médicament au potentiel régénérateur. Athersys a établi des partenariats et des collaborations stratégiques avec des groupes pharmaceutiques et des sociétés de biotechnologie de premier plan, ainsi qu’avec des centres de recherche de renommée mondiale pour élargir le développement de sa plateforme et de ses produits. Pour de plus amples informations : www.athersys.com.
À propos d’Healios K.K.
Healios est une entreprise de biotechnologie à la pointe du développement de produits à base de CSPi pour la médecine régénératrice. Fondée en 2011, elle est entrée en bourse (Tokyo Security Exchange Mothers : 4593) en 2015. Au Japon, la société développe actuellement un produit pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (une maladie oculaire réfractaire) en coopération avec Suimitomo Dainippon Pharma Co., Ltd, en vue d’obtenir l’autorisation de fabriquer et de distribuer ce médicament d’ici 2020. Dans des domaines autres que l’ophtalmologie, la société a lancé des activités de R&D de produits destinés à la médecine régénératrice, capables de générer des organes humains fonctionnels (organes tridimensionnels) en collaboration avec l’Université de Yokohama. La société peut être considérée comme une entreprise fournissant des produits destinés à la médecine régénératrice afin d’apporter une solution à un important problème d’ampleur internationale, à savoir le « vieillissement de la population ». Consultez le site Internet (https://www.healios.co.jp/) pour plus de précisions.
Énoncés prospectifs d’Athersys
Le présent communiqué de presse comporte des énoncés prospectifs, au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, impliquant des risques et incertitudes. Ces énoncés prospectifs concernent, entre autres, le calendrier prévisionnel de développement de nos candidats-produits, notre stratégie de croissance et nos futurs résultats financiers, notamment nos opérations, nos performances économiques, notre situation financière, nos perspectives et toute autre évolution à venir. Nous nous sommes efforcés de signaler les énoncés prospectifs en utilisant des expressions telles que « croit », « peut », « continue », « pourrait », « estime », « s’attend à », « envisage », « éventuellement », « prévoit », « potentiel », « devrait », « suggère », « sera » ou autres termes similaires. Ces énoncés prospectifs ne sont que des prédictions et se fondent essentiellement sur nos attentes présentes. Un certain nombre de risques connus et inconnus, d’incertitudes et d’autres facteurs pourraient influer sur l’exactitude de ces énoncés. Certains des risques connus les plus importants auxquels nous sommes confrontés pourraient être tels que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux prévus dans les énoncés prospectifs, notamment les risques et incertitudes inhérents au processus de recherche, développement et commercialisation de produits thérapeutiques à usage humain sans danger et efficaces, tels que l’incertitude liée à l’acceptation de nos candidats-produits par le marché et à notre capacité à dégager un chiffre d’affaires, y compris lorsqu’il s’agit du traitement MultiStem pour les AVC, le syndrome de détresse respiratoire aiguë et d’autres indications pathologiques. Ces risques pourraient être tels que les résultats, niveaux d’activité, rendements ou réalisations réels diffèrent sensiblement des résultats, niveaux d’activité, rendements ou réalisations futurs énoncés de manière explicite ou implicite dans les présents énoncés prospectifs. D’autres facteurs importants doivent être pris en considération dans l’évaluation de nos énoncés prospectifs : le succès de notre collaboration avec Healios, notamment notre capacité à atteindre des objectifs et à recevoir les paiements correspondants, la décision par Healios de prolonger ou non le partenariat ou le développement et la vente réussis des produits de sorte que des redevances nous soient versées ; notre capacité à lever des capitaux supplémentaires ; les résultats de nos essais cliniques portant sur MultiStem ; la possibilité de retards, de résultats négatifs et de coûts excessifs dans le processus de développement ; notre capacité à lancer et à mener à bien des essais cliniques ; des changements liés à des facteurs commerciaux externes ; l’évolution de la performance globale de notre secteur d’activité ; des modifications de notre stratégie commerciale ; notre capacité à protéger notre portefeuille de propriétés intellectuelles ; notre incapacité éventuelle à faire des découvertes commercialement intéressantes dans le cadre de notre collaboration avec des sociétés pharmaceutiques et de biotechnologie ; la capacité de nos collaborateurs à continuer de remplir leurs obligations conformément à nos accords de collaboration ; le succès de nos efforts pour établir de nouveaux partenariats stratégiques et faire avancer nos projets ; notre incapacité éventuelle à mettre en oeuvre notre stratégie en raison de changements affectant notre secteur d’activité ou l’économie en général ; des changements au niveau de la productivité ou de la fiabilité des fournisseurs ; ainsi que les réussites de nos concurrents et l’apparition de nouveaux concurrents. Vous ne devez pas vous fier indûment aux énoncés prospectifs figurant dans le présent communiqué de presse. Par ailleurs, nous n’assumons aucune obligation de mise à jour publique des énoncés prospectifs en raison de nouvelles informations, d’événements futurs ou autres.
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Source: Athersys, Inc. via Globenewswire
