Biogen
Idec
(NASDAQ : BIIB) et Isis
Pharmaceuticals, Inc.
(NASDAQ : ISIS) ont annonc? aujourd’hui avoir
conclu un contrat d’option et de collaboration exclusive au niveau
mondial en vertu duquel les deux soci?t?s assureront le d?veloppement et
la commercialisation du m?dicament exp?rimental antisens d’Isis,
l’ISIS-SMNRx, pour le traitement de l’atrophie musculaire
spinale (AMS).

L’AMS est une maladie neuromusculaire g?n?tique caract?ris?e par une
faiblesse et une atrophie musculaires; il s’agit de la cause g?n?tique
la plus fr?quente de mortalit? infantile. Un enfant sur 10 000 dans le
monde na?t atteint d’AMS. Les enfants atteints d’AMS apparaissent
g?n?ralement normaux ? la naissance, les sympt?mes se d?veloppant
seulement quelques mois apr?s la naissance; dans les formes les plus
graves de la maladie, les enfants ont une esp?rance de vie
significativement r?duite. L’ISIS-SMNRx d’Isis est con?u pour
compenser l’anomalie g?n?tique sous-jacente ? l’origine de l’AMS.

Selon les termes de l’accord, Isis touchera un montant initial de 29
millions de dollars et pourra recevoir jusqu’? 45 millions de dollars de
paiements ?chelonn?s au fur et ? mesure du d?veloppement clinique de
l’ISIS-SMNRx avant l’octroi de la licence. Biogen Idec
dispose de l’option d’accorder une licence d’exploitation pour l’ISIS-SMNRx
jusqu’au terme du premier essai de phase 2-3 fructueux. Isis pourrait
recevoir une somme suppl?mentaire pouvant atteindre 225 millions de
dollars en tant que frais de licence et paiements ?chelonn?s
r?glementaires. En outre, Isis recevra des droits ? deux chiffres sur
les ventes de l’ISIS-SMNRx. Isis sera responsable du
d?veloppement mondial de l’ISIS-SMNRx par le biais de la
finalisation d’essais cliniques d’homologation de phase 2-3; Biogen Idec
fournira pour sa part des conseils pour la conception des essais
cliniques et la strat?gie r?glementaire. Si Biogen Idec exerce son
option, elle assumera les responsabilit?s globales li?es au
d?veloppement, ? la r?glementation et ? la commercialisation.

? L’AMS est une terrible maladie qui peut tuer les enfants avant leur 2e
anniversaire et il n’existe actuellement aucune th?rapie pour la traiter
?, a d?clar? George A. Scangos, Ph.D., directeur g?n?ral de Biogen Idec.
? C’est exactement le genre de maladie et de programme sur lesquels nous
nous concentrons chez Biogen Idec. Les besoins non satisfaits ne
pourraient ?tre plus importants et le programme cadre parfaitement avec
notre mission qui est de proposer des th?rapies novatrices aux patients
atteints de maladies neurologiques graves; le compos? antisens d’Isis
dispose d’un potentiel certain et pourrait devenir un traitement tr?s
efficace et in?dit sur le march? pour cette maladie mortelle. Nous avons
le plus grand respect pour le leadership et l’expertise scientifiques
d’Isis dans la technologie antisens, et nous avons ?labor? une
collaboration qui associe les atouts de nos deux soci?t?s pour avancer
vers un objectif commun. ?

? L’expertise de Biogen Idec dans le d?veloppement et la
commercialisation au niveau mondial de th?rapies innovantes pour les
maladies neurologiques constitue une excellente compl?mentarit?
strat?gique pour faire avancer l’ISIS-SMNRx ?, a d?clar?
Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., pr?sident du conseil d’administration et
directeur g?n?ral. ? Cette alliance est coh?rente avec notre strat?gie
commerciale visant ? d?velopper des m?dicaments antisens au stade de la
validation de concept avec un partenaire exp?riment? qui s’engage ?
soutenir le d?veloppement rapide du m?dicament. ?tant donn? l’importance
des besoins non satisfaits par rapport ? l’AMS, nos ?tudes de validation
de concept devraient ?galement servir d’essais pr?alables ?
l’enregistrement de l’ISIS-SMNRx. Nous pensons que
conjointement avec Biogen Idec, nous serons en mesure de d?velopper
rapidement ce m?dicament exp?rimental avec l’espoir de mettre sur le
march? un traitement efficace et indispensable pour am?liorer la vie des
enfants atteints d’AMS ?.

? propos de l’atrophie musculaire spinale

L’atrophie musculaire spinale (AMS) est une maladie g?n?tique grave qui
touche quelque 30 000 ? 35 000 personnes aux ?tats-Unis, en Europe et au
Japon. Une personne sur 50, soit environ 6 millions de personnes aux
?tats-Unis, sont porteuses du g?ne de l’AMS. Les porteurs ne pr?sentent
aucun sympt?me et ne d?veloppent pas la maladie. Toutefois, lorsque les
deux parents sont porteurs, il existe une probabilit? de 1 sur 4 que
leur enfant soit atteint d’AMS. L’AMS est provoqu?e par une perte ou une
anomalie du g?ne SMN1 (moteur neurone de survie 1) conduisant ? une
baisse de la production de la prot?ine SMN (moteur neurone de survie).
La SMN est essentielle ? la sant? et ? la survie des cellules nerveuses
de la colonne vert?brale responsables de la croissance et de la fonction
neuromusculaires. La gravit? de l’AMS est corr?l?e ? la quantit? de
prot?ine SMN. Les nourrissons atteints du type 1 de l’AMS, la forme la
plus grave de la maladie, produisent tr?s peu de prot?ine SMN et ont une
esp?rance de vie inf?rieure ? deux ans. Les enfants pr?sentant le type
II ont des quantit?s plus importantes de prot?ine SMN mais ont aussi une
esp?rance de vie r?duite et ne peuvent jamais se tenir debout seuls. Les
enfants pr?sentant le type III ont une esp?rance de vie normale mais
accumulent, au fur et ? mesure de leur croissance, des handicaps
physiques permanents.

? propos de l’ISIS-SMNRx

L’ISIS-SMNRx est con?u pour traiter tous les types d’AMS
infantile en modifiant l’?pissage d’un g?ne ?troitement li? (SMN2) afin
d’augmenter la production de prot?ine SMN enti?rement fonctionnelle. La
FDA (Agence f?d?rale am?ricaine des produits alimentaires et
m?dicamenteux) a accord? le double statut de m?dicament orphelin et de ?
Fast Track ? (proc?dure d’enregistrement acc?l?r?e) ? l’ISIS-SMNRx
pour le traitement des patients atteints d’AMS. En d?cembre 2011, Isis a
initi? la premi?re ?tude clinique de phase 1 ?valuant l’administration
de l’ISIS-SMNRx chez les enfants atteints d’AMS. L’?tude de
phase 1 est une ?tude ? dose unique, en escalade de dose con?ue pour
?valuer l’innocuit?, la tol?rabilit? et le profil pharmacocin?tique du
m?dicament chez les enfants ?g?s de 2 ? 14 ans et m?dicalement stables.
Dans cette ?tude, l’ISIS-SMNRx sera administr? par voie
intrath?cale sous la forme d’une injection unique directement dans le
fluide spinal. Isis pr?voit, ? la suite de cette ?tude, de r?aliser une
?tude de phase 1 ? doses multiples ascendantes.

Isis remercie pour leur soutien les organisations suivantes dans le
cadre de l’ISIS-SMNRx : Muscular Dystrophy Association, SMA
Foundation, Families of SMA et la propri?t? intellectuelle sous licence
du Cold Spring Harbor Laboratory et de l’?cole de m?decine de
l’Universit? du Massachusetts.

? propos de Biogen Idec

Biogen Idec se sert de la science et de la m?decine de pointe pour
d?couvrir, d?velopper et proposer aux patients du monde entier des
th?rapies innovantes pour le traitement des maladies neurod?g?n?ratives,
de l’h?mophilie et des maladies auto-immunes. Fond?e en 1978, Biogen
Idec est la plus ancienne entreprise biotechnologique ind?pendante au
monde. Des patients du monde entier b?n?ficient de ses th?rapies de
premier plan pour le traitement de la scl?rose en plaques et la soci?t?
r?alise un chiffre d’affaires annuel de pr?s de 5 milliards de dollars.
Pour l’?tiquetage des produits, les communiqu?s de presse et d’autres
informations sur la soci?t?, veuillez consulter le site www.biogenidec.com.

? propos d’Isis Pharmaceuticals

Isis exploite sa position de leadership dans la technologie antisens
pour d?couvrir et d?velopper de nouveaux m?dicaments pour son propre
portefeuille de produits et pour ses partenaires. L’important
portefeuille d’Isis est compos? de 28 m?dicaments destin?s au traitement
d’un large ?ventail de maladies avec une attention particuli?re sur les
maladies cardiovasculaires, m?taboliques, les maladies
rares/neurod?g?n?ratives et graves ainsi que le cancer. Genzyme,
partenaire d’Isis, pr?voit de commercialiser le principal produit
d’Isis, le mipomersen, apr?s r?ception de l’autorisation r?glementaire
pr?vue pour 2012. Les brevets d’Isis offrent une protection forte et
?tendue pour ses m?dicaments et sa technologie. De plus amples
informations ? propos d’Isis sont disponibles sur le site www.isispharm.com.

D?claration exon?ratoire de Biogen Idec

Le pr?sent communiqu? de presse contient des ?nonc?s prospectifs,
notamment des ?nonc?s relatifs au d?veloppement et ? la
commercialisation des produits. Ces ?nonc?s prospectifs peuvent ?tre
accompagn?s de mots tels que ? anticipe ?, ? pense ?, ? estime ?, ?
s’attend ? ?, ? pr?voit ?, ? a l’intention de ?, ? pourrait ?, ?
projette ?, de verbes au futur et d’autres mots et termes pr?sentant une
signification similaire. Il est conseill? de ne pas placer une confiance
exag?r?e en ces ?nonc?s. Le d?veloppement et la commercialisation de
m?dicaments impliquent un haut niveau de risque. Parmi les facteurs
susceptibles de donner des r?sultats sensiblement diff?rents des
attentes actuelles figurent : le risque de survenue d’?v?nements
adverses relatifs ? la s?curit?, la possibilit? d’exigences
suppl?mentaires de la part des autorit?s de r?glementation en termes
d’information ou leur refus d’approuver une nouvelle th?rapie
potentielle, le remboursement seulement partiel ou le non-remboursement
des produits, l’?ventualit? de probl?mes li?s aux processus de
fabrication, une protection inappropri?e des droits de propri?t?
intellectuelle, ainsi que les autres risques et incertitudes d?crits
dans la section ? Facteurs de risque ? du rapport annuel ou trimestriel
le plus r?cent de Biogen Idec Inc. et les autres rapports d?pos?s par
Biogen Idec Inc. aupr?s de la SEC. Ces ?nonc?s sont bas?s sur les
convictions et attentes actuelles et ne sont valables qu’? la date du
pr?sent communiqu? de presse. Biogen Idec Inc. n’assume aucune
obligation de mettre ? jour publiquement un quelconque ?nonc? prospectif.

D?claration exon?ratoire d’Isis

Ce communiqu? de presse contient des d?clarations prospectives
concernant l’alliance strat?gique d’Isis avec Biogen Idec, ainsi que la
d?couverte, le d?veloppement, l’activit?, le potentiel th?rapeutique et
l’innocuit? de l’ISIS-SMNRx. Toute d?claration d?crivant les
objectifs, attentes, projections financi?res ou autres, intentions ou
convictions d’Isis, y compris la commercialisation pr?vue du mipomersen,
constitue une d?claration prospective et doit par cons?quent ?tre
consid?r?e comme une d?claration ? risque. Ces d?clarations sont
assujetties ? des risques et incertitudes, notamment celles inh?rentes
au processus de d?couverte, de d?veloppement et de commercialisation de
m?dicaments ? usage humain s?rs et efficaces et aux efforts de
d?veloppement d’activit?s commerciales autour de ces m?dicaments. Les
d?clarations prospectives d’Isis comportent ?galement des hypoth?ses
qui, si elles ne se mat?rialisent pas ou se r?v?lent erron?es,
pourraient entra?ner des diff?rences significatives entre les r?sultats
r?els et les pr?visions exprim?es ou sous-entendues dans ces
d?clarations prospectives. M?me si les d?clarations prospectives d’Isis
sont l’expression de la bonne foi de sa direction, elles reposent
uniquement sur des faits et des facteurs connus d’Isis ? l’heure
actuelle. Il est donc conseill? de ne pas placer une confiance excessive
dans ces d?clarations prospectives. Ces risques, ainsi que d’autres,
inh?rents aux programmes d’Isis, sont d?crits plus en d?tail dans le
rapport annuel d’Isis sur formulaire 10-K pour la p?riode se terminant
le 31 d?cembre 2010, ainsi que dans son rapport trimestriel le plus
r?cent sur formulaire 10-Q, qui ont ?t? d?pos?s aupr?s de la SEC. Des
copies de ces documents, ainsi que d’autres, sont disponibles aupr?s de
la soci?t?.

Isis Pharmaceuticals? est une marque d?pos?e d’Isis Pharmaceuticals, Inc.

Galerie photos/multim?dia disponible sur : http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=50120160&lang=en

Le texte du communiqu? issu d?une traduction ne doit d?aucune mani?re
?tre consid?r? comme officiel. La seule version du communiqu? qui fasse
foi est celle du communiqu? dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours ?tre confront?e au texte source, qui fera jurisprudence.

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Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals annoncent une collaboration mondiale dans le cadre d'un programme antisens ciblant l'atrophie musculaire spinale

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