Akebia Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKBA), une société biopharmaceutique
axée sur l?exploitation du potentiel de la biologie des facteurs
inductibles par l?hypoxie (facteur HIF) pour le développement et la
commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies
rénales et d?autres maladies graves, a annoncé aujourd?hui que les
données sur AKB-6548, son produit phare, seront présentées au 51ème
congrès ERA-EDTA de l?Association rénale européenne-Association de
dialyse et transplantation européenne qui se tiendra à Amsterdam du 31
mai au 3 juin 2014. AKB-6548 est un inhibiteur de la HIF prolyl
hydroxylase (HIF-PHD) à dose orale journalière unique en développement
pour le traitement de l?anémie liée aux maladies rénales chroniques.
La présentation orale, intitulée « Controlled Hemoglobin Response in a
Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of AKB-6548 in Subjects with
Chronic Kidney Disease » (Réponse contrôlée de l?hémoglobine dans une
étude en double aveugle contrôlée par placébo sur l?AKB-6548 chez des
patients atteints d?une maladie rénale chronique), aura lieu le dimanche
1er juin au cours de la session de communication libre intitulée « CKD
Anemia » (Anémie liée à une maladie rénale chronique) à partir de 17h00,
heure locale, et portera sur l?étude de phase 2a de l?AKB-6548 dans le
traitement de l?anémie liée à une maladie rénale chronique chez les
patients qui ne sont pas sous dialyse.
Maintenir le taux d?hémoglobine (HB) dans la fourchette visée est
important pour optimiser les résultats cliniques. Dans les études de
phase 2a en double aveugle contrôlées par placébo présentées
précédemment, l?AKB-6548 a amélioré de efficacement le taux
d?hémoglobine chez les patients souffrants d?une maladie rénale
chronique de façon contrôlée tout en le maintenant en dessous de 13 g/dl
pendant la période de traitement. L?AKB-6548 a été généralement bien
toléré dans les différents groupes de traitement, n?enregistrant aucun
effet indésirable grave liée au médicament.
« Il y a un besoin évident de nouvelles thérapies pour le traitement de
la population grandissante de patients touchés par l?anémie liée aux
maladies rénales chroniques », a déclaré Robert Shalwitz, Médecin-chef
d?Akebia. « Le traitement disponible présentement, à base d?agents
recombinants injectables stimulant l?érythropoïèse (agents ESA
recombinants), comporte d?importants risques d?innocuité bien documentés
et peut entraîner une augmentation excessive du taux d?hémoglobine. Ces
données de l?étude de phase 2a permettent de démontrer le potentiel de
l?AKB-6548 à offrir une posologie orale titrable pouvant fournir une
option thérapeutique plus progressive et prévisible pour augmenter le
taux d?hémoglobine relatif aux agents ESA recombinants. »
L?AKB-6548 est actuellement dans la phase 2b de développement pour le
traitement de l?anémie liée aux maladies rénales chroniques chez les
patients qui ne sont pas sous dialyse, et les résultats sont attendus au
courant du quatrième trimestre 2014. L?étude de phase 2 portant sur
l?AKB-6548 chez les patients sous dialyse est prévue pour la mi-2014.
À propos de conception et des résultats de l?étude phase 2a
L?étude de phase 2a en double aveugle contrôlée par placebo rassemblait
des patients souffrant d?une maladie rénale chronique de phase 3, 4 ou
5, et n?étant pas sous dialyse, avec un taux d?hémoglobine (HB) <= 10,5
g/dl. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit un placebo (n =
19) ou l?AKB-6548 (n = 72) avec une posologie de 240 mg, 370 mg, 500 mg
ou 630 mg une fois par jour pendant six semaines. Le taux d?hémoglobine
a été contrôlé à chaque visite d?étude au cours du traitement et a été
utilisé pour déterminer s?il fallait réduire la posologie ou interrompre
le traitement. Une réduction de la dose a été autorisée au cours de
l?étude pour tout sujet avec une réponse excessive aux valeurs
d?hémoglobine (HB) définies par le protocole.
Comme présenté précédemment, l?AKB-6548 a augmenté le pouvoir
sidéropexique total et le taux d?hémoglobine avec une relation
posologie-réponse claire. Aucun impact négatif n?a été observé sur les
biomarqueurs clé de la santé rénale, ni aucun changement du facteur de
croissance endothélial vasculaire (VEGF), de la protéine réactive C et
de la cystatine par rapport au début du traitement, et il n?y avait pas
d?effet indésirable grave lié au médicament.
À propos de l?anémie liée aux maladies rénales chroniques
Problème de santé de plus en plus préoccupant dans le monde, les
maladies rénales chroniques entraînent la perte progressive de la
fonction rénale facilitant le développement d?affections graves, y
compris l?anémie. Non traitée, l?anémie accélère considérablement la
détérioration de la santé générale des patients et accroît les taux de
morbidité et de mortalité. L?anémie résulte de l?incapacité de
l?organisme à coordonner la production d?hématies en réponse à la
réduction du taux d?oxygène due à la perte progressive de la fonction
rénale.
À propos de l?AKB-6548
L?AKB-6548 est une thérapie à dose orale journalière unique en
développement pour le traitement de l?anémie liée aux maladies rénales
chroniques. L?AKB-6548 est conçu pour stabiliser le facteur inductible
par l?hypoxie (facteur HIF), un facteur de transcription qui régule
l?expression des gènes impliqués dans la production de globules rouges
dans le sang, en réponse aux changements du taux d?oxygène, en inhibant
l?enzyme HIF prolyl hydroxylase. L?AKB-6548 exploite le même mécanisme
d?action utilisé par l?organisme pour s?adapter naturellement à la
faible disponibilité d?oxygène associée à une augmentation modérée de
l?altitude. À des altitudes élevées, le corps réagit à la faible
disponibilité d?oxygène en produisant plus de facteurs HIF, ce qui
permet de coordonner les processus interdépendants mobilisation du fer
et de production d l?érythropoïétine (EPO) afin d?accroître la
production de globules rouges dans le sang et, finalement, améliorer la
livraison à oxygène aux organes. En raison de son effet HIF, l?AKB-6548
a le potentiel de restaurer la coordination des processus
interdépendants mobilisation du fer et de production de l?EPO qui sont
perturbés chez les patients atteints d?anémie liée aux maladies rénales
chroniques.
Stabilisateur HIF avec le meilleur potentiel de sa catégorie, l?AKB-6548
peut augmenter le taux d?hémoglobine et le nombre de globules rouges
dans le sang de façon prévisible et durable, avec un meilleur profil
d?innocuité et une posologie qui permet un titrage progressif et
contrôlé. En outre, l?AKB-6548 peut améliorer mobilisation du fer,
éliminer éventuellement l?administration intraveineuse du fer et réduire
globalement le recours aux suppléments de fer.
À propos d?Akebia Therapeutics
Akebia Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique basée à
Cambridge, dans le Massachusetts, axé sur l?exploitation du potentiel de
la biologie des facteurs inductibles par l?hypoxie (HIF) pour développer
et commercialiser de nouvelles thérapies propriétaires le traitement des
maladies rénales et d?autres maladies graves. Le produit phare d?Akebia,
AKB-6548, est une thérapie orale à dose journalière unique, actuellement
dans la phase 2b de son développement clinique pour le traitement de
l?anémie liée aux maladies rénales chroniques, affections graves
entraînant une augmentation des taux de morbidité et de mortalité en
l?absence de traitement. Pour en savoir plus au sujet d?Akebia, veuillez
visiter www.akebia.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Ces
énoncés prospectifs comprennent ceux relatifs à la stratégie d?Akebia,
aux plans et perspectives futurs, y compris les déclarations concernant
les indications potentielles et les avantages de l?AKB-6548 et la date
prévue de l?annonce des données de l?étude de phase 2b et le début de
l?étude de phase 2 sur les patients sous dialyse. Les termes et
expressions « prévoir », « apparaître », « croire », « estimer », «
s?attendre à », « avoir l?intention de », « peut », « planifier », «
prévoir », « projeter », « cible », « potentiel », « sera », « devrait
», « pourrait », « devrait », « continuer », et autres expressions
similaires visent à identifier des énoncés prospectifs, bien que ceux-ci
ne renferment pas tous de tels termes ou expressions. Chaque énoncé
prospectif est soumis à des risques et à des incertitudes qui pourraient
entraîner un écart considérable entre les résultats réels et les
prévisions exprimées ou impliqués dans une telle déclaration, y compris
le risque que les données précliniques et cliniques existants ne soient
pas prédictives des résultats des essais cliniques en cours ou futurs ;
le temps réel nécessaire à la conduite des essais cliniques et l?analyse
des données ; les taux d?inscription à l?étude de phase 2 chez les
patients sous dialyse ; la capacité d?Akebia à terminer avec succès le
développement clinique de l?AKB-6548 ou tout autre produit candidat ; le
financement nécessaire pour développer les produits candidats d?Akebia
et faire fonctionner la société, et les dépenses réelles y associées ;
le contenu des décisions prises par la FDA et d?autres autorités de
réglementation ; le succès des concurrents dans le développement de
produits candidats pour les maladies pour le traitement desquels Akebia
développe actuellement ses produits candidats ; et la capacité d?Akebia
à obtenir, maintenir et appliquer des brevets et autres droits de
propriété intellectuelle pour l?AKB-6548 ou tout autre produit candidat.
D?autres risques et incertitudes comprennent ceux qui sont indiqués sous
la rubrique « Risk Factors » (Facteurs de risque) du rapport trimestriel
sur formulaire 10-Q d?Akebia pour le trimestre clos le 31 mars 2014, et
d?autres dossiers qu?Akebia pourrait déposer auprès de la Securities and
Exchange Commission à l?avenir. Akebia ne s?engage pas, et décline
expressément toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs
contenus dans le présent communiqué de presse.
Source : Akebia Therapeutics, Inc.
Le texte du communiqué issu d?une traduction ne doit d?aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence
