Advanced Cell Technology, Inc. (? ACT ? ; OTCBB : ACTC), leader dans le
domaine de la m?decine r?g?n?rative, a annonc? aujourd’hui que les
donn?es cliniques de phase 1/2 diffus?es en ligne dans The Lancet en
publication anticip?e, d?montrent l’innocuit? des cellules de
l’?pith?lium pigmentaire r?tinien (EPR) d?riv?es de cellules souches
embryonnaires humaines (CSEh) d’ACT pour le traitement de la dystrophie
maculaire de Stargardt (SMD) et de la d?g?n?rescence maculaire li?e ?
l’?ge s?che (DMLA s?che). Les r?sultats portent sur deux patients, les
premiers dans chacun des essais cliniques de phase 1/2. Outre l’absence
d’effets ind?sirables pour la s?curit? des patients, des preuves
structurelles ont confirm? la survie et la persistance des cellules
d?riv?es de CSEh pendant la p?riode de l’?tude. Chez les deux patients,
les am?liorations notables de la vision constat?es ont persist? pendant
plus de quatre mois.

Quatre mois apr?s le traitement, aucune hyperprolif?ration,
tumorigenicit?, formation de tissus ectopiques ni rejet apparent n’ont
?t? observ?s chez les deux patients ? aucun moment. Des ?valuations
cliniques et diagnostiques d?taill?es ont ?t? effectu?es en laboratoire
? plusieurs reprises apr?s la transplantation. Une excroissance anormale
(ou la formation d’une tumeur) serait consid?r?e comme un risque grave
pour les traitements ? base de cellules souches, notamment celles
d?riv?es de CSEh, en raison de leur pluripotence. Il est donc imp?ratif
de contr?ler la diff?renciation des CSEh. Les r?sultats recueillis
indiquent que la diff?renciation des cellules souches ?tait parfaitement
ma?tris?e chez ces patients. Aucun signe particulier mettant en cause
l’innocuit? des cellules n’a ?t? d?tect?.

La preuve anatomique de la r?ussite de la transplantation de l’EPR
d?riv? de cellules souches a ?t? observ?e cliniquement et par une
technologie d’imagerie ? haute r?solution chez la patiente atteinte de
SMD. Elle comprenait notamment l’augmentation de la pigmentation au
niveau de l’EPR, dans la r?gion de la greffe, une semaine apr?s la
transplantation et pendant toute la p?riode de suivi. L’EPR d?riv? de
cellules souches transplant? semble se greffer ? l’endroit d?sir? et
assumer une morphologie d’EPR normale. La prise de greffe et
l’augmentation de la pigmentation n’ont pas ?t? observ?es chez le
patient atteint de DMLA s?che. Une certaine am?lioration de la vision a
cependant ?t? constat?e chez les deux patients au suivi de quatre mois.

Il est difficile d’?valuer l’am?lioration visuelle chez les patients ?
tr?s basse vision et il n’existe aucun consensus r?glementaire quant ?
la meilleure fa?on de mesurer les changements visuels chez ces patients.
Comme l’indique The Lancet, l’acuit? visuelle de la patiente
atteinte de la maladie de Stargardt s’est am?lior?e du stade ? voit
bouger la main ? ? seulement 20/800. Avant le traitement, la patiente ne
pouvait lire aucune lettre sur l’?chelle d’acuit? visuelle ETDRS. Deux
semaines apr?s la transplantation, cependant, elle commen?ait ? lire des
lettres et est parvenue ? lire cinq lettres entre un et trois mois avec
l’oeil trait?.

? Les cellules souches embryonnaires humaines ont ?t? d?couvertes il y a
plus de dix ans ?, a d?clar? Robert Lanza, M.D., directeur scientifique
chez ACT et co-auteur principal de l’article. ? C’est le premier rapport
sur la transplantation de cellules d?riv?es de CSEh chez des patients,
et les donn?es relatives ? l’innocuit? et ? la prise de greffe ? ce jour
sont tr?s encourageantes. Bien que plusieurs m?dicaments soient
disponibles pour le traitement de la DMLA s?che, aucune th?rapie
?prouv?e n’existe actuellement pour cette maladie ou pour celle de
Stargardt. Malgr? la nature progressive de ces pathologies, la vue des
deux patients semble s’?tre am?lior?e apr?s la transplantation des
cellules, m?me ? faible posologie. C’est un r?sultat particuli?rement
important puisque l’objectif ultime de cette th?rapie consistera ?
traiter les patients ? un stade plus pr?coce de la maladie, lorsque l’on
pourrait s’attendre ? des r?sultats plus significatifs. Nous aimerions
remercier les patients d’avoir accept? de participer ? ces ?tudes
d’innocuit?. Elles fournissent ? la communaut? scientifique des donn?es
et des exp?riences importantes qui aideront ? faire progresser la
recherche dans le domaine de la m?decine r?g?n?rative ?.

Les cellules souches embryonnaires humaines peuvent fournir une
meilleure source de tissu de remplacement en produisant un nombre
illimit? de cellules ? jeunes ? saines ? immunog?nicit? potentiellement
r?duite. L’oeil est un site immun privil?gi? du fait que l’espace
sous-r?tinien est prot?g? par une barri?re oculo-sanguine. En
cons?quence, seules des doses d’immunosuppression faibles et
transitoires ont ?t? administr?es. Aucun signe de rejet ou
d’inflammation n’a ?t? constat? chez l’un ou l’autre des patients et les
m?decins continueront de les suivre.

? Nous sommes enchant?s des premiers r?sultats cliniques de nos ?tudes
en cours sur l’innocuit? et la tol?rabilit? de la transplantation
sous-r?tinienne des cellules d’EPR d?riv?es de CSEh ?, a d?clar? Gary
Rabin, pr?sident-directeur g?n?ral d’ACT. ? C’est une ?tape importante,
non seulement pour ACT et l’Institut de l’oeil Jules Stein d’UCLA, mais
aussi pour le domaine de la m?decine r?g?n?rative. La publication de ces
donn?es dans The Lancet d?montre leur qualit? et leur importance.
Nous aimerions remercier l’?quipe, les patients et le directeur de
recherche pour leurs pr?cieuses contributions ? cette ?tude qui ont
donn? lieu ? cette remarquable publication. Les donn?es soulignent le
potentiel des th?rapies fond?es sur les cellules souches et de la
m?decine r?g?n?rative ? r?parer ou remplacer les tissus d?t?rior?s par
la maladie. Nous nous r?jouissons ? la perspective de poursuivre nos
programmes cliniques et de produire des donn?es suppl?mentaires ?.

Les cellules d’EPR d?riv?es de CSEh ont fait l’objet d’?tudes
d’innocuit? approfondies avant la transplantation. Il a ?t? confirm?
qu’elles ne contenaient aucun pathog?ne animal ou humain et un essai
tr?s sensible a ?t? effectu? pour exclure la pr?sence de toute CSEh
indiff?renci?e dans le produit final, qui constitue un facteur de risque
de formation de tumeur. La diff?renciation contr?l?e des CSEh a permis
d’obtenir un EPR pur ? pratiquement 100 %. Les CSEh se distinguent
principalement par le fait que la diff?renciation in vitro peut
?tre contr?l?e de mani?re ? maximiser la survie et la fonctionnalit?.
Les donn?es montrent ici que le degr? de maturit? et de pigmentation de
l’EPR peut avoir une incidence consid?rable sur la fixation et la
croissance ult?rieures des cellules ? la suite de la transplantation.

? C’est un honneur de lancer le processus de recherche translationnelle
au moment o? la biologie des cellules souches commence ? sortir du
laboratoire pour passer dans la salle d’op?ration ?, a d?clar? Steven
Schwartz, M.D., professeur Ahmanson d’ophtalmologie ? l’?cole de
m?decine David Geffen d’UCLA et chef de la division R?tine ? l’Institut
de l’oeil Jules Stein d’UCLA, directeur de recherche de l’?tude et
auteur du rapport. ? Les ?quipes scientifiques et r?glementaires, ainsi
que la direction d’ACT ont ?t? exemplaires. Nos donn?es de s?curit?
pr?liminaires positives et l’existence d’un signe fonctionnel laissant
pr?sager un avantage biologique pour les patients en termes
d’am?lioration visuelle, repr?sentent un tournant d?cisif pour
l’ophtalmologie et la m?decine r?g?n?rative ?.

Les deux essais sont des ?tudes ouvertes prospectives visant ?
d?terminer la s?curit? et la tol?rabilit? des cellules d’EPR d?riv?es de
CSEh ? la suite d’une transplantation sous-r?tinienne, chez les patients
atteints de SMD et de DMLA s?che ? 12 mois, le crit?re de jugement
principal des ?tudes. Douze patients seront recrut?s pour chaque essai,
avec des cohortes de trois patients r?partis selon un sch?ma posologique
? dose croissante. Les deux patients souffrant de SMD et de DMLA s?che
ont subi une transplantation sous-r?tinienne de la plus petite dose (50
000 cellules) de cellules d’EPR totalement diff?renci?es d?riv?es de
CSEh. Outre les deux essais cliniques aux ?tats-Unis, la soci?t? a
obtenu l’autorisation de l’agence britannique Medicines and Healthcare
Products Regulatory Agency (MHRA) pour commencer ? traiter des patients
atteints de SMD dans le cadre d’un essai clinique de phase 1/2. Le
recrutement des patients a d?but? et le premier patient a ?t? trait? au
Moorfields Eye Hospital ? Londres vendredi dernier.

Les autres auteurs du rapport sont Jean-Pierre Hubschman, Gad Heilwell,
Valentina Franco-Cardenas, Carolyn K. Pan et Rosaleen M Ostrick d’UCLA
et de l’Institut de l’oeil Jules Stein ; et Edmund Mickunas, Roger Gay
et Irina Klimanskaya d’ACT.

? propos d’Advanced Cell Technology, Inc.

Advanced Cell Technology, Inc. est une soci?t? de biotechnologie
sp?cialis?e dans l’application de la technologie cellulaire ? la
m?decine r?g?n?rative. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur
le site http://www.advancedcell.com

? propos de l’Institut de l’oeil Jules Stein

L’Institut de l’oeil Jules Stein ? UCLA est centr? sur l’enseignement,
la recherche et le soin des patients. Pour de plus amples informations,
rendez-vous sur le site http://www.jsei.org/

?nonc?s prospectifs

Les d?clarations contenues dans ce communiqu? de presse concernant
les r?sultats financiers et op?rationnels futurs, l’expansion des
programmes de recherche et de d?veloppement, les applications
potentielles de notre technologie, les d?bouch?s pour la soci?t? et
toute autre d?claration sur les attentes, croyances, objectifs, plans ou
perspectives futurs exprim?s par la direction, constituent des ?nonc?s
prospectifs au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995.
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verbales ? croit ?, ? envisage ?, ? pr?voit ?, ? s’attend ? ?, ? estime
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d’exploitation limit?, besoin futur de capitaux, risques inh?rents au
d?veloppement et ? la commercialisation de produits potentiels,
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en g?n?ral. D’autres informations sur les facteurs potentiels qui
peuvent affecter nos r?sultats et sur d’autres risques et incertitudes
sont pr?sent?es en d?tail de temps ? autre dans les rapports p?riodiques
de la soci?t?, dont le rapport sur formulaire 10-K pour l’exercice clos
le 31 d?cembre 2010.
Les ?nonc?s prospectifs reposent sur les
croyances, opinions et attentes de la direction de la soci?t? au moment
de leur publication, et la soci?t? n’assume aucune obligation quant ? la
mise ? jour de ses ?nonc?s prospectifs si ces croyances, opinions,
attentes ou autres circonstances devaient changer. Il ne peut y avoir
aucune garantie quant au succ?s des essais cliniques de la soci?t?.

Note de la r?daction : photos et rouleau B disponibles sur
demande. Veuillez contacter
martina.schwarzkopf@russopartnersllc.com

Le texte du communiqu? issu d?une traduction ne doit d?aucune mani?re
?tre consid?r? comme officiel. La seule version du communiqu? qui fasse
foi est celle du communiqu? dans sa langue d?origine. La traduction
devra toujours ?tre confront?e au texte source, qui fera jurisprudence.

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ACT publie son premier rapport sur la transplantation de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires (CSE) chez des patients

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